Παθήσεις

Γονιδιακή θεραπεία για την απώλεια μυϊκής μάζας

Γονιδιακή θεραπεία για την απώλεια μυϊκής μάζας

Μια ανακάλυψη από τον επιστήμονα Dan Rodgers του κρατικού πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον και του συνεργάτη του Paul Gregorevic θα μπορούσε να σώσει εκατομμύρια ανθρώπους, που πάσχουν από τη νόσο απώλεια μυϊκής μάζας.

Το αποτέλεσμα, του τετραετούς έργου της ομάδας, είναι μια καινοτόμα γονιδιακή θεραπευτική προσέγγιση. Το έργο τους δημοσιεύτηκε στις 20 Ιουλίου στο Science Translational Medicine, ένα περιοδικό της Αμερικανικής Ένωσης για την Πρόοδο της Επιστήμης.

«Οι χρόνιες παθήσεις επηρεάζουν περισσότερο από το ήμισυ του παγκόσμιου πληθυσμού. Οι περισσότερες από αυτές τις ασθένειες συνοδεύονται από απώλεια μυϊκής μάζας. Αυτό συμβαίνει με χρόνιες λοιμώξεις, μυϊκή δυστροφία, κακή διατροφή και το γήρας», δήλωσε ο Rodgers.

Στην μελέτη, εξηγείται με λεπτομέρειες, πώς οι ερευνητές έχτισαν μυς σε υγιή ποντίκια και εμπόδισαν την απώλεια των σκελετικών και καρδιακών μυών σε ποντίκια με όγκους.

Σε καχεξία, οι όγκοι εκκρίνουν ορμόνες που προκαλούν φθορά των μυών. Στην πραγματικότητα, το σώμα τρώει τους δικούς του μυς, προκαλώντας αδυναμία και κόπωση. Αυτό δε, που σκοτώνει πολλούς ανθρώπους δεν είναι η απώλεια των σκελετικών μυών, αλλά του καρδιακού μυ. «Η καρδιά συρρικνώνεται κυριολεκτικά, προκαλώντας καρδιακή ανεπάρκεια», δήλωσε ο Rodgers.

Οι ερευνητές έχουν από καιρό προσπαθήσει να σταματήσουν αυτή τη διαδικασία, αλλά απέτυχαν να βρουν έναν ασφαλή τρόπο. Αυτό συμβαίνει επειδή οι ορμόνες που προκαλούν φθορά – ιδίως, μια φυσική ορμόνη που ονομάζεται μυοστατίνη – παίζουν σημαντικό ρόλο σε άλλα μέρη του σώματος.

Η λύση των Rodgers και Gregorevic, για να σταματήσουν τη μυοστατίνη, αλλά μόνο στους μυς, είναι ένας καλοήθης ιός, που στοχεύει ειδικά στην καρδιά και στους σκελετικούς μύες.

Ο ιός παραδίδει ένα μικρό κομμάτι του DNA – μια πρωτεΐνη σηματοδότησης που ονομάζεται Smad7 – σε μυϊκά κύτταρα. Η Smad7 τότε μπλοκάρει δύο πρωτεΐνες σηματοδότησης, που ονομάζονται Smad2 και Smad3, οι οποίες ενεργοποιούνται από την μυοστατίνη και άλλες ορμόνες που προκαλούν απώλεια μυών. Μπλοκάροντας τα σήματα αυτά, η Smad7 σταματά την κατανομή των μυών. «Η Smad7 είναι το φυσικό διάλειμμα του σώματος και, αναστέλλοντας τον αναστολέα, μπορείτε να χτίσετε το μυ», είπε ο Rodgers.

Για τους ασθενείς με καχεξία, μια τέτοια θεραπεία θα μπορούσε να αυξήσει σημαντικά τις πιθανότητες επιβίωσής τους. Το 2015, ο Rogers ξεκίνησε μια εταιρεία, που θα αναπτύξει αυτή την ανακάλυψη σε ένα εμπορικό φάρμακο.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο

Διαβάστε Eπίσης:

Ερευνητές εντοπίζουν επικίνδυνα Τ-κύτταρα στο πάγκρεας και σε μη διαβητικούς

Συμβουλές για τα άσπρα σημάδια της λεύκης

Όταν το μπάνιο κρύβει κινδύνους

Μυκητιασικές Λοιμώξεις: Ίσως νομίζετε ότι το μπάνιο είναι ένα μέρος που απλά ξεπλένουμε το σώμα από τη βρωμιά της ημέρας. Ωστόσο, μπορεί να υπάρχει ένα απροσδόκητο πρόβλημα που κρύβεται στο μπάνιο. “Μυκητιασικές και βακτηριακές λοιμώξεις μπορούν συχνά να αποκτηθούν στο μπάνιο”, λέει η δρ. Emily McKenzie, δερματολόγος στο Πανεπιστήμιο της Γιούτα. Οι μύκητες ζουν σε […]

Μελέτη παραγόντων ποιότητας ζωής των διαβητικών

Διαβήτης έρευνα: Μια νέα μελέτη μοντελοποίησης που παρουσιάστηκε στην Ετήσια Συνάντηση της Ευρωπαϊκής Ένωσης για τη Μελέτη του Διαβήτη (EASD) -πραγματοποιήθηκε διαδικτυακά φέτος- υποδηλώνει ότι το μέσο άτομο με διαβήτη τύπου 1 (T1DM) στο Ηνωμένο Βασίλειο θα ζήσει σχεδόν οκτώ χρόνια λιγότερο από το μέσο άτομο στον γενικό πληθυσμό χωρίς διαβήτη, ενώ τα άτομα με […]

Πρόβλεψη καρδιακής ανεπάρκειας με μηχανική εκμάθηση

Καρδιακή ανεπάρκεια διάγνωση: Κάθε χρόνο, περίπου 1 στους 8 θανάτους των ΗΠΑ προκαλείται τουλάχιστον εν μέρει από καρδιακή ανεπάρκεια. Ένα από τα πιο κοινά προειδοποιητικά σημάδια της οξείας καρδιακής ανεπάρκειας είναι η περίσσεια υγρού στους πνεύμονες, μια κατάσταση γνωστή ως πνευμονικό οίδημα Το ακριβές επίπεδο περίσσειας υγρού ενός ασθενούς συχνά υπαγορεύει την πορεία δράσης του […]

Οι κακές επιδράσεις του διαβήτη στον εγκέφαλο

Διαβήτης αίμα έλεγχος: Ο έλεγχος των επιπέδων σακχάρου στο αίμα βελτίωσε την ικανότητα σκέψης, μάθησης και μνήμης μεταξύ ατόμων με διαβήτη τύπου 2 που ήταν υπέρβαρα, σύμφωνα με νέα μελέτη. Αλλά η απώλεια βάρους, ειδικά για άτομα που ήταν παχύσαρκα και η αύξηση της σωματικής δραστηριότητας παρήγαγε μικτά αποτελέσματα. “Είναι σημαντικό να ελέγχετε σωστά το […]

Διαβήτης τύπου 1 μηχανισμός: Nέο πειραματικό σύστημα για ακριβέστερη μελέτη

Διαβήτης τύπου 1 μηχανισμός: Είναι μια αυτοάνοση ασθένεια που εμφανίζεται όταν τα Τ-κύτταρα στο ανοσοποιητικό σύστημα προσβάλλουν τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη του οργανισμού, που ονομάζονται βήτα κύτταρα, στο πάγκρεας. Συνήθως διαγιγνώσκεται σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες, ο διαβήτης τύπου 1 αντιπροσωπεύει περίπου το 5% όλων των περιπτώσεων διαβήτη. Η υποκείμενη βιολογία του διαβήτη τύπου 1 […]

Διαβήτης: Η νόσος μειώνει την ικανότητα των νεφρών να αυτοκαθαρίζονται

Διαβήτης: Τα νεφρά συχνά γίνονται ογκώδη και δυσλειτουργικά στον διαβήτη, και τώρα οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι μία διαδρομή προς αυτή τη βλάβη μειώνει δραματικά την ικανότητα του νεφρού να αυτοκαθαριστεί. Ο φυσικός καθαρισμός ονομάζεται αυτοφαγία , που κυριολεκτικά σημαίνει ” αυτοφαγία “, και είναι μια σταθερά σε όλο το σώμα μας ως συντρίμμια, όπως οι αναδιπλωμένες […]

Διαβήτης διάγνωση: εξέταση αίματος επιτρέπει εξατομικευμένη φροντίδα

Διαβήτης διάγνωση: Ερευνητές στο Πανεπιστήμιο Lund της Σουηδίας έχουν εντοπίσει βιοδείκτες που μπορούν να δείξουν εκ των προτέρων πώς ο ασθενής θα ανταποκριθεί στη θεραπεία με μετφορμίνη μέσω μιας απλής εξέτασης αίματος. «Η μελέτη μας αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τον στόχο της εξατομικευμένης φροντίδας για ασθενείς με διαβήτη, διότι μπορεί να συμβάλει στη διασφάλιση ότι […]

Μεταμόσχευση καρδιάς: Νέα επιστημονική προσέγγιση

Μεταμόσχευση καρδιάς: Οι γιατροί στο νοσοκομείο Yale New Haven χρησιμοποίησαν μια πιο επιθετική διαδικασία επιλογής για να υπερδιπλασιάσουν τον αριθμό των μεταμοσχεύσεων καρδιάς που πραγματοποιήθηκαν εκεί διατηρώντας παράλληλα θετικά αποτελέσματα ασθενών, σύμφωνα με νέα μελέτη. Τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι μια πιο περιεκτική προσέγγιση στην επιλογή καρδιών δωρητή και αποδεκτών μοσχεύματος μπορεί να επιτρέψει στα νοσοκομεία να […]