Νευρολογία

Νέα γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Πάρκινσον

Νέα γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Πάρκινσον

Μια διεθνής ομάδα με επικεφαλής τον ερευνητή Rush Jeffrey Kordower, Ph.D., έχει προχωρήσει ένα βήμα πιο κοντά στην ανάπτυξη μιας θεραπείας για την απομάκρυνση των εγκεφαλικών κυττάρων από μια πρωτεΐνη που αποτελεί αναπόσπαστο αίτιο της νόσου του Parkinson. Η ομάδα δημοσίευσε τα ευρήματα της μελέτης τους στο τεύχος 22 Αυγούστου του Nature.

Η νόσος του Πάρκινσον είναι μια χρόνια, προοδευτική διαταραχή της κινητικότητας που επηρεάζει την ικανότητα του σώματος να ελέγχει την κίνηση. Η κατάσταση είναι αποτέλεσμα της βλάβης των εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη, μια χημική ουσία που μεταδίδει μηνύματα στα μέρη του εγκεφάλου που ελέγχουν την κίνηση, με αποτέλεσμα το τρόμο, τη δυσκαμψία, την αργή κίνηση και την κακή ισορροπία και συντονισμό.

Εργαζόμενh με αρουραίους που προκλήθηκαν με προσομοίωση της νόσου του Parkinson, η ομάδα του Kordower έδειξε ότι ένα γενετικά τροποποιημένο θραύσμα ενός αντισώματος – που ονομάζεται νανοϋδρία – απομάκρυνε τις τοξικές συστάδες της πρωτεΐνης άλφα-συνουκλεΐνη μετά την έγχυση της νανοϋλίνης στους εγκεφάλους των αρουραίων.

Η ελπίδα είναι ότι μόλις εισαχθεί αυτή η θεραπεία, θα συνεχίσει να διατηρεί τα εγκεφαλικά κύτταρα καθαρά από την άλφα-συνουκλεΐνη για το υπόλοιπο της ζωής του ατόμου, δήλωσε ο Kordower, καθηγητής στο Τμήμα Νευρολογικών Επιστημών του Rush Medical College.

Καθορισμός κυττάρων από μέσα

Η άλφα-συνουκλεΐνη, συντομευμένη ως α-syn, εμφανίζεται φυσιολογικά στον εγκέφαλο και αλλού στο σώμα. Σε νευρολογικές διαταραχές, ωστόσο, τα συσσωματώματα πρωτεϊνών παρουσιάζουν λανθασμένες (αφύσικα συσσωματωμένες) και διαταραγμένες μορφές. Στη νόσο του Πάρκινσον-γνωστή ως PD για βραχυ-δυσμορφωμένο α-syn συσσωρεύεται σε διακριτικούς σχηματισμούς που ονομάζονται Lewy σώματα, το οποίο θεωρείται αναπόσπαστο μέρος της PD.

“Ψάχνουμε για τρόπους μείωσης των επιπέδων άλφα-συνουκλεϊνης, συσσώρευσης και τοξικότητας που προκύπτουν από την εξάπλωση της άλφα-συνουκλεΐνης γύρω από το νευρικό σύστημα”, ανέφερε ο Κορντόερ.

Η θεραπεία που δοκιμάζει η ομάδα του είναι μέρος μιας ταχέως εξελισσόμενης προσέγγισης που αναπτύσσει τα θεραπευτικά νανοκλωνικά κύτταρα για να εισβάλουν κύτταρα ως τμήμα γενετικά τροποποιημένων ιών. Σε αυτή τη μελέτη, μόλις βρισκόταν μέσα στο κύτταρο, η νανοί φαίνεται να έχει σταματήσει τη συσσώρευση της δυσλειτουργικής α-συν που οδηγεί σε απώλεια νευρικών κυττάρων και, τελικά, πλήρους εμφύτευσης PD. Η διακοπή της συσσώρευσης θα πρέπει να αποτρέπει την πρόοδο της νόσου.

Αυτή η μελέτη είναι η πρώτη που χρησιμοποιεί νανοσωματίδια για PD. Ορισμένες προηγούμενες έρευνες έχουν δείξει υπόσχεση με την εκκαθάριση α-syn σε περιοχές εκτός των κυττάρων, αλλά ο Kordower πιστεύει ότι μια ενδοκυτταρική προσέγγιση θα μπορούσε να είναι ακόμη πιο αποτελεσματική, επειδή η ποσότητα του α-syn εντός των κυττάρων είναι πιο άφθονη από το ποσό έξω από αυτά. “Εάν μειώσετε τα ενδοκυτταρικά επίπεδα, οι πιθανότητες είναι ότι η a-synuclein δεν θα πάρει εξωκυτταρική, έτσι δεν θα εξαπλωθεί”, ανέλυσε ο Kordower.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Περισσότερα χρόνια χόκεϊ αυξάνουν τον κίδυνο χρόνιας τραυματικής εγκεφαλοπάθειας

30 Μαΐου - Παγκόσμια Ημέρα Πολλαπλής Σκλήρυνσης

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Περίεργες νευρολογικές διαταραχές

Νευρολογικές διαταραχές: Κάποιες από τις πιο ενδιαφέρουσες. Ο εγκέφαλος είναι μια σύνθετη οργανική δομή που διέπει σε μεγάλο βαθμό τη συμπεριφορά μας, αλλά και τον τόπο όπου “ζουν” οι σκέψεις και τα συναισθήματά μας. Η διερεύνηση του βιολογικού υποστρώματος είναι απαραίτητη για την κατανόηση της λειτουργίας της γνώσης. Ωστόσο, η πολυπλοκότητά του, μαζί με τις […]