Νόσος Πάρκινσον: Συχνά οι άνθρωποι απορρίπτουν τα πρώιμα σημάδια του Πάρκινσον ως μέρος της γήρανσης. Οι επιστήμονες πιστεύουν ότι η νόσος του Πάρκινσον μπορεί να συμβεί λόγω ενός συνδυασμού περιβαλλοντικών και γενετικών παραγόντων.
Η νόσος του Πάρκινσον (PD) ξεκινά όταν τα νευρικά κύτταρα στο τμήμα του εγκεφάλου που ελέγχουν την κίνηση σταματούν να λειτουργούν σωστά ή πεθαίνουν. Αυτά τα κύτταρα σταματούν να παράγουν τη χημική ντοπαμίνη, η οποία είναι ζωτικής σημασίας για τη ρύθμιση της κυτταρικής σηματοδότησης που είναι υπεύθυνη για την κίνηση. Αυτό προκαλεί τα συμπτώματα της PD. Το γιατί ακριβώς πεθαίνουν αυτά τα κύτταρα είναι ακόμα άγνωστο.
Νόσος Πάρκινσον
Η διάγνωση της νόσου δεν είναι απλή. Δεν υπάρχει συγκεκριμένη εργαστηριακή εξέταση και η διάγνωση βασίζεται συνήθως στο ιατρικό ιστορικό και την εξέταση. Συχνά οι άνθρωποι απορρίπτουν τα πρώιμα σημάδια της PD ως μέρος της γήρανσης. Οι επιστήμονες πιστεύουν ότι η νόσος του Πάρκινσον μπορεί να συμβεί λόγω ενός συνδυασμού περιβαλλοντικών και γενετικών παραγόντων. Αν και δεν υπάρχει ένα συγκεκριμένο γονίδιο που μπορεί να ειπωθεί ότι προκαλεί PD, υπάρχουν αρκετά γονίδια που φαίνεται να παίζουν κάποιο ρόλο. Ένα από αυτά τα γονίδια ονομάζεται LRRK2. Αυτό κωδικοποιεί μια πρωτεΐνη που ονομάζεται επαναλαμβανόμενη κινάση 2 πλούσια σε λευκίνη (LRRK2). Οι μεταλλάξεις στο γονίδιο εμπλέκονται στην κληρονομική μορφή της PD. Η υπερενεργοποίηση του γονιδίου παίζει επίσης ρόλο σε άλλες μορφές PD και της νόσου του Crohn. Η τρέχουσα έρευνα για την ανάπτυξη φαρμάκων έχει επικεντρωθεί σε αναστολείς κινάσης LRRK2 που παρεμβαίνουν στη δέσμευση των υποστρωμάτων της πρωτεΐνης, αλλά υπάρχουν ανησυχίες για πιθανές παρενέργειες.
Νέα έρευνα έχει βρει έναν τρόπο να αναστέλλεται η πρωτεΐνη LRRK2 χρησιμοποιώντας διαφορετικό μηχανισμό, με δυνητικά λιγότερες παρενέργειες. Μια πρόσφατη μελέτη έγινε από τον καθηγητή Wim Versées, Ph.D. στο Πανεπιστήμιο Vrije των Βρυξελλών και στο Ινστιτούτο Βιοτεχνολογίας της Φλάνδρας στο Βέλγιο. Οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι τα νανοσώματα – μικρά μόρια που μοιάζουν με αντισώματα – μπορούν να στοχεύσουν το LRRK2. Όχι μόνο τα νανοσώματα μπορούν να μπλοκάρουν τη δράση της πρωτεΐνης, αλλά μερικά από αυτά μπορούν επίσης να αναστείλουν επιλεκτικά ορισμένες δραστηριότητες της πρωτεΐνης ενώ άλλα αφήνουν να συνεχίσουν. Τα ευρήματά τους εμφανίζονται στο περιοδικό PNAS. Ο Δρ Τζέιμς Μπεκ, Ph.D., επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος του Ιδρύματος Πάρκινσον, είπε “Πρόκειται για ένα πολύ δημιουργικό σύνολο πειραμάτων που χρησιμοποιούν μια μοναδική προσέγγιση για τη διαφορική ρύθμιση της δραστηριότητας της πρωτεΐνης LRRK2. Πριν οι επιστήμονες μπορούσαν να ενεργοποιήσουν ή να απενεργοποιήσουν μόνο την πρωτεΐνη LRRK2. Ωστόσο, αυτά τα αποτελέσματα επιτρέπουν την ακριβή διαμόρφωση της δραστηριότητας LRRK2. Είναι σαν να μετακινούμαστε από ένα στερεοφωνικό που είχε μόνο διακόπτη on-off σε ένα που τώρα έχει μια πλήρη σουίτα χειριστηρίων για να ρυθμίσετε τον ήχο”.
Νανοσώματα
Τα νανοσώματα είναι ένας τύπος μικρού θραύσματος αντισωμάτων που δημιουργείται από λάμα και καμήλες. Τα νανοσώματα έχουν πολλές διαφορές από τα ανθρώπινα αντισώματα. Καθώς είναι μικρότερα και απλούστερα από τα ανθρώπινα αντισώματα, τα νανοσώματα παράγονται ευκολότερα στο εργαστήριο. Οι επιστήμονες μπορούν να τα κατασκευάσουν σε βακτηριακά κύτταρα που είναι πολύ φθηνότερα να αναπτυχθούν και να διατηρηθούν από τα κύτταρα των θηλαστικών που απαιτούνται για την παραγωγή αντισωμάτων. Για να δημιουργήσει τα νανοσώματα που συνδέονται με το LRRK2, η ερευνητική ομάδα – η οποία περιλάμβανε επίσης επιστήμονες από τη Γερμανία, την Ολλανδία και τις Ηνωμένες Πολιτείες – ανοσοποίηση διαφορετικών λάμα με LRRK2 χρησιμοποιώντας ελαφρώς διαφορετικές στρατηγικές. Αυτό δημιούργησε 168 οικογένειες αντισωμάτων από δείγματα αίματος των λάμα. Στη συνέχεια, η ομάδα επέλεξε 10 από τα πιο αποτελεσματικά νανοσώματα και διεξήγαγε μια σειρά εργαστηριακών δοκιμών για να τα χαρακτηρίσει λεπτομερώς. Κατάφεραν να ταξινομήσουν τα νανοσώματα σε πέντε κατηγορίες, καθεμία από τις οποίες έχει διαφορετικό τρόπο δράσης. “Ενώ τα αποτελέσματά μας είναι πολύ συναρπαστικά και πολλά υποσχόμενα, σχεδιάζουμε τώρα πειράματα παρακολούθησης για να χαρακτηρίσουμε πώς ακριβώς αυτά τα νανοσώματα επιτυγχάνουν τις ανασταλτικές τους δραστηριότητες χρησιμοποιώντας αυτή τη μεγάλη ποικιλία διαφορετικών μηχανισμών. Επιπλέον, ένα επόμενο βήμα θα ήταν η δοκιμή τους σε σχετικά νευρωνικά κύτταρα και in vivo σε κατάλληλους οργανισμούς μοντέλου”.
Η πορεία προς τη νέα θεραπεία
Ο Δρ Μπεκ είπε: “Αυτοί οι νέοι διαμορφωτές νανοσωματίου είναι μόνο εργαλεία. Δεν έχουν σχεδιαστεί για χρήση σε ανθρώπους, αλλά μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να βοηθήσουν στον εντοπισμό νέων φαρμάκων που θα μπορούσαν να λειτουργήσουν με τον ίδιο τρόπο. Χρειάζεται να γίνει περισσότερη δουλειά, αλλά αυτό θα δημιουργήσει τη βάση για μια διαφορετική προσέγγιση προς τη δημιουργία μιας θεραπείας για τη νόσο του Πάρκινσον. Μια τρέχουσα πρόκληση στη χρήση νανοσωμάτων (ή πρωτεϊνών γενικά) για τη θεραπεία νευρολογικών διαταραχών είναι ότι πρέπει να φτάσουν και να εισέλθουν στα σωστά κύτταρα στον εγκέφαλο”, πρόσθεσε ο καθηγητής Versées. “Μια προσέγγιση για να επιτευχθεί αυτό είναι μέσω γονιδιακής θεραπείας. Ενώ η τελευταία αυτή τη στιγμή εξακολουθεί να συνοδεύεται από μεγάλες τεχνολογικές προκλήσεις και υψηλό κόστος, ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας εξελίσσεται ραγδαία και μπορούμε επομένως να ελπίζουμε ότι θα προσφέρει νέες ευκαιρίες τα επόμενα χρόνια”.
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube
