ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Γενετική

Γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει πολλαπλές ασθένειες

Γονιδιακή θεραπεία αντιμετωπίζει πολλαπλές ασθένειες

Μια νέα μελέτη από το Wyss στο Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ και το Harvard Medical School (HMS) αναφέρει ότι μία μόνο χορήγηση ενός αδενο-συναφούς ιού (AAV) -με βάση γονιδιακή θεραπεία που συνδυάζει τρία γονίδια  μακροζωίας πετυχαίνει σημαντική βελτίωση ή πλήρη αναστροφή πολλαπλών ασθενειών  που σχετίζονται με την ηλικία, υποδηλώνοντας ότι μια προσέγγιση σε επίπεδο συστημάτων για τη θεραπεία τέτοιων ασθενειών θα μπορούσε να βελτιώσει τη συνολική υγεία και τη διάρκεια ζωής. Η έρευνα αναφέρεται στο PNAS.

“Τα αποτελέσματα που είδαμε ήταν εκπληκτικά και προτείνουμε ότι η ολιστική αντιμετώπιση της γήρανσης μέσω της γονιδιακής θεραπείας θα μπορούσε να είναι πιο αποτελεσματική από την αποσπασματική προσέγγιση που υπάρχει σήμερα”, δήλωσε ο πρώτος συντάκτης Noah Davidsohn, Ph.D., πρώην ερευνητής της Wyss Institute HMS, ο οποίος είναι τώρα ο επικεφαλής της τεχνολογίας Rejuvenate Bio. “Όλοι θέλουν να παραμείνουν όσο το δυνατόν πιο υγιείς όσο , και αυτή η μελέτη είναι ένα πρώτο βήμα προς τη μείωση της ταλαιπωρίας που προκαλείται από νοσήματα που προκαλούν εξασθένιση”.

Η μελέτη διεξήχθη στο εργαστήριο του μέλους της Σχολής Core της Wyss George Church, Ph.D. ως μέρος της μεταδιδακτορικής έρευνας του Davidsohn για τη γενετική της γήρανσης. Davidsohn, Εκκλησία και οι συν-συγγραφείς τους διεξήγαγαν σε τρία γονίδια που είχαν αποδειχθεί προηγουμένως ότι προσδίδουν αυξημένα οφέλη για την υγεία και τη διάρκεια ζωής σε ποντίκια που έχουν σχεδιαστεί με γενετική μηχανική για να τα υπερεκφράζουν: FGF21, sTGFβR2 και αΚlotho. Υπολόγισαν ότι η παροχή επιπλέον αντιγράφων αυτών των γονιδίων σε μη τροποποιημένους ποντικούς μέσω γονιδιακής θεραπείας θα καταπολεμά κατά τον ίδιο τρόπο τις ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία και θα αποφέρει οφέλη για την υγεία. Η ομάδα δημιούργησε ξεχωριστά κατασκευάσματα γονιδιακής θεραπείας για κάθε γονίδιο χρησιμοποιώντας τον ορότυπο AAV8 ως όχημα απελευθέρωσης και έπεισε τους σε μοντέλα ποντικών παχυσαρκίας, διαβήτη τύπου II, καρδιακή ανεπάρκεια και νεφρική ανεπάρκεια τόσο μεμονωμένα όσο και σε συνδυασμό με τα άλλα γονίδια. υπήρξε μια συνεργιστική ευεργετική επίδραση.

Μόνο ο FGF21 προκάλεσε πλήρη αναστροφή του κέρδους βάρους και του διαβήτη τύπου II σε παχύσαρκους, διαβητικούς ποντικούς μετά από μία χορήγηση γονιδιακής θεραπείας και ο συνδυασμός του με sTGFβR2 μείωσε την ατροφία των νεφρών κατά 75% σε ποντικούς με νεφρική ίνωση. Η καρδιακή λειτουργία σε ποντίκια με καρδιακή ανεπάρκεια βελτιώθηκε κατά 58% όταν τους χορηγήθηκε sTGFβR2 μόνη ή σε συνδυασμό με οποιοδήποτε από τα δύο άλλα γονίδια, δείχνοντας ότι μια συνδυασμένη θεραπευτική αγωγή των FGF21 και sTGFβR2 θα μπορούσε να αντιμετωπίσει με επιτυχία και τις τέσσερις συνθήκες που σχετίζονται με την ηλικία, την υγεία και την επιβίωση. Η χορήγηση και των τριών γονιδίων οδήγησε σε ελαφρώς χειρότερα αποτελέσματα, πιθανότατα από μια αντίθετη αλληλεπίδραση μεταξύ FGF21 και αΚlotho, η οποία παραμένει προς μελέτη. Είναι σημαντικό ότι τα ενεμένα γονίδια παρέμειναν ξεχωριστά από τα φυσικά γονιδιώματα των ζώων, δεν τροποποίησαν το φυσικό τους DNA και δεν μπορούσαν να περάσουν σε μελλοντικές γενιές ή μεταξύ ζωντανών ζώων.

“Η επίτευξη αυτών των αποτελεσμάτων σε μη διαγονιδιακά ποντίκια αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την κατεύθυνση της ανάπτυξης αυτής της θεραπείας σε μια θεραπεία και η ταυτόχρονη χορήγηση πολλαπλών γονιδίων που επηρεάζουν τη νόσο θα μπορούσε να βοηθήσει στην ανακούφιση των ανοσολογικών προβλημάτων που θα μπορούσαν να προκύψουν από την εναλλακτική λύση της παροχής πολλαπλών, γονιδιακές θεραπείες για κάθε ασθένεια “, δήλωσε η Εκκλησία, η οποία είναι επίσης Καθηγητής Γενετικής στο HMS και Καθηγητής Επιστημών Υγείας και Τεχνολογίας στο Χάρβαρντ και το MIT. “Η έρευνα αυτή αποτελεί ένα ορόσημο για την αποτελεσματική αντιμετώπιση των πολλών ασθενειών που συνδέονται με τη γήρανση και ίσως θα μπορούσε να οδηγήσει σε ένα μέσο αντιμετώπισης της γήρανσης”.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Ο ρόλος της γενετικής στον προσδιορισμό της ανοσίας έναντι της covid-19

Νέο εργαλείο για ευρείες μελέτες γενετικής

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Αναζητείται γενετική αλληλουχία επόμενης γενιάς για βαθύτερη κατανόηση του COVID-19

Θα μπορούσε να είναι το μέλλον των διαγνωστικών εξετάσεων για κοινές λοιμώξεις και θα μπορούσε να αποδειχθεί ένα κρίσιμο εργαλείο για την κατανόηση και την καταπολέμηση νέων ιών. Η γενετική ακολουθία της επόμενης γενιάς ή η ακολουθία της επόμενης γενιάς (NGS) γίνεται όλο και πιο συνηθισμένη στην έρευνα, αν και δεν είναι ακόμη ευρέως διαθέσιμη. […]

Εντοπίστηκαν 102 γονίδια που σχετίζονται με τον αυτισμό

Εκατόν δύο γονίδια που σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο εκδήλωσης αυτισμού εντόπισε διεθνής επιστημονική ομάδα στη μεγαλύτερη μέχρι σήμερα μελέτη γενετικής αλληλούχισης των διαταραχών του αυτιστικού φάσματος. Σε άρθρο που δημοσιεύεται στο Cell, αναφέρεται χαρακτηριστικά ότι «επιτεύχθηκε μια σημαντική πρόοδος ως προς τη διάκριση των γονιδίων που σχετίζονται με τις διαταραχές αυτιστικού φάσματος από αυτά που […]

Αποκαλύφθηκαν οι γονιδιακές μεταλλάξεις που καθορίζουν το ύψος

Η μεγαλύτερη γενετική μελέτη σε ασιατικό πληθυσμό σχετικά με το ύψος αποκάλυψε πρόσφατα δεκάδες σπάνιες μεταλλάξεις του DNA στους ανθρώπους αυτής της καταγωγής. Τα ευρήματα, που δημοσιεύθηκαν στο Nature Communications, συμπληρώνουν τις γνώσεις των επιστημόνων σχετικά με τις πολύπλοκες αλληλεπιδράσεις μεταξύ των γονιδίων που συμβάλλουν στη φυσιολογική ανάπτυξη και υπογραμμίζουν κάποιες από τις ομοιότητες και […]

Ποιες γενετικές παραλλαγές σχετίζονται με το άγχος

Μια τεράστια ανάλυση γονιδιώματος περίπου 200.000 στρατιωτικών βετεράνων στις ΗΠΑ εντόπισε έξι γενετικές παραλλαγές που σχετίζονται με το άγχος, αναφέρουν ερευνητές από το Yale στο American Journal of Psychiatry. Η νέα μελέτη συμβάλλει περαιτέρω στην πρώτη πειστική μοριακή εξήγηση για το λόγο για τον οποίο συχνά συνυπάρχουν άγχος και κατάθλιψη. “Αυτό είναι το πλουσιότερο σύνολο […]

Πως προκύπτουν καταστροφικές αυτοάνοσες αντιδράσεις

Το ανοσοποιητικό σύστημα χρησιμοποιεί τα μιτοχόνδρια του για να αυτο-διεγείρει τις έμφυτες και προσαρμοστικές αποκρίσεις σε λοίμωξη. Τα αντιδραστικά είδη οξυγόνου (ROS), το ανοσογονικό μιτοχονδριακό DNA (mtDNA) και ακόμη και ολόκληρα μιτοχόνδρια κινητοποιούνται τοπικά σε μια ευαίσθητη ισορροπία για να δημιουργήσουν καυτά σημεία φλεγμονώδους δράσης. Όταν ο φυσιολογικός περιορισμός της ανάδρασης σε αυτές τις διεργασίες […]

Η επεξεργασία γονιδίων ικανή να αποτρέψει διαταραχές του εγκεφάλου

Νέα έρευνα σε ποντίκια υποδηλώνει ότι η επεξεργασία γονιδίων θα μπορούσε να αποτρέψει τις αναπτυξιακές διαταραχές του εγκεφάλου. Η επεξεργασία Epigenome είναι ένας τρόπος αλλαγής της έκφρασης ή της ανάγνωσης των γονιδίων χωρίς να αλλοιωθεί ο υποκείμενος κώδικας DNA τους. Μια ομάδα από το πανεπιστήμιο Johns Hopkins στη Βαλτιμόρη, MD, οδήγησε τη μελέτη Nature Communications […]

Το «ανεπιθύμητο DNA» επηρεάζει τον κληρονομικό κίνδυνο καρκίνου

Ο κίνδυνος ενός ατόμου να αναπτύξει καρκίνο επηρεάζεται από γενετικές παραλλαγές σε περιοχές του DNA που δεν κωδικοποιούν πρωτεΐνες, οι οποίες προηγουμένως απορρίφθηκαν ως «σκουπίδια DNA», σύμφωνα με νέα έρευνα που δημοσιεύθηκε στο British Journal of Cancer. Αυτή η νέα μελέτη δείχνει ότι ο κληρονομικός κίνδυνος για καρκίνο δεν επηρεάζεται μόνο από μεταλλάξεις στα βασικά γονίδια […]