Μυϊκή δυστροφία Duchenne: Ο στόχος των ερευνητών ήταν να δημιουργήσουν ένα μοντέλο που θα τους επέτρεπε να προσδιορίσουν εάν τα φάρμακα μπορούν να αντιστρέψουν αυτήν την κυτταρική βλάβη.
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι η πιο κοινή μυϊκή δυστροφία που διαγιγνώσκεται στην παιδική ηλικία, με περίπου 20.000 νέες περιπτώσεις να αναφέρονται κάθε χρόνο. Είναι μια προοδευτική μυϊκή διαταραχή που έχει ως αποτέλεσμα την απώλεια της μυϊκής λειτουργίας, οδηγώντας τελικά τους πάσχοντες να χάσουν την ανεξαρτησία τους και να αντιμετωπίσουν σοβαρά ιατρικά προβλήματα. Το μέσο προσδόκιμο ζωής για τα άτομα με DMD είναι περίπου 30 χρόνια.
Η αιτία της νόσου είναι μια μετάλλαξη στο γονίδιο που κωδικοποιεί τη δυστροφίνη, μια πρωτεΐνη που μειώνει τον αντίκτυπο της μυϊκής συστολής στην κυτταρική μεμβράνη. Λόγω της απουσίας δυστροφίνης, τα μυϊκά κύτταρα είναι επιρρεπή σε εύκολη βλάβη.
Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για το DMD και μία από τις κύριες προκλήσεις που αντιμετωπίζει η ερευνητική κοινότητα είναι να αναπτύξει τεχνητά μοντέλα ικανά να αναπαράγουν με ακρίβεια τη βλάβη που εντοπίζεται στους μύες των ασθενών. Αυτό είναι απαραίτητο για τη μελέτη νέων θεραπειών στο εργαστήριο.
Μια μελέτη που διεξήχθη από το Ινστιτούτο Βιομηχανικής της Καταλονίας (IBEC), που δημοσιεύτηκε αυτή την εβδομάδα στο περιοδικό Biofabrication, περιγράφει την ανάπτυξη ενός τρισδιάστατου μυϊκού μοντέλου ικανού να αναπαράγει τη βλάβη που βρέθηκε στον μυϊκό ιστό ατόμων που πάσχουν από μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Το σύστημα, που δημιουργήθηκε μέσω της μηχανικής ιστών χρησιμοποιώντας κύτταρα ασθενών, περιλαμβάνει μυϊκές ίνες που μπορούν να συστέλλονται όταν εφαρμόζεται ένα ηλεκτρικό ερέθισμα. Αυτό είναι ένα κρίσιμο χαρακτηριστικό για τη δημιουργία ενός μοντέλου τεχνητών μυών που επιτρέπει προκλινικές μελέτες φαρμάκων για τη θεραπεία της DMD
Επικεφαλής της εργασίας ήταν ο Juanma Fernández Costa, ανώτερος ερευνητής στο IBEC, με τον Ainoa Tejedera Villafranca, Ph.D. φοιτητής στο IBEC, ως ο πρώτος συγγραφέας. Και οι δύο είναι μέρος της ομάδας Biosensors for Bioengineering, της οποίας ηγείται ο ερευνητής του ICREA, Javier Ramón Azcón.
“Η καινοτομία αυτής της μελέτης έγκειται στην προσπάθειά μας να μοντελοποιήσουμε την κύρια αιτία της νόσου, η οποία είναι η βλάβη στο σαρκόλημμα, τη μεμβράνη των μυϊκών κυττάρων. Ήταν ζωτικής σημασίας για εμάς να το επαναλάβουμε στο εργαστήριο και το έχουμε καταφέρει με επιτυχία. Αυτό δεν είχε γίνει στο παρελθόν», λέει ο Juanma Fernández.
“Δουλέψαμε για μεγάλο χρονικό διάστημα σε διαφορετικά πρωτόκολλα μέχρι να καταφέρουμε να εμφανιστεί αυτή η βλάβη στα κύτταρα των ασθενών, αλλά όχι στα κύτταρα ελέγχου ανθρώπων χωρίς Duchenne. Είναι ευαίσθητο γιατί αν διεγείρεις τους μυς, μπορεί επίσης να προκαλέσεις σπάσιμο των ινών σε υγιή κύτταρα, όπως ακριβώς συμβαίνει όταν αθλούμαστε και νιώθουμε μυϊκό πόνο», προσθέτει ο Ainoa Tejedera.
Ο στόχος των ερευνητών ήταν να δημιουργήσουν ένα μοντέλο που θα τους επέτρεπε να προσδιορίσουν εάν τα φάρμακα μπορούν να αντιστρέψουν αυτήν την κυτταρική βλάβη. Αντί να αντιμετωπίσουν τα συμπτώματα, που είναι το επίκεντρο των παρηγορητικών θεραπειών, στόχευαν να στοχεύσουν τη βασική αιτία της νόσου.
Αν και έχουν ήδη δοκιμάσει ορισμένα φάρμακα χρησιμοποιώντας αυτό το μοντέλο, εργάζονται για την ανάπτυξη ενός βελτιωμένου μοντέλου που ονομάζεται organ-on-a-chip. Είναι μια πιο προηγμένη πλατφόρμα που ενσωματώνει αισθητήρες και ένα μικρορευστο σύστημα στο τρισδιάστατο μυϊκό μοντέλο. Αυτό θα επιτρέψει την αποτελεσματικότερη παρακολούθηση της κυτταρικής βλάβης και την ταχύτερη δοκιμή διαφόρων μορίων ή φαρμάκων.
Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον ΚόσμοΑκολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
