Μυϊκή δυστροφία Duchenne: Η κυτταρική θεραπεία για την πρόληψη της εξέλιξης της καρδιακής νόσου σε μια σπάνια γενετική ασθένεια, αλλά μια τέτοια θεραπεία μπορεί μια μέρα να χρησιμοποιηθεί και για πιο κοινές μορφές καρδιακής ανεπάρκειας.
Μια κλινική δοκιμή στο UC Davis Health και έξι άλλες τοποθεσίες έδειξε ότι μια κυτταρική θεραπεία προσφέρει υπόσχεση σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκαλεί απώλεια μυών και σωματικές βλάβες στους νέους. Η θεραπεία φαίνεται να είναι ασφαλής και αποτελεσματική για να σταματήσει την επιδείνωση των λειτουργιών των άνω άκρων και της καρδιάς. Είναι η πρώτη θεραπεία που οδηγεί σε σημαντικές λειτουργικές βελτιώσεις στις πιο σοβαρές περιπτώσεις ασθενών με DMD. “Η HOPE-2 είναι η πρώτη κλινική δοκιμή για τη δοκιμή συστηματικής κυτταρικής θεραπείας σε DMD”, δήλωσε ο Craig McDonald, ο εθνικός κύριος ερευνητής της δοκιμής και επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης.
Ο McDonald είναι καθηγητής και πρόεδρος φυσικής ιατρικής και αποκατάστασης και καθηγητής παιδιατρικής στο UC Davis Health. “Η δοκιμή παρήγαγε στατιστικά σημαντική και άνευ προηγουμένου σταθεροποίηση της επιδείνωσης των σκελετικών μυών που επηρεάζει τα χέρια και την επιδείνωση της δομής και της λειτουργίας της καρδιάς σε μη περιπατητικούς ασθενείς με DMD”. Τα ευρήματα από τη δοκιμή δημοσιεύθηκαν σήμερα στο The Lancet.
Κυτταρική θεραπεία για μυϊκή εκφύλιση
Στην κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από καρδιόσφαιρα CAP-1002 της Capricor Therapeutics (CDC) που ελήφθησαν από ανθρώπινους καρδιακούς μύες. Αυτά τα κύτταρα μπορούν να μειώσουν τη φλεγμονή των μυών και να ενισχύσουν την κυτταρική αναγέννηση. “Ο πρωταρχικός μηχανισμός της θεραπείας με CAP-1002 είναι να βοηθήσει στη μείωση των σοβαρών προβλημάτων χρόνιας φλεγμονής της νόσου, στη μείωση της ίνωσης και στη βελτίωση της αναγέννησης των μυών και ως εκ τούτου στη διατήρηση ή βελτίωση της κρίσιμης λειτουργίας της καρδιάς και των σκελετικών μυών”, είπε ο McDonald.
Η δοκιμή εξέτασε τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια των επαναλαμβανόμενων ενδοφλεβίων εγχύσεων του CAP-1002 για τη θεραπεία της DMD τελικού σταδίου. Έγινε εγγραφή 20 ασθενών με DMD σε επτά κέντρα των Η.Π.Α. Οι συμμετέχοντες ήταν τουλάχιστον 10 ετών με μέτρια αδυναμία στα χέρια και τα χέρια τους. Τους ανατέθηκε τυχαία να λαμβάνουν είτε CAP-1002 είτε εικονικό φάρμακο κάθε τρεις μήνες για ένα χρόνο, με συνολικά τέσσερις εγχύσεις.
Σημαντικές βελτιώσεις στις λειτουργίες του χεριού, του χεριού και της καρδιάς
Η ομάδα αξιολόγησε τη λειτουργία του άνω άκρου χρησιμοποιώντας την κλίμακα Performance of Upper Limb (PUL) κινητική λειτουργία για DMD, τη λειτουργία της καρδιάς χρησιμοποιώντας απεικόνιση καρδιακού μαγνητικού συντονισμού (MRI), μετρήσεις σπιρομέτρησης της αναπνευστικής λειτουργίας και κυκλοφορούντες βιοδείκτες. Οι ερευνητές αξιολόγησαν το PUL για τους συμμετέχοντες στην πρώτη τους έγχυση και μετά από ένα χρόνο. Μέτρησαν την αλλαγή στις βαθμολογίες PUL μεσαίου επιπέδου/αγκώνα μεταξύ αυτών των δύο μετρήσεων. Η μελέτη βρήκε μια σημαντική ευνοϊκή αλλαγή στους συμμετέχοντες που έλαβαν CAP-1002, σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο.
Υπήρχε πολύ μικρότερη επιδείνωση της μυϊκής λειτουργίας των άνω άκρων στην ομάδα που έλαβε θεραπεία με κύτταρα. Η καρδιακή μαγνητική τομογραφία έδειξε επίσης ότι η δομή και η λειτουργία της καρδιάς φαινόταν να βελτιώνονται στους συμμετέχοντες που έλαβαν CAP-1002. “Εδώ δείχνουμε την υπόσχεση της κυτταρικής θεραπείας για την πρόληψη της εξέλιξης της καρδιακής νόσου σε μια σπάνια γενετική ασθένεια, αλλά υπάρχει καλός λόγος να πιστεύουμε ότι μια τέτοια θεραπεία μπορεί μια μέρα να χρησιμοποιηθεί και για πιο κοινές μορφές καρδιακής ανεπάρκειας”, δήλωσε ο συν- συγγραφέας Eduardo Marbán, ένας πρωτοπόρος ερευνητής της καρδιάς που ανακάλυψε για πρώτη φορά ότι τα CDC μπορεί να είναι χρήσιμα στη θεραπεία της DMD.
Τι είναι η μυϊκή δυστροφία Duchenne
Το DMD είναι μια διαταραχή που επηρεάζει περίπου 1 στους 5.000 ανθρώπους—κυρίως αγόρια. Συνήθως γίνεται εμφανές στην πρώιμη παιδική ηλικία, προκαλώντας προοδευτική αδυναμία και χρόνια φλεγμονή των σκελετικών, καρδιακών και αναπνευστικών μυών και καθυστερεί ορόσημα όπως το κάθισμα και το περπάτημα. Οι ασθενείς με DMD συνήθως χάνουν την ικανότητά τους να περπατούν στα εφηβικά τους χρόνια και αναπτύσσουν καρδιακές και πνευμονικές επιπλοκές καθώς μεγαλώνουν. Οι θεραπείες για το DMD είναι περιορισμένες και δεν υπάρχει γνωστή θεραπεία. Οι τρέχουσες θεραπείες που στοχεύουν τους σκελετικούς μύες δεν είναι τόσο αποτελεσματικές στη θεραπεία του καρδιακού μυός που έχει εξασθενήσει από το DMD.
Μια θεραπεία που σταθεροποιεί ή αναστρέφει την επιδείνωση της καρδιάς, ενώ βελτιώνει τη λειτουργία των άνω άκρων, θα ήταν μοναδική ως προς την ικανότητά της να αντιμετωπίζει το τεράστιο βάρος της νόσου που παρατηρείται σε προχωρημένους ασθενείς με DMD. “Αυτή η θεραπεία με βάση τα κύτταρα είναι καινοτόμος καθώς αντιμετωπίζει κρίσιμες ανάγκες ασθενών με τη σοβαρότερη επιβάρυνση της νόσου και σταθεροποιεί τη λειτουργία τόσο των άνω άκρων όσο και της καρδιάς. Οι θεραπείες που αντιμετωπίζουν τα τελευταία στάδια της νόσου μπορούν να έχουν τεράστιο αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής για αγόρια και νέους άνδρες με DMD και να μειώσουν το βάρος της φροντίδας για τις οικογένειές τους”, είπε ο McDonald.
Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
