Top News

Νέα πλατφόρμα, θα είναι η επόμενη γενεά για την θεραπεία κληρονομικών ασθενειών

Νέα πλατφόρμα, θα είναι η επόμενη γενεά για την θεραπεία κληρονομικών ασθενειών

Ένας επιστήμονας ανακάλυψε μια τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων που θα μπορούσε να διορθώσει αποτελεσματικά και με ακρίβεια τις γενετικές ανωμαλίες που αποτελούν τη βάση για ορισμένες ασθένειες, τοποθετώντας το νέο εργαλείο ως βάση για την επόμενη γενεά γενετικών θεραπειών. Αυτή η πλατφόρμα επεξεργασίας, που ανακαλύφθηκε από τον Saswati Chatterjee του City of Hope, Ph.D., τελικά μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία κληρονομικών και επίκτητων ασθενειών.

“Η πλατφόρμα μας επεξεργασίας παρέχει ένα νέο εργαλείο για την ακριβή διόρθωση των γενετικών μεταλλάξεων σε αυτόν τον ταχέως αναπτυσσόμενο τομέα”, δήλωσε ο Chatterjee, ανώτερος συγγραφέας της νέας μελέτης και καθηγητής στο Τμήμα Χειρουργικής στο City of Hope. «Σκεφτείτε το να αλλάξετε ένα μεταλλαγμένο γονίδιο για ένα υγιές γονίδιο για να διορθώσετε τις γενετικές μεταλλάξεις».

Η μελέτη απόδειξης ιδεών, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Proceedings της Εθνικής Ακαδημίας Επιστημών στις 16 Ιουλίου, προβάλλει μια πολλά υποσχόμενη νέα πλατφόρμα επεξεργασίας γονιδίων που μπορεί τελικά να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ασθενειών όπως η δρεπανοκυτταρική νόσο , η αιμορροφιλία μειώνει την ικανότητα του αίματος να πήξει και άλλες γενετικές διαταραχές, δήλωσε ο Chatterjee.

Αυτή η πλατφόρμα επεξεργασίας γονιδιώματος, που δοκιμάστηκε χρησιμοποιώντας ανθρώπινο αίμα και ιστό, καθώς και σε προκλινικά μοντέλα, βασίζεται σε μια οικογένεια ιών που προκαλούν μηδενάση, γνωστές ως αδενο-σχετιζόμενοι ιοί (AAV). “Αν και η ένεση ιών στον άνθρωπο μπορεί να ακούγεται ανησυχητική, ένα μεγάλο μέρος του πληθυσμού έχει ήδη εκτεθεί στον AAV χωρίς επιβλαβείς συνέπειες στην κανονική τους ζωή”, δήλωσε ο Chatterjee.

Η ερευνητική ομάδα του Chatterjee απομόνωσε μια υποομάδα ΑΑν γνωστή ως AAVHSCs, η οποία προέρχεται από βλαστικά κύτταρα ανθρώπινου αίματος . Η ομάδα ανακάλυψε ότι τα AAVHSCs έχουν την ικανότητα να παρέχουν αποδοτικά διορθωτικές ακολουθίες DNA στους πυρήνες των στοχευμένων κυττάρων στο σώμα. Μέσω μιας διαδικασίας που ονομάζεται ομόλογος ανασυνδυασμός, αυτές οι διορθωτικές αλληλουχίες αντικαθιστούν γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν ασθένειες στο γονιδίωμα. Δεδομένου ότι η θεραπευτική διόρθωση είναι στο επίπεδο γονιδιώματος, θα πρέπει να οδηγήσει σε δια βίου διόρθωση.

“Βρήκαμε ότι οι φορείς επεξεργασίας που βασίζονται στο AAVHSC μπορούν να επεξεργαστούν αποτελεσματικά το γονιδίωμα μετά από μια ενιαία διοίκηση”, δήλωσε ο Chatterjee. «Ελπίζουμε να χρησιμοποιήσουμε αυτές τις ιδιότητες για να αναπτύξουμε διαδεδομένη και προσιτή επεξεργασία γονιδιώματος που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών σε όλο τον κόσμο». Η πλατφόρμα επεξεργασίας λειτουργεί αποτελεσματικά σε βλαστοκύτταρα και ώριμα κύτταρα, συμπεριλαμβανομένων των ενήλικων ηπατικών και μυϊκών κυττάρων. Η επιτυχής χρήση του AAV έχει τη δυνατότητα να αλλάξει τον κόσμο της επεξεργασίας των γονιδίων, δήλωσε ο Yuman Fong, MD, συν-συγγραφέας της μελέτης και η Sangiacomo Family Chair στην Χειρουργική Ογκολογία της Πόλης της Ελπίδας.

«Εμείς στην πόλη της ελπίδας προσπαθούμε να χτίσουμε το θεμέλιο για μια άλλη ορόσημο θεραπεία, όπως και για τη συνθετική ανθρώπινη ινσουλίνη», δήλωσε ο Fong. «Το δυναμικό της μεταβολή της πορείας των γενετικών ασθενειών είναι τεράστια. Αντιστοίχιση του δικαιώματος ΑΑν με βλαστικά αίμα κύτταρα πρόκειται να είναι ένα οργανικό τεχνική για ιατρική ακρίβεια, την επόμενο σύνορο της ιατρικής θεραπείας.»

Η Chatterjee και οι συνεργάτες της εξακολουθούν να εργάζονται για να χαρακτηρίσουν τον τρόπο λειτουργίας αυτής της πλατφόρμας και να την αναπτύξουν σε θεραπευτικές μεθόδους. Θα εξετάσουν αυτά τα ερωτήματα σε μελλοντικές μελέτες. Φέτος, ο Chatterjee έλαβε επιχορήγηση ύψους 2 εκατομμυρίων δολαρίων από το Ινστιτούτο Αναγεννητικής Ιατρικής της Καλιφόρνιας για την ανάπτυξη μόνιμης θεραπείας για την αιμορροφιλία Α.

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο

Διαβάστε Eπίσης:

Ανακαλύφθηκε το “αντίδοτο” στο χρόνιο πόνο

Ένα βήμα πιο κοντά στη χαρτογράφηση του ανθρώπινου εγκεφάλου

Αλγόριθμος “δείχνει” πότε ο ασθενής χρειάζεται αντικαταθλιπτικά

Ερευνητές του McLean Hospital έχουν ολοκληρώσει μια μελέτη που προσπάθησε να καθορίσει ποια άτομα με κατάθλιψη είναι τα καλύτερα προσαρμοσμένα για αντικαταθλιπτικά φάρμακα. Τα ευρήματά τους, που δημοσιεύτηκαν στην Psychological Medicine οδήγησαν στην ανάπτυξη ενός στατιστικού αλγορίθμου που εντοπίζει τους ασθενείς που μπορεί να ανταποκριθούν καλύτερα στα αντικαταθλιπτικά φάρμακα πριν αρχίσουν τη θεραπεία. Ο Christian […]

Oι αλλεργικές αντιδράσεις “ασπίδα” για τον καρκίνο του δέρματος

Τα συστατικά του ανοσοποιητικού συστήματος που προκαλούν αλλεργικές αντιδράσεις μπορούν επίσης να βοηθήσουν στην προστασία του δέρματος από τον καρκίνο, υποδηλώνουν νέα ευρήματα. Η έρευνα, με επικεφαλής το Imperial College του Λονδίνου, αναδεικνύει προηγουμένως άγνωστη δερματική άμυνα – και θα μπορούσε να ανοίξει δρόμους για την ανάπτυξη νέων θεραπειών για τον καρκίνο του δέρματος. Η […]

Εντοπίστηκε περιοχή στον εγκέφαλο που επηρεάζει την όρεξη

Οι ερευνητές στο A*STAR’s Singapore Bioimaging Consortium (SBIC) έχουν εντοπίσει μια νέα περιοχή του εγκεφάλου στα ποντίκια, που ονομάζεται Tuberal Nucleus (TN), η οποία επηρεάζει την όρεξη και το σωματικό βάρος. Είναι αξιοσημείωτο ότι η περιοχή ΤΝ έχει παρόμοια δομή με το Nucleus Tuberalis Lateralis (NTL) του ανθρώπινου εγκεφάλου, του οποίου η λειτουργία είναι άγνωστη. […]

Οι “έξυπνοι” αισθητήρες βελτιώνουν την ασφάλεια των τροφίμων

Οι έξυπνοι αισθητήρες μπορούν να βοηθήσουν τη βιομηχανία τροφίμων να διατηρήσει την παραγωγή της φρέσκια εξασφαλίζοντας ότι διατηρούνται σημαντικές περιβαλλοντικές παράμετροι όπως η θερμοκρασία και η υγρασία. Οι έξυπνοι αισθητήρες είναι συσκευές που συλλέγουν βασικές πληροφορίες από το περιβάλλον και μετατρέπουν αυτές τις εισόδους σε ψηφιακά δεδομένα. Οι αισθητήρες χρησιμοποιούν στη συνέχεια υπολογιστική ισχύ για […]

Ανελαστικός ο Τσακαλώτος στη συνάντηση με την ΠΟΕΔΗΝ

Ανοικτό παραμένει το ενδεχόμενο περικοπών στο ανθυγιεινό επίδομα. Αυτό επισήμανε η ηγεσία της ΠΟΕΔΗΝ, βγαίνοντας από τη συνάντηση με τον Ευκλείδη Τσακαλώτο. Η τελευταία πραγματοποιήθηκε σε ιδιαίτερα εκρηκτικό κλίμα αφού είχε προηγηθεί ένταση μεταξύ των συνδικαλιστών και της αστυνομίας έξω από το κτίριο του υπουργείου Οικονομικών, στο πλαίσιο της οποίας έγινε ρήξη χημικών. Ο κος […]

Νέα Υόρκη: Ένα βήμα πριν την νομιμοποίηση μαριχουάνας για ψυχαγωγία

Το κράτος της Νέας Υόρκης εξετάζει εάν θα πρέπει να νομιμοποιήσει τη μαριχουάνα ψυχαγωγίας, καθώς μια νέα έκθεση υποστηρίζει θετικά την ενέργεια αυτή. Ο κυβερνήτης του κράτους της Νέας Υόρκης, Andrew Cuomo, ζήτησε την έκθεση τον Ιανουάριο του 2018. Το υπουργείο Υγείας της Νέας Υόρκης απέστειλε την «ελεγχόμενη έκθεση για τη μαριχουάνα» στο γραφείο του […]

Κυριόπουλος: Η “μυθολογία” της πολυφαρμακίας και η φαρμακευτική δαπάνη

Της Νικολέτας Ντάμπου Αβάσιμη παραφιλολογία χαρακτηρίζει την συζήτηση για την πολυφαρμακία και την υπερκατανάλωση των φαρμάκων, ο κ. Γιάννης Κυριόπουλος- Ομότιμος Καθηγητής Οικονομικών της Υγείας (ΕΣΔΥ) στην συνέντευξη που παραχωρήθηκε στο www.healthweb.gr.  Ποια είναι η εκτίμησή σας για το ύψος της φαρμακευτικής δαπάνης στην χώρα μας; Η κατανάλωση των -υπό ασφαλιστική κάλυψη- φαρμάκων στη χώρα μας […]

Οι ειδικοί συνιστούν: για τη λήψη σοβαρών αποφάσεων δείτε τη μεγάλη εικόνα

Νέες έρευνες δείχνουν πώς η αποστασιοποίηση από μια απόφαση μπορεί να σας βοηθήσει να κάνετε την επιλογή που παράγει το μεγαλύτερο όφελος για εσάς και τους άλλους που έχουν προσβληθεί. Ένα κλειδί για τη μεγιστοποίηση των οφελών για όλους είναι η συνειδητοποίηση ότι μερικές φορές η καλύτερη απόφαση θα σας ωφελήσει περισσότερο, είπε ο Paul […]