Κάνοντας μια αναδρομή στο 2020, ο κ. Δάκας μας εξομολογήθηκε ότι στη Novartis Gene Therapies είναι πολύ περήφανοι, που παρά τα προβλήματα της πανδημίας, κατάφεραν να στηρίξουν τους ιατρούς και να φτάσει η γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας, σε όσους ασθενείς το είχαν ανάγκη. Η θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία ήταν μόνο η αρχή για τη Novartis Gene Therapies. Αυτή τη στιγμή, ξεκινάει η ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών και για άλλες σπάνιες, νευρομυϊκές ασθένειες, όπως η Αταξία του Friedreich και το Σύνδρομο Rett, τις οποίες θα έχουν στην διάθεση τους οι ασθενείς το συντομότερο δυνατόν μέσα στα επόμενα χρόνια, τονίζει ο Διευθύνων Σύμβουλος.
Παράλληλα, μέσα από την συνέντευξη μας αναδεικνύεται η ανάγκη δημιουργίας ενός νέου, σύγχρονου θεσμικού πλαισίου στην Ελλάδα και την Ευρώπη, για την αντιμετώπιση των σπάνιων παθήσεων προς όφελος τόσο των ασθενών, όσο και του δημόσιου συστήματος υγείας.
Χρήστος Δάκας, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Gene Therapies
Γιατί η AveXis μετονομάστηκε σε Novartis Gene Therapies;
Η μετονομασία της AveXis σε Novartis Gene Therapies (NGTx) επιβεβαιώνει τη σημασία του πρωτοποριακού έργου μας στον τομέα των γονιδιακών θεραπειών και αναδεικνύει την κληρονομιά της AveXis ως αιχμή του δόρατος, ενισχύοντας το χαρτοφυλάκιο της Novartis με μια ακόμα καινοτόμο θεραπεία που επαναπροσδιορίζει την ιατρική πρακτική. Με τον τρόπο αυτό, συμβάλουμε στη πράξη στο όραμα του ομίλου Novartis να επαναπροσδιορίσει τις έννοιες «Ιατρική» και «Φάρμακο», προσφέροντας στην παγκόσμια κοινότητα καινοτόμες θεραπείες.Ως μια ενοποιημένη πλέον οντότητα, One-Novartis, φιλοδοξούμε να γίνουμε η κορυφαία εταιρεία γονιδιακών θεραπειών στον κόσμο, με στόχο να καταβάλουμε κάθε δυνατή προσπάθεια, ώστε να είμαστε καλύτερα προετοιμασμένοι για να καλύψουμε τις ανάγκες των ασθενών και των οικογενειών τους, οι οποίοι εξαρτώνται από εμάς.
Ποιες είναι οι κατηγορίες και τα χαρακτηριστικά των παθήσεων για τις οποίες διαθέτει θεραπείες η Novartis Gene Therapies;
Αυτή τη στιγμή, η Novartis Gene Therapies επικεντρώνεται αποκλειστικά στη γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σπάνια, γενετική, νευρομυϊκή νόσο, με δυνητικά μοιραίες συνέπειες για τους ασθενείς. Στη χειρότερη μορφή της, το λεγόμενο Τύπο 1 της νόσου, η SMA πλήττει νεογέννητα, προκαλώντας ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων, οδηγώντας πολύ σύντομα στην παράλυση και το θάνατο.
Η Novartis Gene Therapies πρόκειται να φέρει στην Ελλάδα νέες γονιδιακές θεραπείες; Αν ναι, ποιες είναι και πότε πρόκειται να έρθουν;
Η θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία ήταν μόνο η αρχή. Αυτή τη στιγμή, η Novartis Gene Therapies βρίσκεται σε στάδιο ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών για την αντιμετώπιση κι άλλων σπάνιων, νευρομυϊκών ασθενειών, όπως η Αταξία του Friedreich και το Σύνδρομο Rett. Οι γονιδιακές αυτές θεραπείες ευελπιστούμε ότι θα είναι διαθέσιμες για τους ασθενείς το συντομότερο δυνατόν μέσα στα επόμενα χρόνια.
Είσαστε ευχαριστημένοι από το νομικό πλαίσιο στην Ελλάδα, αλλά και στην Ευρώπη, για την αντιμετώπιση των σπάνιων παθήσεων;
Η γονιδιακή θεραπεία φέρνει μια καινοτομία όχι μόνο στην ιατρική αντιμετώπιση των σπάνιων ασθενειών και τα υπάρχοντα θεραπευτικά πρότυπα, αλλά και στον τρόπο που θα πρέπει να αντιμετωπίζεται από τα ασφαλιστικά ταμεία. Ως μια θεραπεία που χορηγείται εφάπαξ, δίχως περαιτέρω επιβάρυνση του συστήματος υγείας σε αντίθεση με ό,τι, συμβαίνει με τις συμβατικές θεραπείες μέχρι σήμερα, η γονιδιακή θεραπεία παράγει οικονομία κλίμακος για τα ασφαλιστικά συστήματα, συμβάλλοντας στη μακροπρόθεσμη βιωσιμότητά τους. Γι’ αυτό και είναι ανάγκη να υπάρξει διάλογος μεταξύ όλων των εμπλεκόμενων φορέων και μερών, προκειμένου να διαμορφωθεί ένα νέο, σύγχρονο θεσμικό πλαίσιο, που θα αγκαλιάζει τις νέες, καινοτόμες γονιδιακές θεραπείες, προς όφελος τόσο των ασθενών που τις έχουν ανάγκη και των οικογενειών τους, όσο και του δημόσιου συστήματος υγείας.
Ποια είναι η σχέση σας με τους συλλόγους ασθενών για σπάνιες παθήσεις;
Στη Novartis Gene Therapies διατηρούμε ανοικτή και διαφανή επικοινωνία με τους συλλόγους ασθενών, ώστε να υπάρχει ανταλλαγή γνώσης κι εμπειρίας, με κοινό παρονομαστή τη μέγιστη δυνατή βελτίωση της υγείας και της ποιότητας ζωής των ασθενών / μελών τους και των οικογενειών αυτών.
Πιστεύετε ότι οι σύλλογοι ασθενών μπορούν στο μέλλον να διαδραματίσουν μεγάλο ρόλο στην πρώιμη πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα;
Οι σύλλογοι ασθενών παίζουν έναν κομβικό ρόλο στην προώθηση των συμφερόντων των μελών τους, τόσο κατά περίπτωση όσο και συνολικά της κοινότητάς τους. Ειδικά στο νέο, ψηφιακό περιβάλλον των σύγχρονων μέσων επικοινωνίας και κοινωνικής δικτύωσης, έχουν αποκτήσει ισχυρότερη φωνή και μεγαλύτερη επιρροή. Επομένως, στο ζήτημα της πρώιμης πρόσβασης των ασθενών σε νέα φάρμακα, η εμπειρία και η επίδραση των συλλόγων έχουν πάντα τη σημασία τους, στα πλαίσια του θεσμικού τους ρόλου.
Πως η εταιρεία σας βοηθάει τους ιατρούς να φροντίσουν τους ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία την περίοδο της πανδημίας;
Παρά τα προβλήματα που δημιούργησε σε όλους μας η πανδημία, ως Novartis Gene Therapies καταφέραμε να ξεπεράσουμε όλα τα εμπόδια που κληθήκαμε να αντιμετωπίσουμε στην επίπονη και χρονοβόρα παραγωγική διαδικασία που απαιτεί μία γονιδιακή θεραπεία, δουλεύοντας κάθε μέρα όλο το 24ωρο και αντιμετωπίζοντας με επιτυχία όλες τις προκλήσεις της «κρύας» εφοδιαστικής αλυσίδας (η γονιδιακή θεραπεία μεταφέρεται στους -70ο C). Κάνοντας μια αναδρομή στο 2020, είμαστε πολύ περήφανοι, που παρά τα προβλήματα της πανδημίας, πετύχαμε να βοηθήσουμε τους ιατρούς και να παραδώσουμε τη γονιδιακή θεραπεία σε όσους ασθενείς μας ζητήθηκε. Παράλληλα, εκμεταλλευόμενοι την τεχνολογία και τα σύγχρονα μέσα επικοινωνίας, συνεχίσαμε, υπό τις ιδιαίτερες αυτές συνθήκες να είμαστε αρωγοί και να προάγουμε την επιστημονική γνώση και ενημέρωση της ιατρικής κοινότητας, προς όφελος των ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία.