Δρεπανοκυτταρική Νόσος: Νέα ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας σε σχέση με την κατανομή της γονιδιακής θεραπείας έναντι της τυπικής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) διαπίστωσε ότι, ενώ η γονιδιακή θεραπεία είναι οικονομικά ασύμφορη με βάση τα συμβατικά μέτρα, μπορεί να αποτελέσει μια δίκαιη θεραπευτική στρατηγική για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο SCD στις Ηνωμένες Πολιτείες, όταν λαμβάνονται υπόψη η ισότητα, το κόστος και η αξία της θεραπείας από κοινού. Τα ευρήματα αυτά αναδεικνύουν τις συστημικές ανισότητες στον τομέα της υγείας που αντιμετωπίζουν τα άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD). Οι συγγραφείς λένε ότι πρόκειται για την πρώτη ποσοτική εξέταση της ισότητας της υγείας για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο SCD όσον αφορά την απόφαση μεταξύ γονιδιακής θεραπείας και τυπικής θεραπείας και την πρώτη μελέτη του είδους της σε οποιαδήποτε σπάνια ασθένεια. Η ανάλυση δημοσιεύεται στο περιοδικό ‘Χρονικά Εσωτερικής Ιατρικής’ (Annals of Internal Medicine).
Τα άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο SCD αντιμετωπίζουν σημαντικούς κινδύνους θνησιμότητας και μειωμένη ποιότητα ζωής για κάθε έτος που ζουν με τη νόσο. Η δρεπανοκυτταρική νόσο SCD εμφανίζεται συχνότερα σε άτομα των οποίων οι πρόγονοι προέρχονταν από την υποσαχάρια Αφρική και άλλα μέρη του κόσμου όπου η ελονοσία είναι ή ήταν συχνή. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς προέρχονται κυρίως από κοινωνικά μειονεκτούντες πληθυσμούς εθνικών μειονοτήτων. Η θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία θα επέτρεπε την ισόβια ύφεση της νόσου χωρίς τους συνακόλουθους κινδύνους που συνδέονται με την αλλομεταμόσχευση, αλλά είναι απαγορευτικά δαπανηρή. Ερευνητές από την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Yale μελέτησαν δεδομένα απαιτήσεων και άλλες δημοσιευμένες πηγές για να συγκρίνουν τη γονιδιακή θεραπεία έναντι της τυπικής περίθαλψης σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο SCD με τη χρήση συμβατικών μέτρων κόστους-αποτελεσματικότητας και διανεμητικών μέτρων κόστους-αποτελεσματικότητας. Ενώ η συμβατική ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας δεν καταγράφει τις επιπτώσεις των θεραπειών στις ανισότητες, η διανεμητική σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας χρησιμοποιεί συντελεστές ισότητας για να ενσωματώσει αυτές τις εκτιμήσεις. Οι συγγραφείς διαπίστωσαν ότι τα συνολικά προσαρμοσμένα στην ποιότητα έτη ζωής, ή QALYs, για τα άτομα που λαμβάνουν θεραπεία γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο SCD θα κόστιζαν 2,8 εκατομμύρια δολάρια έναντι 1,2 εκατομμυρίων δολαρίων για τα άτομα που λαμβάνουν τυπική φροντίδα. Σύμφωνα με τους συγγραφείς, η παράμετρος αποστροφής της ανισότητας θα πρέπει να είναι 0,90 για τον πλήρη πληθυσμό της δρεπανοκυτταρικής νόσου SCD, ώστε η γονιδιακή θεραπεία να προτιμάται σύμφωνα με τα πρότυπα κόστους- κατανομής αποτελεσματικότητας. Αυτό συμφωνεί ακριβώς με τις τιμές αναφοράς που έχουν αναφερθεί προηγουμένως στις Ηνωμένες Πολιτείες για την αποστροφή της ανισότητας (εύρος: 0,5-3,0) με υψηλότερες τιμές να αντιπροσωπεύουν μεγαλύτερη έμφαση στη μείωση μιας συγκεκριμένης ανισότητας στην υγεία.
Ένα συνοδευτικό κύριο άρθρο από το Κέντρο Οικονομικών της Υγείας, Πανεπιστήμιο York- York (Centre for Health Economics, University of York- York) στο Ηνωμένο Βασίλειο, τονίζει ότι τα αποτελέσματα της παρούσας ανάλυσης δεν παρέχουν μια απλή απάντηση στο πόσο θα πρέπει να είναι διατεθειμένοι να πληρώσουν οι πληρωτές υγειονομικής περίθαλψης στις ΗΠΑ για την αύξηση της ισότητας στην υγεία, αλλά παρέχουν ποσοτικές πληροφορίες που μπορούν να βοηθήσουν στη διευκόλυνση της διαφανούς και συνεπούς λήψης αποφάσεων. Ο συγγραφέας υποστηρίζει ότι για να συμβάλλουν στη μείωση των ανισοτήτων στην υγεία, οι φορείς πληρωμής υγειονομικής περίθαλψης πρέπει να επενδύουν περισσότερο σε τεχνολογίες που ενισχύουν την ισότητα για καταστάσεις που επηρεάζουν δυσανάλογα τους κοινωνικά μειονεκτούντες πληθυσμούς και συχνά υποδιαγιγνώσκονται και αντιμετωπίζονται ανεπαρκώς σε αυτούς τους πληθυσμούς.