Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε χτες την εκτεταμένη χρήση του Yescarta, μιας κυτταρικής θεραπείας από τη μονάδα Kite της Gilead Sciences Inc (GILD.O), ως πρώτη επιλογή μετά τη χημειοθεραπεία για ενήλικες με προχωρημένη, επιθετική μορφή καρκίνου του αίματος. Η εφάπαξ θεραπεία εγκρίθηκε αρχικά το 2017 για ασθενείς με λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων που δεν ανταποκρίθηκαν σε τουλάχιστον δύο προηγούμενους γύρους θεραπείας. Το Yescarta είναι μέρος μιας κατηγορίας θεραπειών γνωστών ως CAR-Ts, οι οποίες περιλαμβάνουν τη λήψη κυττάρων αίματος του ανοσοποιητικού συστήματος από έναν ασθενή, την αποστολή τους σε ένα φυτό για να ανασχεδιαστεί για την καλύτερη καταπολέμηση ορισμένων καρκίνων και στη συνέχεια την επιστροφή τους στον ασθενή.
Η απόφαση του FDA θα αυξήσει σε περίπου 14.000 από 8.000 τους ασθενείς που είναι επιλέξιμοι για τη θεραπεία με λέμφωμα, δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Kite. Η σύνθετη θεραπεία έχει τιμή καταλόγου στις ΗΠΑ 399.000 $. “Το τρέχον πρότυπο περίθαλψης είναι μια δύσκολη διαδικασία… Με τη σημερινή απόφαση του FDA, οι ασθενείς θα έχουν νωρίτερα πρόσβαση σε αυτή τη δυνητικά θεραπευτική θεραπεία”, δήλωσε ο Lee Greenberg, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος στην Εταιρεία Λευχαιμίας & Λεμφώματος. Τα αποτελέσματα της δοκιμής του Kite έδειξαν ότι η Yescarta βελτίωσε τη διάρκεια του χρόνου που οι ασθενείς έμειναν στη ζωή χωρίς σοβαρές επιπλοκές κατά 60% σε σχέση με τη χημειοθεραπεία και τη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων σε λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων δεύτερης γραμμής.
Το Εθνικό Ολοκληρωμένο Δίκτυο Καρκίνου, η πιο σημαντική πηγή των κατευθυντήριων γραμμών για την ογκολογική θεραπεία των ΗΠΑ, έχει ήδη κατατάξει το Yescarta στην πρώτη κατηγορία θεραπειών για αυτούς τους ασθενείς. Ο FDA είπε ότι η ετικέτα του φαρμάκου προειδοποιεί για μια σοβαρή επιπλοκή που σχετίζεται με τη θεραπεία CAR-T που ονομάζεται σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης, η οποία μπορεί να προκαλέσει μια σειρά από επικίνδυνα συμπτώματα, όπως πυρετό και νευρολογικά προβλήματα. Ο Shaw είπε ότι η μεγαλύτερη πρόκληση του Kite παραμένει να πείσει τους ογκολόγους των ΗΠΑ να παραπέμπουν τους κατάλληλους ασθενείς σε νοσοκομεία που έχουν δημιουργηθεί για τη χορήγηση κυτταρικών θεραπειών. Περίπου 100 κέντρα θεραπείας είναι εξουσιοδοτημένα στις Ηνωμένες Πολιτείες και 270 παγκοσμίως, σύμφωνα με το Kite.
“Από τους 10 επιλέξιμους ασθενείς μόνο δύο λαμβάνουν στην πραγματικότητα κυτταρική θεραπεία”, είπε ο Shaw. «Η δουλειά μας είναι να πείσουμε τους γιατρούς να αλλάξουν τις συνήθειές τους”. Η Kite κατασκευάζει μια νέα μονάδα παραγωγής CAR-T στο Μέριλαντ, για να επεκτείνει τη χωρητικότητα από τις τρέχουσες εγκαταστάσεις στο Άμστερνταμ και στο El Segundo της Καλιφόρνια. “Αυτό το κομμάτι κατασκευής έχει πραγματικά σημασία”, είπε ο Shaw. “Στην κυτταρική θεραπεία, σημαίνει ότι ο ασθενής είτε προχωρά είτε δεν παίρνει πίσω τα κύτταρ;a του.” Οι μετοχές της Gilead, οι οποίες σημείωσαν ελαφρά άνοδο για να κλείσουν στα 59,67 δολάρια σε κανονικές συναλλαγές, σημείωσαν ελάχιστη μεταβολή μετά τις ώρες.