Εγκρίθηκε βιολογική Θεραπεία για την νόσο του Crohn

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε τη χρήση της Ουστεκινουμάμπης για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή νόσο του Crohn, οι οποίοι εμφάνισαν ανεπαρκή ανταπόκριση, απώλεια ανταπόκρισης ή δυσανεξία στη συμβατική θεραπεία ή σε έναν ανταγωνιστή του παράγοντα νέκρωσης του όγκου α (TNFα) ή παρουσιάζουν ιατρικές αντενδείξεις σε αυτές τις θεραπείες.

Αποτελεί την πρώτη βιολογική θεραπεία για τη νόσο του Crohn η οποία στοχεύει τις κυτοκίνες ιντερλευκίνη (IL)-12 και (IL)-23, οι οποίες είναι γνωστό ότι διαδραματίζουν βασικό ρόλο στη φλεγμονώδη και την ανοσολογική απόκριση.

«Η σημερινή απόφαση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τα άτομα που ζουν με τη νόσο του Crohn. Υφίσταται μεγάλη ανάγκη για εναλλακτικές αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές που θα βοηθήσουν τους ανθρώπους να ελέγξουν τα συμπτώματά τους, και η Ουστεκινουμάμπη διαθέτει ένα ισχυρό σύνολο κλινικών δεδομένων που καταδεικνύουν υψηλά ποσοστά κλινικής ανταπόκρισης και ύφεσης για τα άτομα στα οποία η βιολογική θεραπεία είναι κατάλληλη», δήλωσε ο Frederic Lavie, Επικεφαλής  ΕΜΕΑ για τη Θεραπευτική Κατηγορία Ανοσολογίας, Καρδιαγγειακών και Μεταβολικών Νόσων, Janssen.

Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα για την Ουστεκινουμάμπη συνίσταται σε μία αρχική δόση επαγωγής βασισμένη στο σωματικό βάρος (~6  mg/kg) χορηγούμενη μέσω εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης. Η πρώτη υποδόρια (SC) χορήγηση της Ουστεκινουμάμπης στη δόση των 90 mg θα πρέπει να πραγματοποιηθεί την εβδομάδα 8 μετά την ενδοφλέβια δόση. Εν συνεχεία, συνιστάται η χορήγηση της δόσης κάθε 12 εβδομάδες.

Οι ασθενείς οι οποίοι δεν επέδειξαν επαρκή ανταπόκριση την εβδομάδα 8 μετά την πρώτη υποδόρια δόση, μπορούν σε αυτό το χρονικό σημείο να λάβουν μία δεύτερη υποδόρια δόση. Οι ασθενείς που εμφανίζουν απώλεια της ανταπόκρισης με χορήγηση της δόσης κάθε 12 εβδομάδες, μπορεί να επωφεληθούν από αύξηση της συχνότητας χορήγησης της δόσης σε κάθε 8 εβδομάδες. Εν συνεχεία, η δόση μπορεί να χορηγείται στους ασθενείς κάθε 8 εβδομάδες ή κάθε 12 εβδομάδες, σύμφωνα με την κλινική αξιολόγηση.¹

Η έγκριση της ΕΕ βασίζεται σε δεδομένα από τρεις καίριες μελέτες Φάσης 3, στις οποίες συμπεριλήφθηκαν περίπου 1.400 ασθενείς με μετρίως έως σοβαρά ενεργή νόσο του Crohn. Οι μελέτες Φάσης 3 έδειξαν ότι η θεραπεία με Ουστεκινουμάμπη επέφερε κλινική ανταπόκριση και διατήρησε την κλινική ύφεση σε σημαντικά μεγαλύτερο ποσοστό ενηλίκων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή νόσο του Crohn μετά από ένα έτος θεραπείας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Σε γενικές γραμμές η Ουστεκινουμάμπη ήταν καλά ανεκτή ως θεραπεία επαγωγής και συντήρησης και στις τρεις μελέτες, ενώ το προφίλ ασφάλειας της Ουστεκινουμάμπη στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης για τη νόσο του Crohn παρέμεινε σε συμφωνία με αθροιστικά δεδομένα 5 ετών τα οποία συλλέχθηκαν από ασθενείς με ψωρίαση (με υποδόριες ενέσεις Ουστεκινουμάμπη έως και 90 mg) και δεδομένα ασφάλειας δύο ετών σε ασθενείς με ψωριασική αρθρίτιδα που έλαβαν θεραπεία με Ουστεκινουμάμπη.

Στην ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη συντήρησης IM-UNITI τα ανεπιθύμητα συμβάντα αναφέρθηκαν σε παρόμοια ποσοστά στις ομάδες θεραπείας με Ουστεκινουμάμπη και εικονικό φάρμακο, και στην πλειοψηφία τους σχετίζονταν με διαταραχές του γαστρεντερικού συστήματος, όπως κοιλιακό άλγος και διάρροια, και λοιμώξεις/παρασιτώσεις, με πιο συχνά συμβάντα τη ρινοφαρυγγίτιδα και τη λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος. Τα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που αναφέρθηκαν ήταν παρόμοια στις ομάδες της ουστεκινουμάμπης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, ενώ δεν αναφέρθηκαν θάνατοι ή μείζονα καρδιαγγειακά ανεπιθύμητα συμβάντα.⁴

Η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας έρχεται μετά από θετική γνωμοδότηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Χρήση στον Άνθρωπο (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) που εκδόθηκε στις 15 Σεπτεμβρίου 2016.⁸ Η έγκριση αυτή επιτρέπει την εμπορική κυκλοφορία της Ουστεκινουμάμπης και στα 28 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης καθώς και στις χώρες του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου (Νορβηγία, Ισλανδία και Λιχτενστάιν). Η Ουστεκινουμάμπη έλαβε επίσης έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ το Σεπτέμβριο του 2016 για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μετρίως έως σοβαρά ενεργή νόσο του Crohn.⁹

Τι είναι η νόσος του Crohn;

Πάνω από πέντε εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως ζουν με νόσο του Crohn και ελκώδη κολίτιδα, οι οποίες είναι από κοινού γνωστές ως φλεγμονώδης νόσος του εντέρου (IBD).¹⁰ Η νόσος του Crohn είναι μία χρόνια φλεγμονώδης πάθηση του γαστρεντερικού σωλήνα η οποία προσβάλει σχεδόν 250.000 Ευρωπαίους, ενώ κάθε έτος διαγιγνώσκονται περίπου 18.000 νέες περιπτώσεις.¹¹ Η αιτία της νόσου του Crohn δεν είναι γνωστή, αλλά η νόσος σχετίζεται με ανωμαλίες του ανοσοποιητικού συστήματος οι οποίες μπορεί να προκληθούν από γενετική προδιάθεση ή από τη διατροφή καθώς και άλλους περιβαλλοντικούς παράγοντες. Τα συμπτώματα της νόσου του Crohn μπορεί να ποικίλλουν αλλά συχνά περιλαμβάνουν κοιλιακό άλγος και ευαισθησία, συχνή διάρροια, αιμορραγία από ορθό, απώλεια σωματικού βάρους και πυρετό. Επί του παρόντος δεν υπάρχει ίαση για τη νόσο του Crohn.^12,13

Η Έλενα Χουλιάρα αντιπρόεδρος του ΣΦΕΕ και υπεύθυνη Αποζημίωσης ΗΤΑ

Το πρόβλημα των ελλείψεων φαρμάκων στην Ελλάδα  δεν πρόκειται να λυθεί