Γενετιστές αναπτύσσουν νέα γονιδιακή θεραπεία για το γλαύκωμα
Γλαύκωμα: Περίπου 80 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως επηρεάζονται από γλαύκωμα, με προβλεπόμενη αύξηση σε περισσότερα από 110 εκατομμύρια έως το 2040.
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Γλαύκωμα: Περίπου 80 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως επηρεάζονται από γλαύκωμα, με προβλεπόμενη αύξηση σε περισσότερα από 110 εκατομμύρια έως το 2040.
Η επιτυχία της θεραπείας στα ποντίκια υποδηλώνει ότι η αύξηση των επιπέδων του GJA1-20k θα μπορούσε να αποκαταστήσει τους φυσιολογικούς καρδιακούς ρυθμούς και σε ασθενείς με αρρυθμιογόνο μυοκαρδιοπάθεια. Για τους ασθενείς, λέει ο Palatinus, θα μπορούσε να είναι δυνατή η χορήγηση της θεραπευτικής πρωτεΐνης απευθείας στην καρδιά. Θα χρειαστούν περαιτέρω έρευνες για την ανάπτυξη της θεραπείας για κλινική χρήση.
Εργαζόμαστε με τους συνεργάτες μας στο Πανεπιστήμιο του Μάντσεστερ και στο Βασιλικό Νοσοκομείο Παίδων του Μάντσεστερ για να συνεχίσουμε την παρακολούθηση των ασθενών σε αυτή τη συνεχιζόμενη μελέτη και να χαρακτηρίσουμε πληρέστερα το κλινικό προφίλ και το προφίλ ασφάλειας του OTL-201".
Μελέτη αντιγήρανσης: Η αναστροφή ασθενειών που σχετίζονται με την ηλικία στους ανθρώπους είναι μόνο λίγα χρόνια μακριά.
Επιληψία: Η επιληψία είναι η πιο κοινή νευρολογική διαταραχή παγκοσμίως, επηρεάζοντας περίπου 70 εκατομμύρια ανθρώπους.
Αιμορροφιλία: Περίπου το 10% έως 25% των γυναικών φορέων έχουν ήπια συμπτώματα, αν και σε σπάνιες περιπτώσεις μπορεί να έχουν μέτρια ή σοβαρά συμπτώματα. Η αιμορροφιλία Β εμφανίζεται σε περίπου 1 στους 40.000 ανθρώπους.
Γονιδιακή θεραπεία: Μια ομάδα επιστημόνων από το Παιδιατρικό Ερευνητικό Ινστιτούτο (CMRI) στο Σύδνεϋ ανέπτυξε νέο τρόπο για να βελτιώσει τη στόχευση συγκεκριμένων οργάνων και τύπων ιστών στη γονιδιακή θεραπεία—καθιστώντας αυτή την καινοτόμο τεχνολογία παροχής γονιδίων πιο αποτελεσματική.
Δρεπανοκυτταρική αναιμία: Μια νέα πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία παρουσιάζει αισιόδοξα μόνιμα αποτελέσματα για τους ασθενείς και ήδη βρίσκεται στον τρίτο κύκλο δοκιμών.
Συνέντευξη παραχώρησε στην Νικολέτα Ντάμπου και το healthweb.gr ο Δρ. Χρήστος Δάκας, Διευθύνων σύμβουλος της Novartis Gene Therapies για Ελλάδα, Κύπρο και Μάλτα , ο οποίος μεταξύ άλλων μίλησε για την θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA) και τις νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις αλλά και για την προληπτική εξέταση screening στα νεογνά και πόσο σημαντικό είναι να γίνεται η εξέταση αυτή.
Η Novartis και το Ίδρυμα Bill & Melinda Gates συνεργάζονται για να ανακαλύψουν και να αναπτύξουν μια in vivo γονιδιακή θεραπεία με εύκολη πρόσβαση για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.
