Η AveXis λαμβάνει θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για την τη μόνη γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SΜΑ)
Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2. Η SΜΑ, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.
Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η onasemnogene abeparvovec-xioi χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) εξετάζει τη σύσταση της CHMP και συνήθως ανακοινώνει την τελική της απόφαση εντός περίπου δύο μηνών. Η απόφαση θα ισχύει και για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και το Ηνωμένο Βασίλειο.
«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της CHMP για την onasemnogene abeparvovec-xioi αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα πιο κοντά στην έγκριση της ΕΕ και την εισαγωγή στην Ευρώπη της μοναδικής γονιδιακής θεραπείας που υπάρχει για τη SMA, βοηθώντας τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στην αντιμετώπιση των ολέθριων συνεπειών της νόσου», δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis.
«Η onasemnogene abeparvovec-xioi παρέχει ένα νέο, επαναστατικό τρόπο αντιμετώπισης αυτής της σπάνιας αλλά απειλητικής για τη ζωή νόσου – πρόκειται για ένα φάρμακο δυνητικά σωτήριο για τη ζωή, με εφάπαξ χορηγούμενη θεραπεία. Δεδομένης της επείγουσας ανάγκης για θεραπεία της SΜΑ και τον καινοφανή χαρακτήρα της γονιδιακής θεραπείας, πρέπει να φανούμε εξίσου καινοτόμοι στη διαδικασία για την πρόσβαση, και για τον λόγο αυτό διαθέτουμε προς τις κυβερνήσεις και τους φορείς αποζημίωσης ένα πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα», για την ταχεία πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi αμέσως μετά την έγκρισή της».
«Στις πιο σοβαρές μορφές της νόσου, τα παιδιά που δε λαμβάνουν τη θεραπεία, δεν μπορούν να σηκώσουν τα κεφάλια τους, να καθίσουν, να σταθούν, ή ακόμα και να καταπιούν, και συνήθως δεν επιβιώνουν πέραν των δύο ετών, εκτός αν είναι υπό αναπνευστική μηχανική υποστήριξη», δήλωσε ο Δρ. Francesco Muntoni, Καθηγητής και Παιδίατρος-Νευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Great Ormond Street, στο Λονδίνο. «Τα αποτελέσματα που έχουμε δει σε σχέση με την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα, από την κλινική δοκιμή STR1VE, δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο πέρας της μελέτης, με την πλειοψηφία των ασθενών να μπορούν να κάθονται χωρίς υποστήριξη. Και σε συνέχεια της δοκιμής START, κατά μέσο όρο 4,5 χρόνια αργότερα, μπορούμε να δούμε τη μακροπρόθεσμη δυναμική που μπορεί να έχει αυτή η σημαντική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με αυτή τη σπάνια νόσο».
Η θετική γνώμη της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών Φάσης 3 STR1VE-US και Φάσης 1 START, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε συμπτωματικούς ασθενείς με SΜΑ Τύπου 1 ηλικίας <6 μηνών κατά τη χορήγηση, οι οποίοι είχαν ένα ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2 ή δύο αντίγραφα του εφεδρικού γονιδίου SMN2, αντίστοιχα. Η STR1VE-EU, μια συγκριτική μελέτη Φάσης 3 βρίσκεται σε εξέλιξη. Η onasemnogene abeparvovec-xioi έδειξε:
- παρατεταμένη επιβίωση χωρίς συμβάντα,
- ταχεία βελτίωση της κινητικής λειτουργίας, συχνά εντός ενός μηνός από τη χορήγηση της δόσης, και
- επίτευξη οροσήμων σε βάθος χρόνου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας των ασθενών να κάθονται χωρίς στήριξη, ορόσημο που δεν επιτεύχθηκε ποτέ σε ασθενείς της νόσου Τύπου 1 που δεν είχαν λάβει θεραπεία. 4
Πρόσθετα υποστηρικτικά δεδομένα περιλάμβαναν ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη δοκιμή SPR1NT, μία ανοιχτή μελέτη Φάσης 3 μονού σκέλους, μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε προσυμπτωματικούς ασθενείς (ηλικίας κάτω των 6 εβδομάδων κατά τη χορήγηση της δόσης), καθορισμένων γενετικά από δι-αλληλική απάλειψη του SMN1 με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2. Αυτά τα δεδομένα αποκαλύπτουν ταχεία, ανάλογη της ηλικίας επίτευξη βασικών οροσήμων, ενισχύοντας την κρίσιμη σημασία της πρώιμης παρέμβασης σε ασθενείς με SΜΑ.
Οι πιο συχνές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν μετά τη θεραπεία ήταν τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα και ο έμετος. Μπορεί να εμφανιστεί οξεία, σοβαρή ηπατική βλάβη και αύξηση στις αμινοτρανσφεράσες. Ασθενείς με προϋπάρχουσα ηπατική ανεπάρκεια μπορεί να έχουν υψηλότερο κίνδυνο. Πριν από την έγχυση, οι γιατροί θα πρέπει να αξιολογούν την ηπατική λειτουργία όλων των ασθενών με κλινική εξέταση και εργαστηριακές εξετάσεις. Επιπλέον, πρέπει να χορηγούν συστημικό κορτικοστεροειδές σε όλους τους ασθενείς πριν και μετά τη θεραπεία, και κατόπιν να συνεχίσουν την παρακολούθηση της λειτουργίας του ήπατος για τουλάχιστον 3 μήνες μετά την έγχυση.
«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να γνωρίζουμε ότι ο EMA θεωρεί μια νέα θεραπεία αποτελεσματική για την καταπολέμηση της SΜΑ και ότι μπορεί να ωφελήσει ένα μέρος της κοινότητάς μας. Βασιζόμαστε σε όλους τους σχετικούς ενδιαφερόμενους φορείς, να κάνουν ότι καλύτερο μπορούν για να δώσουν πρόσβαση στους ασθενείς χωρίς καθυστέρηση. Η Ευρωπαϊκή Κοινότητα SΜΑ θα συνεχίσει να εργάζεται για να διασφαλίσει ότι όλοι οι ασθενείς που ζουν με SΜΑ στην Ευρώπη θα έχουν τη δυνατότητα πρόσβασης σε οποιαδήποτε θεραπεία μπορεί να είναι ωφέλιμη για αυτούς, με έγκαιρο και βιώσιμο τρόπο», δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Κοινότητας SΜΑ.
Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
