"Το μέλλον είναι ελπιδοφόρο, καθώς οι περιορισμοί στο μέγεθος του δείγματος και τη χρηματοδότηση στις παιδιατρικές κλινικές δοκιμές αντιμετωπίζονται τώρα με τη χρήση δικτύων μάθησης που περιλαμβάνουν πολλά κέντρα παιδιατρικής μυοκαρδιοπάθειας", δήλωσε ο Lipshultz.
Mυοκαρδιοπάθεια: Η θεραπεία των παιδιών με μυοκαρδιοπάθεια θα πρέπει να είναι εξατομικευμένη με βάση τη βασική αιτία, τα συμπτώματα και την εξέλιξη της πάθησης σε κάθε παιδί, σύμφωνα με μια νέα επιστημονική δήλωση της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας που δημοσιεύεται σήμερα στο περιοδικό Circulation. Η καρδιομυοπάθεια είναι μια ασθένεια του καρδιακού μυός που μπορεί να δυσχεράνει την καρδιά να αντλεί αίμα προς το υπόλοιπο σώμα και που μπορεί να οδηγήσει σε καρδιακή ανεπάρκεια και θάνατο. Υπάρχουν διάφοροι τύποι παιδιατρικών καρδιομυοπαθειών και όλες είναι σπάνιες αλλά απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις. Επηρεάζουν 1 στα 100.000 παιδιά, σύμφωνα με πληθυσμιακές μελέτες στις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Φινλανδία και την Αυστραλία.
Η νέα επιστημονική δήλωση, η πρώτη που επικεντρώνεται στη θεραπεία της μυοκαρδιοπάθειας στα παιδιά, τονίζει σημαντικές διαφορές μεταξύ των διαφόρων τύπων θεραπειών για τις μυοκαρδιοπάθειες και την καρδιακή ανεπάρκεια στα παιδιά και τους ενήλικες. Η δήλωση είναι συνοδευτική της επιστημονικής δήλωσης της Ένωσης για το 2019, η οποία επικεντρώνεται στη διάγνωση της παιδιατρικής μυοκαρδιοπάθειας. “Οι καρδιομυοπάθειες των παιδιών μπορεί να έχουν παρόμοια ονόματα με τις καρδιομυοπάθειες των ενηλίκων- ωστόσο, συχνά έχουν πολύ διαφορετικά αίτια, διαφορετικούς παράγοντες κινδύνου, διαφορετικές πορείες εξέλιξης και διαφορετικά αποτελέσματα”, δήλωσε ο Steven E. Lipshultz, M.D., FAHA, πρόεδρος της ομάδας σύνταξης της δήλωσης. “Τα παιδιά δεν έχουν τους ίδιους συμπεριφορικούς ή περιβαλλοντικούς παράγοντες που συμβάλλουν στην καρδιομυοπάθεια – σε γενικές γραμμές, δεν καπνίζουν- δεν πίνουν αλκοόλ- δεν έχουν μακροχρόνιες παθήσεις, όπως η παχυσαρκία ή ο διαβήτης τύπου 2. Έτσι, οι θεραπείες στα παιδιά, οι οποίες μπορεί να κυμαίνονται από την αντικατάσταση των ελλειπόντων ενζύμων έως τη μεταμόσχευση καρδιάς, πρέπει να προσαρμόζονται στις βασικές αιτίες της μυοκαρδιοπάθειάς τους”. Πολλές από τις αιτίες της μυοκαρδιοπάθειας στα παιδιά σχετίζονται με γενετικές ανωμαλίες – και όχι με διαβήτη τύπου 2, αλκοολισμό, μακροχρόνια υψηλή αρτηριακή πίεση ή οικογενειακό ιστορικό, όπως παρατηρείται στους ενήλικες. Τα συμπτώματα της μυοκαρδιοπάθειας στα παιδιά μπορεί να περιλαμβάνουν δυσκολία στην αναπνοή- αίσθημα παλμών της καρδιάς- λιποθυμία κατά τη διάρκεια σωματικής δραστηριότητας- πρήξιμο στους αστραγάλους, τα πόδια, την κοιλιά ή συμφόρηση των φλεβών του λαιμού- ή συμπτώματα καρδιακής ανεπάρκειας, όπως δυσκολία στην αναπνοή, κακή σίτιση ή ανάπτυξη, υπερβολική εφίδρωση, χαμηλή αρτηριακή πίεση ή κόπωση. Η επιτροπή σύνταξης της δήλωσης επικεντρώθηκε στη θεραπεία των πιο συχνών καρδιομυοπαθειών στα παιδιά:
- Η διατατική μυοκαρδιοπάθεια εμφανίζεται όταν η καρδιά είναι διογκωμένη και οι αντλητικοί θάλαμοι συστέλλονται ανεπαρκώς.
- Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια χαρακτηρίζεται από παχυσμένο, άκαμπτο καρδιακό μυ, με αποτέλεσμα να δυσκολεύεται η καρδιά να χαλαρώσει και το αίμα να γεμίσει τους θαλάμους της καρδιάς.
- Η περιοριστική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια σπάνια μορφή νόσου του καρδιακού μυός, κατά την οποία ο σκληρυμένος καρδιακός μυς δεν επιτρέπει στους κοιλιακούς θαλάμους να γεμίσουν κανονικά με αίμα, με αποτέλεσμα να συσσωρεύεται αίμα στους κόλπους (τους ανώτερους θαλάμους της καρδιάς), στους πνεύμονες και στο σώμα, προκαλώντας τα συμπτώματα και τα σημεία της καρδιακής ανεπάρκειας.
Η παιδιατρική μυοκαρδιοπάθεια μπορεί να διαγνωστεί σε διάφορα στάδια – ορισμένοι ασθενείς μπορεί να φέρουν μια γενετική ανωμαλία για την πάθηση αλλά να μην έχουν συμπτώματα, ενώ άλλοι μπορεί να έχουν σοβαρά συμπτώματα ή νόσο τελικού σταδίου, σύμφωνα με την επιτροπή σύνταξης της δήλωσης. Οι γιατροί παροτρύνονται να εξετάζουν και να αξιολογούν διεξοδικά τους παιδιατρικούς ασθενείς τους για να εντοπίσουν τη βασική αιτία της πάθησης ώστε να αναπτύξουν ένα σχέδιο θεραπείας. “Ο γενετικός έλεγχος όλων των παιδιών με μυοκαρδιοπάθεια είναι συνετός και είναι πιθανό να έχει κλινική αξία”, δήλωσε ο Lipshultz, ο οποίος είναι επίσης καθηγητής στο τμήμα παιδιατρικής και πρώην πρόεδρος παιδιατρικής στο Πανεπιστήμιο Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences ‘Σχολή Ιατρικής και Βιοϊατρικών Επιστημών Jacobs’ του Buffalo στο Buffalo της Νέας Υόρκης. “Ένας τέτοιος γενετικός έλεγχος μπορεί να οδηγήσει σε εξοικονόμηση οικονομικού και συναισθηματικού κόστους”.
Άλλα βασικά σημεία από την επιτροπή σύνταξης της δήλωσης:
- Η θεραπεία μπορεί να ξεκινήσει σε ορισμένους παιδιατρικούς ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο για μυοκαρδιοπάθεια πριν αναπτύξουν συμπτώματα για να μειωθεί η εξέλιξη της νόσου.
- Οι θεραπείες καρδιακής ανεπάρκειας ενηλίκων έχουν περιορισμένη αποτελεσματικότητα στην παιδιατρική διατατική μυοκαρδιοπάθεια, ωστόσο, ορισμένα στοιχεία δείχνουν ότι η χρήση τους έχει συμβάλει στη μείωση του ποσοστού θανάτου μεταξύ των παιδιών με την πάθηση.
- Οι θεραπείες για την πρόληψη του αιφνίδιου θανάτου σε παιδιά με υπερτροφικές μυοκαρδιοπάθειες, συμπεριλαμβανομένων των περιορισμών άσκησης ή ενός εσωτερικού απινιδωτή, συνεχίζουν να εξελίσσονται και έχουν παραμέτρους που αφορούν την ηλικία και το μέγεθος σε σύγκριση με τις θεραπείες και τις συσκευές ενηλίκων.
- Η μεταμόσχευση καρδιάς είναι μια αποδεκτή θεραπεία για την παιδική μυοκαρδιοπάθεια τελικού σταδίου.
Ενώ οι συσκευές κοιλιακής υποβοήθησης χρησιμοποιούνται συνήθως ως προσωρινό μέτρο εν αναμονή μεταμόσχευσης καρδιάς, οι συσκευές συνδέονται με χαμηλό ποσοστό κοιλιακής αποκατάστασης, παρόμοιο με τα αποτελέσματα μεταξύ των ενηλίκων. “Το μέλλον είναι ελπιδοφόρο, καθώς οι περιορισμοί στο μέγεθος του δείγματος και τη χρηματοδότηση στις παιδιατρικές κλινικές δοκιμές αντιμετωπίζονται τώρα με τη χρήση δικτύων μάθησης που περιλαμβάνουν πολλά κέντρα παιδιατρικής μυοκαρδιοπάθειας”, δήλωσε ο Lipshultz. “Η καινοτόμος χρήση πολυκεντρικών μητρώων και ο προσαρμοστικός σχεδιασμός δοκιμών έχουν τη δυνατότητα να προωθήσουν και να βελτιώσουν τις μελλοντικές επιλογές θεραπείας συγκεκριμένης αιτίας για την παιδιατρική μυοκαρδιοπάθεια”.
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube
