"Το μέλλον είναι ελπιδοφόρο, καθώς οι περιορισμοί στο μέγεθος του δείγματος και τη χρηματοδότηση στις παιδιατρικές κλινικές δοκιμές αντιμετωπίζονται τώρα με τη χρήση δικτύων μάθησης που περιλαμβάνουν πολλά κέντρα παιδιατρικής μυοκαρδιοπάθειας", δήλωσε ο Lipshultz.
Η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση του mavacamten για τη θεραπεία της συμπτωματικής (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA) αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς
Καρδιακή ίνωση: Όταν το γονίδιο, που ονομάζεται WWP2, μπλοκάρεται, η καρδιακή λειτουργία βελτιώνεται και ο σχηματισμός ουλώδους ιστού επιβραδύνεται, καθυστερώντας την εξέλιξη σε καρδιακή ανεπάρκεια.
Νόσος Pompe:Η ασθένεια οφείλεται σε ανεπαρκή δραστικότητα της άλφα-1,4-γλυκοσιδάσης, η οποία καταλύει την υδρόλυση του γλυκογόνου σε γλυκόζη.
