Με μια γονιδιακή θεραπεία που πλησιάζει τη γραμμή τερματισμού και 3 δισεκατομμύρια δολάρια στο χέρι από την εξαγορά της από την Astellas, η βιοτεχνολογία Audentes Therapeutics είναι έτοιμη να αρχίσει να εργάζεται για τη μονάδα παραγωγής της γονιδιακής θεραπείας αξίας 109 εκατομμυρίων δολαρίων, η οποία θα απασχολεί 200 άτομα.
Η εγκατάσταση των 135.000 τετραγωνικών ποδιών θα κατασκευαστεί στο Sanford της Βόρειας Καρολίνας. Η πρώτη φάση προβλέπεται να διαρκέσει 18 μήνες για να κατασκευαστεί και να τεθεί σε λειτουργία έως το 2021. Η υπόλοιπη επένδυση θα διαρκέσει για δύο ακόμη χρόνια.
“Η επένδυσή μας στην κατασκευή μεγάλης κλίμακας αποτελούσε πάντα τον ακρογωνιαίο λίθο της στρατηγικής μας για την ανάπτυξη και τελικά την παράδοση των σημαντικών γενετικών φαρμάκων στους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα”, δήλωσε ο γενικός διευθυντής της Audentes, Natalie Holles.
Η Audentes που εδρεύει στο Σαν Φρανσίσκο είχε ήδη επεξεργαστεί τα κατασκευαστικά της σχέδια, όταν διαχωρίστηκε από την Astellas με έδρα την Ιαπωνία τον Δεκέμβριο. Οι αναλυτές θεωρούν την εγκατάσταση ως μια μεγάλη επένδυση για τους πιθανούς αγοραστές.
Η Audentes εργάζεται σε ένα χαρτοφυλάκιο θεραπειών γονιδίων βασισμένων σε αδενοσύνδετα που στοχεύουν στη στοχοθέτηση σοβαρών σπάνιων νευρομυϊκών παθήσεων. Πόσο σπάνιο;
Η βιοτεχνολογία αναμένεται να επιδιώξει την έγκριση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη φέτος για το AT132, υποψήφιο για βελτίωση της νευρομυϊκής λειτουργίας και μείωση της εξάρτησης του αναπνευστήρα για ασθενείς με μυοθυλακιοειδή μυοπάθεια που συνδέεται με Χ. Η γενετική κατάσταση επηρεάζει περίπου μία στις 40.000 έως 50.000 ζωντανές αρσενικές γεννήσεις. Επίσης, εργάζεται για γονιδιακές θεραπείες για ασθένεια Pompe, μυϊκή δυστροφία Duchenne και μυοτονική δυστροφία.
Η Astellas καθιστά την Audentes και την τεχνολογία της το κέντρο της κίνησης της σε θεραπείες γονιδίων, τις οποίες επιδιώκει με αποφασιστικότητα η φαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στο Τόκιο. Λίγες εβδομάδες μετά την ανακοίνωση της συμφωνίας της Audentes, κατέβαλε προκαταβολή 120 εκατομμυρίων δολαρίων στον Xyphos, ένα biotech πρώιμου σταδίου που έχει επεξεργαστεί τον υποδοχέα NKG2D να είναι ανενεργός μέχρι να έρθει σε επαφή με ένα διπλής ειδίκευσης, που σκοπεύει να χρησιμοποιήσει στο CAR- T θεραπείες.