Πολιτική Φαρμάκoυ

Νωτιαία μυϊκή ατροφία: Νέα δεδομένα για την αποτελεσματικότητα του nusinersen

Νωτιαία μυϊκή ατροφία: Νέα δεδομένα για την αποτελεσματικότητα του nusinersen

Νέα Δεδομένα στο Συνέδριο Cure SMA 2021 επισημαίνουν τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του nusinersen και τη δέσμευση της Biogen στην καινοτομία για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA).Μία νέα ανάλυση δεδομένων υποδηλώνει ότι μία υπό έρευνα υψηλότερη δόση του nusinersen μπορεί να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία.

Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε νέα ερευνητικά δεδομένα που υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη ενός υπό έρευνα σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen και επιπρόσθετα δεδομένα που ενισχύουν το ισχυρό κλινικό προφίλ του, ως προς τη βελτίωση της ζωής των ατόμων με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) σε βάθος χρόνου. Τα δεδομένα αυτά παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMA (Cure SMA Research & Clinical Care Meeting) που πραγματοποιήθηκε μεταξύ 9 και 11 Ιουνίου 2021.

«Η παρέμβαση με nusinersen μπορεί να έχει σημαντική επίδραση στην πορεία της SMA και παραμένουμε επικεντρωμένοι στο στόχο μας να προσφέρουμε βελτιωμένα θεραπευτικά αποτελέσματα στους ασθενείς με SMA. Εξακολουθούμε να κατανοούμε καλύτερα και να διερευνούμε τις δυνατότητες του nusinersen με τις νέες και εξελισσόμενες παγκόσμιες κλινικές μελέτες μας» δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. «Τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο Cure SMA 2021 καταδεικνύουν τα μακροχρόνια οφέλη του nusinersen με την αύξηση της ηλικίας των ασθενών. Επιπλέον, μια νέα ανάλυση ενισχύει περισσότερο το ενδεχόμενο μια υψηλότερη δόση του nusinersen να προσφέρει ακόμη μεγαλύτερη βελτίωση στην κινητική λειτουργία των ασθενών»

Νεα ερευνητικά δεδομένα υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη ενός υπό έρευνα σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen

Σε μια ανάλυση δεδομένων από τις μελέτες Φάσης 2, CS3A και Φάσης 3, ENDEAR σε παιδιά με SMA βρεφικής έναρξης χρησιμοποιήθηκαν φαρμακοκινητικά (ΦΚ) / φαρμακοδυναμικά (ΦΔ) μοντέλα για να προβλεφθεί η πιθανή αποτελεσματικότητα ενός υπό διερεύνηση σχήματος υψηλότερης δόσης του nusinersen.

Η ανάλυση αυτή υποδηλώνει ότι μία υψηλότερη δόση του nusinersen μπορεί να οδηγήσει σε κλινικά σημαντική αύξηση στη βαθμολογία της κλίμακας CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders – Βρεφική Εξέταση Νευρομυϊκών Διαταραχών Νοσοκομείου Παίδων της Philadelphia) πέραν εκείνης που έχει ήδη παρατηρηθεί με την εγκεκριμένη δόση των 12 mg. Τα ευρήματα αυτά ενισχύουν ακόμη περισσότερο την επιστημονική αιτιολογία για την αξιολόγηση μίας υψηλότερης δόσης του nusinersen στην υπό εξέλιξη μελέτη DEVOTE.

  • Η DEVOTE είναι μία μελέτη Φάσης 2/3 που αξιολογεί την ασφάλεια, την ανοχή και τη δυνατότητα για ακόμη μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα του nusinersen όταν χορηγείται σε υψηλότερη δόση από αυτή που είναι εγκεκριμένη επί του παρόντος. Πρόκειται για μία μελέτη που αποτελείται από τρείς ομάδες. Μία ομάδα ανοιχτής επισήμανσης για την αξιολόγηση της ασφάλειας (Μέρος Α), μία ομάδα διπλά τυφλής, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με δραστικό φάρμακο θεραπείας (Μέρος Β) και μία ομάδα ανοιχτής επισήμανσης, ασθενών που αλλάζουν από το εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα των 12 mg nusinersen στο σχήμα της υψηλότερης δόσης (Μέρος Γ).

Όπως έχει παρουσιαστεί στο παρελθόν,1 δεδομένα ασφάλειας από το Μέρος Α (n=6, 28 mg) υποστηρίζουν τη συνέχιση της ανάπτυξης μίας υψηλότερης δόσης του nusinersen, ενώ μία επικαιροποιημένη ανάλυση που παρουσιάστηκε στο συνέδριο περιλαμβάνει δεδομένα που συλλέχθηκαν σε διάστημα έως και 10 μηνών. Η ένταξη ασθενών στο Μέρος Β της μελέτης DEVOTE είναι υπό εξέλιξη και θα αξιολογήσει ένα σχήμα υψηλότερης δόσης (δύο δόσεις εφόδου των 50 mg με χρονική απόσταση 14 ημερών μεταξύ τους, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες) σε σύγκριση με το εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα του nusinersen.2 Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη DEVOTE είναι διαθέσιμες στο ClinicalTrials.gov (NCT04089566).

 

Τα δεδομένα ενισχύουν τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με SMA
Μία ανάλυση των δεδομένων από τη μελέτη NURTURE (n=25) καταδεικνύει ότι το 92% των ασθενών που ξεκίνησαν θεραπεία με nusinersen ως προσυμπτωματικά βρέφη διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης μετά από ένα διάμεσο διάστημα 3,8 ετών. Αυτό έρχεται σε αντίθεση με τη φυσική πορεία της SMA, όπου δυσκολία στην κατάποση αναμένεται να εμφανιστεί για τα άτομα με 2 ή 3 αντίγραφα SMN2,3 και η οποία μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένο κίνδυνο πνευμονίας από εισρόφηση, πνιγμονής και αδυναμίας ανάπτυξης. Σε αυτή την ανάλυση, οι συμμετέχοντες στη μελέτη NURTURE αξιολογούνταν σε σταθερή βάση από τους φροντιστές τους και, κατά μέσο όρο, εμφάνισαν σπάνια ή και καθόλου δυσκολίες ως προς τις περισσότερες από τις παραμέτρους που σχετίζονται με τη γενική σίτιση και την κατανάλωση υγρών και στερεών τροφών. Επιπροσθέτως, όλοι οι συμμετέχοντες με 3 αντίγραφα SMN2 και το 73% (11 στους 15) των συμμετεχόντων με 2 αντίγραφα SMN2 αναφέρθηκαν από τους φροντιστές τους ως σιτιζόμενοι αποκλειστικά από το στόμα.

  • Επίσης, δεδομένα μετα-ανάλυσης από τις ανοιχτής επισήμανσης μελέτες επέκτασης CS2-CS12 και SHINE υποδεικνύουν ότι παιδιά και έφηβοι με SMA όψιμης έναρξης (n=14) επέδειξαν βελτίωση ως προς την απόσταση βάδισης, σε διάστημα πέντε ετών θεραπείας με nusinersen, καθώς και σταθεροποίηση ως προς την κόπωση.Σε όλες τις αναλύσεις που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, το προφίλ ασφάλειας του nusinersen συνάδει με τα προηγουμένως αναφερθέντα ευρήματα.

Οι αναφερόμενες παρουσιάσεις δεδομένων του nusinersen περιλαμβάνουν:

  • Scientific Rationale for a Higher Dose of Nusinersen
  • Part A Results From the Ongoing DEVOTE Study to Explore a Higher Dose of Nusinersen in SMA
  • Preserved Swallowing Function in Infants Who Initiated Nusinersen Treatment in the Presymptomatic Stage of SMA: Results From the NURTURE Study
  • Nusinersen in Later-onset Spinal Muscular Atrophy: Walking Distance and Fatigue in CS2/12 and SHINE Participants

 

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Ήρθε η ώρα για την Ευρώπη να γεφυρώσει το χάσμα στον έλεγχο νεογνώνγια Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία SMA : Νέα ευρωπαϊκή συμμαχία για διαγνωστικό έλεγχο νεογνών

Παναγιώτης – Ραφαήλ : Συγκεντρώθηκαν τα χρήματα . Μεταβαίνει στην Βοστόνη

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Νέες Οδηγίες για θεραπεία ασθενών με χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια

Bayer: Νέες Οδηγίες της Ευρωπαϊκής Καρδιολογικής Εταιρείας συμπεριλαμβάνουν την αγωγή με βερισιγουάτη της Bayer για ασθενείς με χρόνια συμπτωματική καρδιακή ανεπάρκεια και μειωμένο κλάσμα εξώθησης.  

ΗΠΑ Κορωνοϊός: Πανεθνική διανομή της θεραπείας Lilly-Αποτελεσματικός ο συνδυασμός αντισωμάτων κατά της δέλτα

ΗΠΑ Lilly κορωνοϊός: Σημειώνεται ότι η χρήση του συνδυασμού αντισωμάτων της Lilly διεκόπη λόγω ανησυχιών για μη αποτελεσματικότητά της κατά μεταλλαγμένων στελεχών που εντοπίστηκαν για πρώτη φορά στη Βραζιλία και τη Νότια Αφρική, προκαλώντας ένα μεγάλο πλήγμα στις πωλήσεις του προγράμματος θεραπείας αντισωμάτων της φαρμακευτικής.

Ενέσιμο μακράς δράσης για ενήλικες που ζουν με σχιζοφρένεια εγκρίνειο FDA

«Η σημερινή έγκριση μάς δίνει τη δυνατότητα να ξανασκεφτούμε πώς διαχειριζόμαστε αυτήν τη χρόνια ασθένεια προσφέροντας στους ασθενείς και τους φροντιστές τη δυνατότητα για μια ζωή λιγότερο καθορισμένη από φάρμακα για σχιζοφρένεια», πρόσθεσε ο Μάρτιν.

Έγκριση φαρμάκου για ψωρίαση

Η UCB ανακοινώνει την έγκριση του  BIMZELX®▼(μπιμεκιζουμάμπη) από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, στη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μέτρια έως σοβαρή Ψωρίαση κατά Πλάκας 

Το εμβόλιο Moderna COVID-19 διπλασιάζει το επίπεδο αντισωμάτων έναντι του εμβολίου Pfizer σύμφωνα με μελέτη

Οι συγγραφείς της μελέτης πρότειναν διάφορους παράγοντες πίσω από τις διαφορές που παρατηρήθηκαν μεταξύ των εμβολίων Pfizer και Moderna, συμπεριλαμβανομένης της δοσολογίας, που σημαίνει ότι «κάθε δόση mRNA-1273 [Moderna] παρέχει τριπλάσια αντίγραφα mRNA της πρωτεΐνης Spike από το BNT162b2 [Pfizer], κάτι που θα μπορούσε να οδηγήσει σε πιο αποτελεσματική προετοιμασία της ανοσοαπόκρισης ».

Πότε θα μπορούσαν τα εμβόλια που αναπτύχθηκαν από την Johnson & Johnson και τη Moderna να κερδίσουν πλήρη έγκριση;

Ομοίως, ο διευθύνων σύμβουλος της Moderna, Stéphane Bancel, σημείωσε προηγουμένως ότι η εταιρεία ήταν στη διαδικασία υποβολής πρόσθετων δοκιμαστικών δεδομένων σε μεταγενέστερο στάδιο για αναθεώρηση του FDA.