Στο Πολιτειακό Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον ερευνητής έχει αναπτύξει έναν τρόπο για να μειώσει την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων που αποτελούν σπάνια αλλά επικίνδυνη παρενέργεια της γονιδιακής θεραπείας.
Η γονιδιακή θεραπεία συνίσταται στην εισαγωγή, αλλαγή ή αφαίρεση γονιδίων μέσα σε κύτταρα με θεραπευτικό στόχο. Με αυτόν τον τρόπο διορθώνονται τα μη φυσιολογικά γονίδια, τα οποία είναι υπεύθυνα για την ανάπτυξη κάποιας νόσου. Η πιο κοινή διαδικασία γονιδιακής θεραπείας χρησιμοποιεί την εισαγωγή λειτουργικών γονιδίων μέσα σε μια ακαθόριστη γενετικά θέση.
Ο GrantTrobridge, αναπληρωτής καθηγητής φαρμακευτικής, μετέβαλε τον τρόπο που ένας ιός μεταφέρει ένα ευεργετικό γονίδιο στο κύτταρο-στόχο του. Τα τροποποιημένα αυτά ιικά οχήματα μειώνουν τον κίνδυνο καρκίνου και μπορεί να χρησιμοποιηθούν για πολλές αιματολογικές νόσους. Ο Trobridge και η ομάδα του αναφέρουν την ερευνά τους στο online περιοδικό ανοικτής πρόσβασης ScientificReports. Η ομάδα υλοποιεί τα ευρήματά της σε γονιδιακή θεραπεία με βλαστοκύτταρα που στοχεύει την απειλητική για τη ζωή γενικευμένη ανοσοανεπάρκεια των νεογέννητων που ονομάζεται SCID-X1.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει πιθανότητα να θεραπεύσει γενετικά νοσήματα αντικαθιστώντας ελαττωματικά γονίδια με άλλα επιδιορθωμένα. Έχει επιδείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα κλινικές μελέτες, αλλά έχει επίσης αντιμετωπίσει δυσκολίες στη μεταφορά γονιδίων, στη διατήρηση του αποτελέσματος για μακρό χρονικό διάστημα ενώ εγείρονται και ζητήματα ασφάλειας. Μια από κοινού γαλλική/αγγλική κλινική δοκιμή, για παράδειγμα, αντιμετώπισε επιτυχώς 17 από 20 ασθενείς με SCID-X1, αλλά πέντε από αυτούς ανέπτυξαν λευχαιμία. Ο Trobridge και οι συνεργάτες του χρησιμοποιούν έναν φορέα που αναπτύχθηκε από έναν αφρώδη ρετροϊό, που ονομάζεται έτσι επειδή φαίνεται να αφρίζει σε ορισμένες περιπτώσεις. Σε αντίθεση με άλλους ρετροϊούς, δεν μολύνει υπό κανονικές συνθήκες τους ανθρώπους. Επίσης, αυτοί οι φορείς είναι λιγότερο επιρρεπείς να ενεργοποιήσουν κοντινά γονίδια, συμπεριλαμβανομένων γονιδίων που θα μπορούσαν να προκαλέσουν καρκίνο. Οι ρετροϊοί αποτελούν μια φυσική επιλογή για γονιδιακή θεραπεία επειδή εισάγουν τα γονίδιά τους στο γονιδίωμα του ξενιστή.
Στοχεύοντας την υλοποίηση ενός ασφαλέστερου φορέα, η ομάδα του Trobridge μετέβαλλε τον τρόπο που αλληλεπιδρά το κύτταρο στόχος, ώστε η εισαγωγή του μεταφερόμενου γονιδίου να πραγματοποιείται σε ασφαλέστερα μέρη του γονιδιώματος. Βρήκαν ότι η ενσωμάτωση γίνεται λιγότερο συχνά κοντά σε πιθανά γονίδια που προκαλούν καρκίνο. «Στόχος μας είναι να αναπτύξουμε μια ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία για τους ασθενείς με SCID-X”, δήλωσε ο Trobridge. Προέβλεψε ότι η θεραπεία θα μπορούσε να είναι έτοιμη για κλινικές δοκιμές εντός πέντε ετών.