Τον Ιανουάριο του 2019, o τότε Επίτροπος του FDA, Scott Gottlieb, εγκαινίασε το νέο έτος με μια τολμηρή πρόβλεψη: Ο οργανισμός, όπως είπε, θα εγκρίνει μεταξύ 10 και 20 γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών ετησίως μέχρι το 2025. Την εποχή εκείνη, για 800 τέτοιες θεραπείες στη βιοφαρμακευτική και τον FDA είχαν ως στόχο να προσλάβουν 50 νέους κλινικούς αναθεωρητές για να χειριστούν την ανάπτυξη των προϊόντων.
Αυτή η ορμή θα ξεκινήσει χωρίς αμφιβολία να ανακάμπτει το 2020, καθώς αρκετές εταιρείες που βρίσκονται σε φάση σταδιακής ανάπτυξης της γονιδιακής και κυτταρικής θεραπείας τους επιτυγχάνουν τα βασικά ορόσημα ή την έγκριση του FDA. Ανάμεσα στις εταιρείες που αναμένεται να κάνουν μεγάλα βήματα στη γονιδιακή και κυτταρική θεραπεία το επόμενο έτος είναι η BioMarin, με το valoctocogene roxaparvovec για τη θεραπεία της αιμοφιλίας Α, η Sarepta με τη γονιδιακή θεραπεία για μυϊκή δυστροφία Duchenne, καθώς πολλοί παίκτες ανάπτυξη θεραπειών CAR-T για τον καρκίνο, συμπεριλαμβανομένων των Bristol- Myers Squibb και Gilead .
Αλλά με μια τέτοια εκρηκτική ανάπτυξη έρχονται προκλήσεις. Οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες απαιτούν τεράστια επένδυση σε σύνθετες διαδικασίες παραγωγής, καθώς και καινοτόμες προσεγγίσεις για την εξασφάλιση ασφαλιστικής κάλυψης για προϊόντα που έρχονται με ετικέτες τιμών – όπως η γονιδιακή θεραπεία της Zolgensma για τη θεραπεία της σπονδυλικής μυϊκής ατροφίας. Αυτά είναι μερικά μόνο από τα εμπόδια που θα εμφανιστούν το 2020, καθώς οι περισσότερες γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες έχουν ακόμη πολύ δρόμο να αντιμετωπίσουν.
“Οι εταιρείες φαρμάκων θα αντιμετωπίσουν προκλήσεις που θα καθορίσουν πώς θα ενσωματώσουν τις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες στη συνολική τους δραστηριότητα”, δήλωσε ο Michael Choy, συνεργάτης και διευθύνων σύμβουλος της Boston Consulting Group.”Δεν ταιριάζουν καλά στα συνήθη παραδείγματα του προϋπολογισμού και της λήψης αποφάσεων. Απαιτούν διαφορετικό ρυθμό εξέλιξης και εξειδικευμένη εμπειρογνωμοσύνη» κατέληξε.