H πρόοδος στη γονιδιακή θεραπεία προσφέρει τη δυνατότητα μεταμόρφωσης του φαρμάκου. Αυτοί οι τύποι φαρμάκων έλαβαν τις πρώτες εγκρίσεις αγοράς τους το 2017 και από τότε η ανάπτυξη του τομέα επιταχύνθηκε ραγδαία. Οι θεραπείες γονιδίων είναι στο ιατρείο της ζήτησης, λόγω της δυνατότητάς τους να θεραπεύουν ασθένειες που απειλούν τη ζωή, συμπεριλαμβανομένων ασθενειών που ταξινομούνται ως «σπάνιες γενετικές ασθένειες». Παραδείγματα περιλαμβάνουν τη θεραπεία δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και ανοσοθεραπείας κατά του όγκου. Εκτός από τη ζήτηση, η αγορά είναι επίσης προσοδοφόρα, αναμένεται να αυξηθεί στα 11,96 δισ. δολάρια μέχρι το 2025.
Η ανάπτυξη με γονιδιακές θεραπείες αντιπροσωπεύεται από το εύρος των προϊόντων γονιδιακής θεραπείας στον κλινικό σωλήνα, όπου οι Frost και Sullivan υπολογίζουν περίπου 400 προϊόντα κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας σε εξέλιξη. Μόνο το τελευταίο έτος σημείωσε αύξηση 27% στον αριθμό των κλινικών δοκιμών που αφορούσαν προϊόντα γονιδιακής θεραπείας. Αυτό αντικατοπτρίζεται επίσης στον αριθμό των αναδυόμενων νεοσύστατων επιχειρήσεων που εισέρχονται στο χώρο της γονιδιακής θεραπείας.
Οι περισσότερες νεοϊδρυόμενες επιχειρήσεις επιλέγουν να αναθέσουν σε τρίτους τις φάσεις της κατασκευής, λόγω του σχετικά χαμηλού κόστους, ως αντιστάθμισμα των δαπανών που συνεπάγεται η κατασκευή ειδικών εγκαταστάσεων. Η ανάπτυξη έχει τροφοδοτηθεί από την υποστήριξη κυβερνήσεων και ρυθμιστικών φορέων. Εδώ ο νόμος για τις θεραπείες του 21ου αιώνα των Η.Π.Α. αποτέλεσε βασικό οδηγό, υποστηριζόμενη από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Υπάρχουν, ωστόσο, ορισμένοι περιορισμοί που πρέπει να ξεπεραστούν.
Ένας περιορισμός με προχωρημένα προϊόντα γονιδιακής θεραπείας είναι με τις δαπάνες και τις δομές τιμολόγησης, γεγονός που έχει ως αποτέλεσμα πολλές θεραπείες να είναι αβέβαιες. Αυτό επίσης περιορίζει τη μετάβαση στην κλίμακα, δεδομένης της πολυπλοκότητας που συνδέεται με την ανάπτυξη, την προμήθεια και τη μεταφορά των κυττάρων. Το κόστος είναι υψηλό εν μέρει ως αποτέλεσμα της εξέλιξης και εν μέρει επειδή πολλές γονιδιακές θεραπείες προσφέρουν θεραπευτικές λύσεις, κάνοντάς τους μια ζήτηση και δαπανηρή ιατρική.
Ένας δεύτερος περιορισμός είναι η διαθεσιμότητα σπάνιων υλικών επαρκούς ποιότητας, όπως πλασμιδικού ϋΝΑ και παραγόντων επιμόλυνσης), τα οποία πρέπει να παρασκευαστούν σύμφωνα με τα ίδια πρότυπα που ισχύουν για τα φαρμακευτικά προϊόντα. Με την εμφάνιση της νέας τεχνολογίας για τη βελτίωση της απόδοσης του προϊόντος και τη μείωση του κόστους, σε συνδυασμό με τις αυξημένες επενδύσεις, η επέκταση των προϊόντων γονιδιακής θεραπείας φαίνεται να είναι ένας από τους μεγαλύτερους παράγοντες της υγειονομικής περίθαλψης τα επόμενα πέντε χρόνια.