της Γεωργίας Αθ. Σκιτζή
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έδωσε νέα ώθηση στην Ionis και στο Waylivra της Akcea μετά από την απόρριψη του FDA, καθώς ενέκρινε το Waylivra για συμπληρωματική θεραπεία του συνδρόμου οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS) πέραν της διατροφής. Το FCS είναι μια εξαιρετικά σπάνια κληρονομική διαταραχή που αποτρέπει την καταστροφή των λιπιδίων, οδηγώντας σε ανώμαλα υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα. Με την πρώτη αυτή έγκρισή , το Waylivra θα εισέλθει στην αγορά ως η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία για το FCS στην Ευρώπη, ανέφερε η εταιρεία. Η CEO της Akcea Paula Soteropoulos δήλωσε ότι το φάρμακο έχει προγραμματιστεί να διατεθεί στη Γερμανία φέτος, ενώ σε άλλες χώρες το 2020.
Η επιτυχία των Ionis και Akcea στην Ευρώπη ακολούθησε την αναπάντεχη απόρριψη της σχετικής συμβουλευτικής επιτροπής του FDA τον Αύγουστο. Σε απάντηση στην απόρριψη , η Akcea απέλυσε το 10% του εργατικού δυναμικού της. Στην ενημέρωσή του για την απόρριψη της αίτησης του φαρμάκου, ο FDA σημείωσε πολλά προβληματικά ευρήματα, συμπεριλαμβανομένων του κινδύνου σοβαρής αιμορραγίας και του χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων. Ο οργανισμός αμφισβήτησε κατά πόσο το FCS αποτελεί μια αρκετά συγκεκριμένη διάγνωση για την έγκριση του φαρμάκου.
Ο FDA σχολίασε αρνητικά την Akcea για την απροσδόκητη υποβολή τροπολογίας στην αίτηση έγκρισης, η οποία υποδείκνυε μια νέα δοσολογία και στρατηγική παρακολούθησης των αιμοπεταλίων που δεν είχε δοκιμαστεί σε κλινικές μελέτες. Από τις ίδιες εταιρίες το Tegsedi, σκεύασμα για σπάνια νοσήματα το οποίο ξεκίνησε να διατίθεται το περασμένο φθινόπωρο, αντιμετώπισε προβλήματα στην τιμολόγηση και σύντομα θα μπορούσε να αντιμετωπίσει και ανταγωνισμό. Το Tegsedi είναι μία από τις τρεις εγκεκριμένες θεραπείες για μία μορφή αμυλοείδωσης που προκαλείται από την τρανσθυρετίνη (ATTR), μαζί με το Onpattro της Alnylam και το Τafamidis της Pfizer, το οποίο εγκρίθηκε από τον FDA νωρίτερα αυτή την εβδομάδα.
Τον Απρίλιο, το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Εξέλιξης της Φροντίδας (NICE) – το κέντρο παρακολούθησης του κόστους φαρμάκων στην Αγγλία – ανέστρεψε την αρχική του απόφαση και συνέστησε το Tegsedi για τη θεραπεία της κληρονομικής ATTR, μιας εξαιρετικά σπάνιας ασθένειας που πλήττει περίπου 150 πολίτες του Ηνωμένου Βασιλείου. Τώρα που εγκρίθηκε το νέο φάρμακο για την ATTR απο την Pfizer, που ονομάζεται Vyndaqel/Vyndamax, θα μπορούσε να είναι απλώς θέμα χρόνου πριν το Tegsedi αντιμετωπίσει τη δύναμη του μάρκετινγκ της μεγάλης φαρμακοβιομηχανίας.