Ερευνητές αναφέρουν πρωτοφανή επιτυχία από μια νέα γονιδιακή θεραπεία για το πολλαπλούν μυέλωμα, έναν αιματολογικό καρκίνο που διαγιγνώσκεται όλο και πιο συχνά. Αν και είναι νωρίς και οι μελέτη είναι μικρή, με 35 άτομα, όλοι οι ασθενείς εκτός από δύο ήταν σε κάποιο επίπεδο ύφεσης της νόσου εντός δύο μηνών. Σε μια δεύτερη μελέτη με 24 ασθενείς, όλοι ανταποκρίθηκαν θετικά. Οι σχετικές ανακοινώσεις από ιατρούς του πανεπιστημίου Xi’an Jiaotong στην Κίνα και από το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ, έγιναν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας στο Σικάγο. Είναι η πρώτη φορά που θεραπεία για το πολλαπλούν μυέλωμα έχει τέτοια επιτυχία.
Η χημειοθεραπεία βοηθά 10% έως 30% των ασθενών με πολλαπλούν μυέλωμα, αγωγές του ανοσοποιητικού βοηθούν 35% έως 40%, στην καλύτερη περίπτωση, και κάποιες γονιδιακά στοχευμένες αγωγές βοηθούν 70% έως 80% των ασθενών, «αλλά καμιά αγωγή δεν φτάνει το 100%» είπε ο Δρ Len Lichtenfeld, αναπληρωτής επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της Αμερικανικής Αντικαρκινικής Εταιρείας. «Αυτά είναι εντυπωσιακά αποτελέσματα», είπε, «αλλά ο χρόνος θα δείξει αν πραγματικά ισχύουν».
Το πολλαπλούν μυέλωμα επηρεάζει τα πλασματοκύτταρα, τα οποία παράγουν αντισώματα για την καταπολέμηση των λοιμώξεων. Περισσότερες από 30.000 περιπτώσεις διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες, και περισσότερες από 115.000 σε όλο τον κόσμο. Είναι η δεύτερη ταχύτερα αναπτυσσόμενη μορφή καρκίνου για τους άνδρες και η τρίτη για τις γυναίκες, με αύξηση κατά 2%-3% ανά έτος, σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ. Περίπου 60.000 με 70.000 Αμερικανοί πάσχουν από πολλαπλούν μυέλωμα τώρα. Μόνο το ήμισυ περίπου των ασθενών στις ΗΠΑ ζουν πέντε χρόνια μετά τη διάγνωση.
Η θεραπεία, που ονομάζεται θεραπεία CAR-Τ, περιλαμβάνει το φιλτράρισμα του αίματος του ασθενούς με πολλαπλούν μυέλωμα για να απομακρυνθούν τα Τ-λεμφοκύτταρά του. Αυτά τα λεμφοκύτταρα υφίστανται επεξεργασία ώστε να περιέχουν πλέον ένα γονίδιο που στοχεύει τον καρκίνο και στη συνέχεια χορηγούνται στον ασθενή ενδοφλεβίως. Στην κινεζική μελέτη, με 35 ασθενείς οι περισσότεροι είναι σε πλήρη ύφεση ή σε μερική ύφεση. Μερικοί, ένα έτος μετά την αγωγή, δεν έχουν κανένα σημείο της νόσου. Οι περισσότεροι ασθενείς είχαν ανεπιθύμητες ενέργειες όπως πυρετό, χαμηλή αρτηριακή πίεση και δυσκολία στην αναπνοή. Μόνο δύο περιπτώσεις ήταν σοβαρές και όλες ήταν προσωρινές. Η δεύτερη μελέτη έγινε στις ΗΠΑ με τέσσερα διαφορετικά επίπεδα δόσης των κυττάρων σε ένα σύνολο 21 ασθενών και με ανάλογα αποτελέσματα.