Ανάγκη για βελτίωση του κανονισμού για τα ορφανά φάρμακα

Της Νικολέτας Ντάμπου

Η μελλοντική βελτίωση του κανονισμού για τα ορφανά φάρμακα της ΕΕ (OMP) θα μπορούσε να περιλαμβάνει πιο συγκεντρωτικές διαδικασίες για όλες τις σπάνιες ασθένειες σε επίπεδο ΕΕ, ανέφερε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός για τις Σπάνιες Ασθένειες (EURORDIS). «Αν υπάρχει ήδη ένα μάθημα από την τρέχουσα κρίση που βιώνουμε όλοι, είναι ότι απαιτείται μια πιο λειτουργική ολοκληρωμένη Ευρώπη στην υγεία όταν αντιμετωπίζουμε έναν κοινό εχθρό», δήλωσε ο EURORDIS.

Πώς αξιολογείτε μέχρι τώρα την εφαρμογή του κανονισμού για τα ορφανά της ΕΕ;

Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα καθιέρωσε από το 2000 το δικαίωμα στα άτομα που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις να έχουν την ίδια ποιότητα θεραπείας με άλλους ασθενείς. Έχει ηγηθεί κοινού ευρωπαϊκού έργου μεγάλης προστιθέμενης αξίας σε σπάνιες ασθένειες γενικά – στη συγκέντρωση γνώσεων, στη διεύθυνση χρηματοδότησης της έρευνας και στη δημιουργία καινοτόμων πολιτικών και συστημάτων.

Ο κανονισμός σημείωσε επιτυχία στην εκπλήρωση ενός από τους πρωταρχικούς του σκοπούς – να προσελκύσει επενδύσεις στην ανάπτυξη θεραπειών για απειλητικές για τη ζωή ή εξουθενωτικές ασθένειες για εκατομμύρια ανθρώπους που σήμερα δεν έχουν ούτε καθόλου θεραπεία ή καμία ικανοποιητική θεραπεία. Για παράδειγμα, κάθε χρόνο, το 15% έως 18% των νέων χαρακτηρισμών αντιπροσωπεύουν ένα πρώτο ορφανό προϊόν για την ένδειξή του (σπάνιες ασθένειες χωρίς καθορισμένο προϊόν ποτέ). Το 82% των εγκεκριμένων ΟΜΡ είναι νέες δραστικές ουσίες, γεγονός που υποδηλώνει έναν τομέα προσανατολισμένο στην καινοτομία. Το 44% όλων των ορφανών προϊόντων στοχεύει σε μια ασθένεια που έχει επιπολασμό μικρότερο από 1 στα 10.000.

Δυστυχώς, αυτό δεν είναι αρκετό ακόμη. Η ταχύτητα της έρευνας και η ποιότητα του χαρακτηρισμού και των εφαρμογών πρέπει να βελτιωθούν. Σύμφωνα με εκτιμήσεις του Ιδρύματος Gianni Benzi, το 23% των καθορισμένων ορφανών προϊόντων εγκαταλείπεται αργότερα. Επιπλέον, είμαστε μάρτυρες μιας σταθερής μείωσης του χαρακτηρισμού ορφανού από το 2016. Δεν μπορούμε να το αντέξουμε αυτό: η συντριπτική πλειονότητα των 6.000 αναγνωρισμένων σπάνιων ασθενειών δεν έχουν κεντρική άδεια.

Ανησυχούμε επίσης για ορισμένες περιπτώσεις που έχουμε δει όταν υπάρχουν, καλά καθιερωμένα και φθηνά νοσοκομειακά παρασκευάσματα για τα οποία δεν υπάρχει ανησυχία για την ασφάλεια επανατοποθετούνται σε ένα προϊόν που υπόκειται σε άδεια κυκλοφορίας και ότι το νέο προϊόν θα έπρεπε στη συνέχεια να έρθει σε τιμή εκατό φορές υψηλότερη από αυτό του αρχικού παρασκευάσματος παρόλο που η έγκριση παραμένει βασισμένη σε ένα περιορισμένο σύνολο κλινικών δεδομένων, καλές διαδικασίες παρασκευής και μελέτες τοξικολογίας. Αυτές οι πρακτικές είναι επιζήμιες τόσο για την προσβασιμότητα προϊόντων σε ασθενείς όσο και για τη συνολική φήμη του κλάδου που εργάζεται για τη διάθεση θεραπειών.

Η τιμολόγηση των φαρμάκων υπήρξε ένα ευαίσθητο θέμα ειδικά για σπάνιες ασθένειες: Ποια είναι η καλύτερη λύση σύμφωνα με εσάς, για να διασφαλίσετε την προσιτή τιμή και να επιτρέψετε ταυτόχρονα τη φαρμακευτική καινοτομία;

Η καθημερινή μας εμπειρία παρέχει αμέτρητα παραδείγματα καταστάσεων όπου η τιμή ενός νέου ορφανού φαρμάκου αποδεικνύεται ότι αποτελεί το εμπόδιο στο οποίο οι κατασκευαστές και οι πληρωτές δεν συμφωνούν, με δυνητικά δραματικές συνέπειες για τους ασθενείς που χρειάζονται πρόσβαση σε θεραπείες. Κατανοούμε τις πολλαπλές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής και οι πληρωτές, σε ένα περιβάλλον που αποδυναμώνει συστηματικά τους ασθενείς. Αποκαλούμε την υψηλή τιμή από προεπιλογή που βλέπουμε με λίγο ή σχεδόν καθόλου δικαιολογία εκτός από αυτό που θεωρείται ότι μπορεί να αντέξει η αγορά, αλλά υπάρχει επίσης δυσπιστία μεταξύ των πληρωτών και των εταιρειών σχετικά με το τρέχον οικονομικό μοντέλο για τα ορφανά φάρμακα.

Το EURORDIS προσπάθησε συνεχώς να προτείνει λύσεις για τη βελτίωση της πρόσβασης σε θεραπείες για σπάνιες ασθένειες, καθώς και για την αύξηση του αριθμού των θεραπειών που αναπτύχθηκαν. Στη δημοσίευση του Breaking the Access Deadlock to Leave κανένας πίσω (2018), εκφράσαμε τη φιλοδοξία να εγκρίνουμε 3 έως 5 φορές περισσότερες νέες θεραπείες σπάνιων νόσων ετησίως έως το 2025, 3 έως 5 φορές φθηνότερες από σήμερα. Πως? Μεταξύ των τεσσάρων πυλώνων που θέσαμε σε αυτό το έγγραφο, πιστεύουμε ότι η Ευρώπη έχει να διαδραματίσει μεγάλο ρόλο για να μειώσει τις αβεβαιότητες που έχουν τα κράτη μέλη ξεχωριστά κατά την αξιολόγηση των θεραπειών για σπάνιες ασθένειες – η τιμολόγηση είναι ένα από τα βασικά στοιχεία.

Η Έλενα Χουλιάρα αντιπρόεδρος του ΣΦΕΕ και υπεύθυνη Αποζημίωσης ΗΤΑ

Το πρόβλημα των ελλείψεων φαρμάκων στην Ελλάδα  δεν πρόκειται να λυθεί