Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDA) ενέκρινε πρόσφατα το μονοκλωνικό αντίσωμα ocrelizumab, το οποίο έλαβε ευρεία ένδειξη τόσο για τις υποτροπιάζουσες όσο και για την πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της πολλαπλής σκλήρυνσης, οι οποίες αποτελούν την πλειοψηφία των περιστατικών της νόσου κατά τη διάγνωση. Η πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή, χαρακτηρίζεται από συνεχή εξέλιξη της αναπηρίας του ασθενούς από την έναρξη της νόσου, χωρίς διακριτές υποτροπές ή περιόδους ύφεσης και αντιπροσωπεύει το 15% των περιπτώσεων.
Μέχρι σήμερα δεν είχε εγκριθεί στις ΗΠΑ κάποια θεραπεία για την πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, ενώ επίσης παρά τις διαθέσιμες θεραπείες υπάρχουν ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, που συνεχίζουν να εμφανίζουν ενεργότητα της νόσου και εξέλιξη της αναπηρίας τους.
Το ocrelizumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει εκλεκτικά έναν συγκεκριμένο τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος, που ονομάζονται CD20- Β-λεμφοκύτταρα, που πιστεύεται ότι συμβάλλουν στην καταστροφή της μυελίνης (ουσίας που παίζει βασικό ρόλο στη μόνωση και υποστήριξη των νευρικών κυττάρων) και στην αξονική βλάβη (στα νευρικά κύτταρα). Αυτή η καταστροφή των νευρικών κυττάρων μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση. Βάσει των προκλινικών μελετών, το ocrelizumab δεσμεύεται στις CD20 επιφανειακές κυτταρικές πρωτεΐνες, που εκφράζονται σε ορισμένα Β κύτταρα, αλλά όχι στα αρχέγονα κύτταρα ή τα πλασματοκύτταρα, και επομένως σημαντικές λειτουργίες του ανοσοποιητικού συστήματος μπορούν να διατηρηθούν. Το οcrelizumab θα χορηγείται στους ασθενείς ενδοφλεβίως κάθε 6 μήνες (δύο φορές ετησίως). και θα μπορεί να μεταβάλει την πορεία της νόσου για τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση.
Η αίτηση της άδειας κυκλοφορίας του ocrelizumab έχει επικυρωθεί επίσης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και βρίσκεται αυτή τη στιγμή υπό εξέταση.
