Της Νικολέτας Ντάμπου
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ανακοίνωσε πως θα διαθέσει 2 εκατομμύρια δολάρια για να επιχορηγήσει έρευνες για τις σπάνιες παθήσεις.
Στόχος είναι να συγκεντρωθούν στοιχεία για την πορεία και την εξέλιξη των σπάνιων ασθενειών για τις οποίες είτε δεν υπάρχουν στοιχεία είτε όσα υπάρχουν είναι ελλιπή και δεν δίνουν μια πλήρη εικόνα. Ο FDA ελπίζει πως θα συλλεχθούν στοιχεία από τη στιγμή που ένα άτομο θα προσβληθεί από κάποια σπάνια ασθένεια και σε αρκετές περιπτώσεις ακόμη νωρίτερα από τη στιγμή της εμφάνισης της πάθησης, ελπίζει επίσης πως θα καταγραφούν τα στοιχεία κατά τη διάρκεια της προσυμπτωματικής φάσης και εν συνεχεία στα διάφορα κλινικά στάδια έως την τελική έκβαση της ασθένειας.
«Οι σπάνιες ασθένειες είναι συχνά ελάχιστα κατανοητές» δήλωσε ο Gayatri Rao εκ μέρους του FDA και πρόσθεσε: «Δεν είναι κατανοητό πώς μια σπάνια νόσος εξελίσσεται και αυτό συχνά αποτελεί σημαντικό εμπόδιο στην ανάπτυξη και κατασκευή ιατρικών προϊόντων που θα μπορούσαν να την αποτρέψουν ή να την περιορίσουν. Οι πληροφορίες σχετικά με την ‘ιστορία’ μιας ασθένειας μπορεί να οδηγήσουν σε ταχύτερες και καλύτερες δοκιμές και εν τέλει ελπίζουμε να οδηγήσουν σε νέες και αποτελεσματικές μεθόδους διάγνωσης και θεραπείας.»
Οι αιτήσεις για την επιδότηση θα υποβάλλονται έως τις 14 Οκτωβρίου 2016 και αναμενόμενη ημερομηνία έναρξης της χρηματοδότησης είναι ο Μάρτιος του 2017. Θα δοθούν 400.000 δολάρια (το μέγιστο) για διάστημα έως πέντε ετών για τους υποψήφιους που θα κάνουν μελέτες που θα περιλαμβάνουν κλινική εξέταση των προσβεβλημένων ατόμων και 150.000 δολάρια (το μέγιστο) ανά έτος για έως και δύο χρόνια για αναδρομικές μελέτες (δηλαδή ανασκόπηση διαγραμμάτων) ή μελέτες έρευνας (δηλαδή ερωτηματολόγια).
Οι σπάνιες ασθένειες έχουν τα εξής χαρακτηριστικά:
* Είναι σοβαρές έως πολύ σοβαρές, χρόνιες, συχνά εκφυλιστικές και επικίνδυνες για τη ζωή.
* Η πρώτη εμφάνιση συμπτωμάτων γίνεται στην παιδική ηλικία σε ποσοστό 50%.
* Προκαλούν αναπηρίες.
* Προκαλούν μεγάλο ψυχικό πόνο.
* Στις περισσότερες περιπτώσεις δεν έχουν αποτελεσματική θεραπεία.