Την άμεση δημιουργία μητρώου ασθενών με σπάνιες παθήσεις ζητεί ο Πανελλήνιος Σύλλογος Ασθενών και Φίλων με Λυσοσωμικά Νοσήματα «Η Αλληλεγγύη», με στόχο να βελτιωθούν οι συνθήκες ιατρικής περίθαλψης. Τα μέλη του συλλόγου εκτιμούν πως μια τέτοια αλλαγή του ισχύοντος συστήματος, θα προωθήσει την έγκαιρη και κατάλληλη θεραπεία του εκάστοτε ασθενούς και θα προσανοτολίσει τους γιατρούς σε μια θεραπεία ειδική για το κάθε άτομο, χωρίς χρονοτριβή.
Από την άλλη, η άμεση θεσμοθέτηση Κέντρων Εξειδίκευσης για την ορθή διάγνωση, παρακολούθηση της θεραπείας από τις απαραίτητες ειδικότητες γιατρών, θα βοηθήσει, επίσης, και στην ψυχολογική στήριξη των ασθενών και των μελών της οικογένειας τους. Από τα κυριότερα αιτήματα του Συλλόγου είναι να μην υπάρχει συμμετοχή των ασθενών σε όλα τα φάρμακα που χρειάζονται δευτερευόντως. Στις διαγνωστικές τους εξετάσεις, τα νοσοκομειακά φάρμακα -εισηγείται ο Σύλλογος- να διατίθενται μέσα στα νοσοκομεία και όχι από τον ΕΟΠΥΥ.
Στόχος των ασθενών είναι να υπάρξει δυνατότητα για θεραπεία στο σπίτι, γεγονός που θα τους απελευθερώσει, αλλάζοντας προς το καλύτερο την καθημερινότητά τους Η ύπαρξη του κατάλληλου θεσμικού πλαισίου θα διευκολύνει την ομαλή μετάβαση ασθενών από παιδιατρικά σε νοσοκομεία ενηλίκων, ενώ θα εξασφαλιστεί και η ανεξάρτητη διαβίωση των ασθενών, μέσω παροχών και διευκολύνσεων.