Το πρώτο φάρμακο γονιδιακής θεραπείας του Δυτικού κόσμου έχει οριστεί να ξεκινήσει τις πωλήσεις στη Γερμανία με την τιμή του στα 1,1 εκατομμύρια ευρώ (1.400.000 δολάρια), τιμή ρεκόρ στη βιομηχανία των φαρμάκων.
Το απίστευτα υψηλό κόστος των Glybera, από την ολλανδική εταιρεία βιοτεχνολογίας UniQure (QURE.O) και της ιταλικής Chiesi, δείχνει πως οι φαρμακευτικές θεραπείες που κατασκευάζονται με σκοπό να «διορθώσουν» ελαττωματικά γονίδια μπορούν να φέρουν τα πάνω – κάτω στο μέχρι στιγμής συμβατικό φαρμακευτικό – επιχειρηματικό μοντέλο.
Μετά από 25 χρόνια συνεχών πειραμάτων και πολλών αντιξοοτήτων, η γονιδιακή θεραπεία, δημιουργεί ελπίδες για τους ασθενεί μιας σπάνιας ασθένειας, με την εισαγωγή διορθωτικών γονιδίων σε δυσλειτουργικά κύτταρα. Το πρόβλημα ωστόσο, είναι η απλησίαστη τιμή του φαρμάκου που το καθιστά δυσπρόσιτο στον μέσο ασθενή.
Το νέο φάρμακο καταπολεμά μια εξαιρετικά σπάνια γενετική ασθένεια που ονομάζεται έλλειψη λιπάσης λιποπρωτεΐνης (LPLD) που φράζει το αίμα με το λίπος. Το φάρμακο εγκρίθηκε στην Ευρώπη πριν από δύο χρόνια, αλλά η έναρξή της καθυστέρησε να καταστεί δυνατή λόγω συλλογής των δεδομένων παρακολούθησης για έξι χρόνια σχετικά με τα οφέλη της.
Η εταιρεία επιδιώκει μια λιανική τιμή των € 53.000 ανά φιαλίδιο, ή € 43.870 εκ του εργοστασίου.Αυτό ισοδυναμεί με € 1.110.000 για ένα τυπικό LPLD ασθενή, κατά μέσο όρο 62,5 kg σε κλινικές δοκιμές, ο οποίος θα χρειαστεί 42 ενέσεις από 21 φιαλίδια. Η τιμή αυτή θα υπόκειται σε μια τυπική 7 τοις εκατό έκπτωση στο πλαίσιο του συστήματος τιμολόγησης φαρμάκων της Γερμανίας.
Σύμφωνα με τη γερμανική νομοθεσία, η τιμή εκκίνησης για ένα νέο φάρμακο ισχύει για τους πρώτους 12 μήνες.