Οι κλινικές δοκιμές που αφορούν νέα φαρμακευτικά σκευάσματα διακρίνονται σε τέσσερις φάσεις.
Συνήθως – πριν από την έναρξη της φάσης Ι – διεξάγονται προ κλινικές μελέτες σε καλλιέργειες κυττάρων και σε πειραματόζωα. Ετσι, στην πρώτη φάση συμμετέχει ένας μικρός αριθμός ασθενών, με στόχο να διαπιστωθούν η τοξικότητα του φαρμάκου και η μέγιστη ανεκτή δόση.
Στη φάση ΙΙ διερευνώνται η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του νέου σκευάσματος
Στη φάση ΙΙΙ εξετάζεται η αποτελεσματικότητα της νέας θεραπείας έναντι της καθιερωμένης.
Τα φάρμακα που ολοκληρώνουν επιτυχώς την τρίτη φάση λαμβάνουν συνήθως την απαραίτητη έγκριση κυκλοφορίας.
Κατά την τελευταία φάση αξιολογούνται τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα και αποκαλύπτονται πιθανές σπάνιες αλλά σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.