Πολιτική Φαρμάκoυ

Καινοτόμος αγωγή της αιμορροφιλίας από το στόμα

Καινοτόμος αγωγή της αιμορροφιλίας από το στόμα
Ένα βιοδιασπώμενο σύστημα έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, μια αιμορραγική διαταραχή. Το εν λόγω χάπι έχει αναπτυχθεί στο Πανεπιστήμιο του Τέξας στο Όστιν. Η αιμορροφιλία Α ή αιμορροφιλία Β επηρεάζει περισσότερους από 400.000 ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Πρόκειται για μια σπάνια διαταραχή του αίματος, όπου το αίμα του πάσχοντος ατόμου δεν πήζει […]

Ένα βιοδιασπώμενο σύστημα έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, μια αιμορραγική διαταραχή. Το εν λόγω χάπι έχει αναπτυχθεί στο Πανεπιστήμιο του Τέξας στο Όστιν. Η αιμορροφιλία Α ή αιμορροφιλία Β επηρεάζει περισσότερους από 400.000 ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Πρόκειται για μια σπάνια διαταραχή του αίματος, όπου το αίμα του πάσχοντος ατόμου δεν πήζει κανονικά, διότι δεν διαθέτει επαρκείς πρωτεΐνες (παράγοντες πήξης) για την πήξη του αίματος. Είναι πρωτίστως μια κληρονομική γενετική διαταραχή. Το αποτέλεσμα είναι οι άνθρωποι να αιμορραγούν σημαντικά μετά από έναν τραυματισμό, να κάνουν εύκολα μελανιές και να έχουν αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας στο εσωτερικό των αρθρώσεων ή τον εγκέφαλο.

Η κύρια θεραπεία, για πιο σοβαρές περιπτώσεις, περιλαμβάνει τη χορήγηση παραγόντων πήξης. Αυτoί απομονώνονται από τον ορό του αίματος του ανθρώπου ή παρασκευάζονται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου  DNA ή είναι συνδυασμός και των δύο. Αυτοί οι παράγοντες αναπληρούν τους παράγοντες που λείπουν στον καταρράκτη της πήξης του αίματος του ατόμου με αιμορροφιλία.

Η νέα εξέλιξη απομακρύνεται από την ανάγκη να λαμβάνουν οι ασθενείς τακτικές ενέσεις και βασίζεται στη  νανοτεχνολογία. Βασίζεται σε μια κάψουλα που αποτελείται από μικρό και νανό σωματίδια. Αυτά τα σωματίδια χορηγούν μια θεραπεία πρωτεΐνης που ονομάζεται ανθρώπινος παράγοντας IX (που σημαίνει ότι έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία αιμοφιλίας Β).

Κλινικές δοκιμές διεξήχθησαν μέχρι σήμερα για να ερευνηθεί εάν η κάψουλα «ταξιδεύει» μέσα από το στομάχι προς το λεπτό έντερο. Εκεί αρχίζει να διογκώνεται, ως αποτέλεσμα της αύξησης των επιπέδων του PΗ. Το κύριο εντερικό ένζυμο στη συνέχεια αρχίζει να αποδομεί το κέλυφος της κάψουλας. Αυτό οδηγεί σε μια βραδία απελευθέρωση του φαρμάκου που βασίζεται σε πρωτεΐνες. Επί του παρόντος, περίπου δύο κάψουλες θα ισοδυναμούσαν με μία ένεση, αν και ο μακροπρόθεσμος στόχος είναι να μειωθεί η δόση σε μία κάψουλα.

Ο επικεφαλής ερευνητής, δρ Sarena Horava, εξηγεί: “Με βάση τις τρέχουσες δυνατότητες αυτού του συστήματος, περίπου δύο κάψουλες θα ισοδυναμούσαν με μία ένεση. Ωστόσο, αναμένουμε ότι θα πετύχουμε περαιτέρω βελτιώσεις στην ικανότητα παράδοσης του συστήματος παροχής από του στόματος και ως εκ τούτου θα μπορέσουμε να μειώσουμε τη δόση της κάψουλας”. Η τεχνολογία απευθύνεται κυρίως σε αναπτυσσόμενες χώρες, οι οποίες δεν μπορούν να καλύψουν ακριβές θεραπείες.