Της Νικολέτας Ντάμπου
Αξιολόγησε και ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Δημόσια Έκθεση Αξιολόγηση (EPAR) το φάρμακο Coagadex για τη θεραπεία και την πρόληψη της αιμορραγίας, χορηγώντας στην βρετανική φαρμακευτική εταιρεία Bio Products Laboratory Limited άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Τι είναι το Coagadex και σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται;
Το Coagadex είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία και την πρόληψη της αιμορραγίας (συμπεριλαμβανομένης της χρήσης κατά τη διάρκεια και μετά από χειρουργική επέμβαση) σε ασθενείς με κληρονομική ανεπάρκεια του παράγοντα Χ. Η ανεπάρκεια του παράγοντα Χ είναι μια αιμορραγική διαταραχή που προκαλείται από την απουσία του παράγοντα X, μιας πρωτεΐνης που είναι απαραίτητη για τη φυσιολογική πήξη του αίματος. Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών με ανεπάρκεια του παράγοντα Χ και, άρα, της σπανιότητας της ασθένειας, το Coagadex χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο το οποίο χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 14 Σεπτεμβρίου 2007. Το Coagadex περιέχει τη δραστική ουσία ανθρώπινος παράγοντας πήξης Χ.
Πώς χρησιμοποιείται το Coagadex;
Το Coagadex διατίθεται σε μορφή κόνεως και διαλύτη για την παρασκευή ενέσιμου διαλύματος για ενδοφλέβια χρήση. Η δόση και η συχνότητα των ενέσεων εξαρτώνται από τη σοβαρότητα της ανεπάρκειας του παράγοντα Χ, από την έκταση και το σημείο της αιμορραγίας, καθώς και από την κατάσταση και το σωματικό βάρος του ασθενούς. Το Coagadex χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινάει υπό την επίβλεψη γιατρού με εμπειρία στη θεραπεία σπάνιων αιμορραγικών διαταραχών. Μετά από κατάλληλη εκπαίδευση, οι ασθενείς μπορούν να κάνουν μόνοι τους την ένεση Coagadex στο σπίτι.
Πώς δρα το Coagadex;
Στους ασθενείς με ανεπάρκεια του παράγοντα Χ απουσιάζει ο παράγοντας X, μια πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη για τον σχηματισμό της εφελκίδας (θρόμβος αίματος) που σταματά την αιμορραγία των τραυμάτων. Σε αυτούς τους ασθενείς, οι θρόμβοι αίματος δεν σχηματίζονται φυσιολογικά, με αποτέλεσμα μεγαλύτερο χρόνο αιμορραγίας και ανεπαρκή επούλωση του τραύματος. Το αίμα ενδέχεται να διεισδύσει στους περιβάλλοντες ιστούς, με αποτέλεσμα εντοπισμένο πόνο και οίδημα. Ενδέχεται επίσης να εμφανιστεί αιμορραγία σε εσωτερικά όργανα. Η δραστική ουσία του Coagadex είναι ανθρώπινος παράγοντας X, ο οποίος απομονώνεται από το πλάσμα δοτών αίματος. Υποκαθιστώντας τον απόντα παράγοντα X, βοηθά στην πήξη του αίματος και ελέγχει προσωρινά την αιμορραγία.
Ποια είναι τα οφέλη του Coagadex σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Coagadex έχει ερευνηθεί σε μία κύρια μελέτη, στην οποία μετείχαν 16 ασθενείς με ανεπάρκεια του παράγοντα Χ, ηλικίας 12 έως 42 ετών. Οι ασθενείς στη μελέτη έλαβαν Coagadex για τη θεραπεία περιστατικών αυθόρμητης αιμορραγίας που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας ή για την πρόληψη αιμορραγίας κατά τη διάρκεια χειρουργικής επέμβασης. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας βασίστηκε στην αξιολόγηση του γιατρού και του ασθενούς ως προς το κατά πόσο καλά λειτούργησε η θεραπεία στην πρόληψη και τη θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων. Για τη θεραπεία της αιμορραγίας, καταγράφηκαν και αξιολογήθηκαν 187 αιμορραγικά επεισόδια, και η θεραπεία με Coagadex βαθμολογήθηκε ως «εξαιρετική» ή «καλή» για 98,4% των αιμορραγικών επεισοδίων. Στις τρεις ελάσσονες χειρουργικές επεμβάσεις που πραγματοποιήθηκαν κατά τη διάρκεια της μελέτης, το Coagadex βαθμολογήθηκε ως εξαιρετικό στην πρόληψη αιμορραγικών επεισοδίων.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Coagadex;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Coagadex (ενδέχεται να εμφανιστούν σε έως και 1 στα 10 άτομα) είναι πόνος ή κοκκίνισμα στο σημείο της ένεσης, κόπωση (κούραση) και πόνος στη μέση. Αντιδράσεις υπερευαισθησίας (αλλεργικές) έχουν παρατηρηθεί σπανίως σε ασθενείς υπό θεραπεία για αιμορραγικές διαταραχές (σε έως και 1 στους 1000 ασθενείς) και μπορεί να περιλαμβάνουν: αγγειοοίδημα (οίδημα των ιστών κάτω από το δέρμα), καύσο και τσούξιμο στο σημείο της ένεσης, ρίγη, έξαψη, κνησμώδες εξάνθημα σε ολόκληρο το σώμα, κεφαλαλγία, εξανθήματα, υπόταση (χαμηλή αρτηριακή πίεση), λήθαργο, ναυτία (αίσθημα αδιαθεσίας), ανησυχία, ταχυκαρδία (γρήγορο καρδιακό παλμό), σφίξιμο στο στήθος, μυρμήγκιασμα, έμετο και συριγμό. Αυτές οι αντιδράσεις δεν έχουν αναφερθεί κατά τη διάρκεια κλινικών μελετών με το Coagadex.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Coagadex;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Coagadex υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε την έγκριση της χρήσης του εν λόγω φαρμάκου στην ΕΕ. Η CHMP έλαβε υπόψη την ανεπάρκεια ειδικών θεραπειών για την ανεπάρκεια του παράγοντα Χ και έκρινε ότι το Coagadex έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό στη θεραπεία και την πρόληψη αιμορραγίας σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών με την εν λόγω πάθηση. Τα προκαταρκτικά δεδομένα σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών συνάδουν με αυτά που προέκυψαν από εφήβους ηλικίας έως και 17 ετών. Η εικόνα ασφάλειας του Coagadex θεωρήθηκε ικανοποιητική βάσει των διαθέσιμων δεδομένων, με ανεπιθύμητες ενέργειες που ήταν διαχειρίσιμες και ήπιας ή μέτριας έντασης. Ωστόσο, δεδομένης της εξαιρετικής σπανιότητας της πάθησης, η βάση δεδομένων ασφάλειας είναι μικρή και δεν αναμένεται η καταγραφή σπάνιων συμβάντων κατά τη διάρκεια των κλινικών μελετών.