Οι ερευνητές του CeMM (Ερευνητικό Κέντρο Μοριακής Ιατρικής της Αυστριακής Ακαδημίας Επιστημών) και του Ιατρικού Πανεπιστημίου της Βιέννης παρουσίασαν προκαταρκτικά αποτελέσματα μελέτης σε άρθρο στην επιθεώρηση Lancet Hematology σχετικά με τις κλινικές επιπτώσεις μιας ολοκληρωμένης προσέγγισης ex vivo που ονομάζεται φαρμακοσκόπηση. Σ’αυτή τη διαδικασία εκτιμώνται οι αντιδράσεις φαρμάκων επί εκατομμυρίων μεμονωμένων κυττάρων για εκατοντάδες πιθανές θεραπείες σε μικρές βιοψίες από ασθενείς με καρκίνο.
Η ενδιάμεση ανάλυση της πρώτης κλινικής μελέτης αυτής της προσέγγισης υπογραμμίζει τις δυνατότητες της μεθόδου: το 88,2% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με φαρμακοσκοπική καθοδήγηση πέτυχε μερική ή πλήρη υποχώρηση, σε σύγκριση με 23,5% στην προηγούμενη θεραπεία τους. Περαιτέρω, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου αυξήθηκε στο τετραπλάσιο. Αναδρομικά, η φαρμακοσκόπηση πρόβλεπε επίσης την ανταπόκριση των ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΑΜL) στην πρώτη γραμμή θεραπείας με ακρίβεια 90%. Αυτά τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η φαρμακοσκόπηση μπορεί να βοηθήσει αποτελεσματικά τη λήψη αποφάσεων από τους υπεύθυνους κλινικούς ιατρούς και έτσι να αποτελέσει ένα ισχυρό εργαλείο για πρακτική, ακριβή και εξατομικευμένη ιατρική.
Οι ασθενείς που πάσχουν από κακοήθεις και υποτροπιάζοντες αιματολογικούς καρκίνους έχουν συχνά λίγες επιλογές θεραπείας και σύντομο χρόνο επιβίωσης. Σε αυτό το στάδιο, ο εντοπισμός αποτελεσματικών θεραπειών μπορεί να αποτελέσει πρόκληση για τους γιατρούς. Ακόμη και οι γενετικές αναλύσεις τελευταίας τεχνολογίας, λόγω της μεγάλης ανομοιογένειας των καρκινικών κυττάρων και των επιπτώσεων των μεταλλάξεων στην ανταπόκριση των αγωγών, συχνά δεν επαρκούν για την καθοδήγηση εξατομικευμένων θεραπειών.
Η φαρμακοσκόπηση προσφέρει μια λειτουργική προσέγγιση: Εκατοντάδες επιλογές φαρμάκων μπορούν να δοκιμαστούν γρήγορα ex vivo σε δείγματα μικρής υγρής βιοψίας που συλλέγονται από μεμονωμένους ασθενείς. Τα αποτελέσματα κάθε φαρμάκου επί των μεμονωμένων κυττάρων ποσοτικοποιούνται με τη χρήση αυτοματοποιημένης ομοεστιακής μικροσκοπίας υψηλής απόδοσης και υψηλής περιεκτικότητας. Σε συνδυασμό με τις ειδικά αναπτυγμένες μεθόδους ανάλυσης και άλλους μοναδικούς αλγορίθμους, η φαρμακοσκόπηση επιτρέπει την ποσοτικοποίηση των φαινοτύπων κατά πρωτοποριακό τρόπο.
Η πολυεπιστημονική ομάδα έχει επικεφαλής τον Giulio Superti-Furga, επιστημονικό διευθυντή του CeMM και καθηγητή στο Κέντρο Φυσιολογίας και Φαρμακολογίας του Ιατρικού Πανεπιστημίου της Βιέννης, μαζί με τον καθηγητή Philip Staber του Ιατρικού Πανεπιστημίου της Βιέννης. Ενώ η κλινική μελέτη εξακολουθεί να εγγράφει ασθενείς, η ενδιάμεση ανάλυση των δεδομένων έδειξε ότι 15 από τους 17 ασθενείς που έλαβαν εξατομικευμένες θεραπείες πέτυχαν μερική ή πλήρη ύφεση της νόσου. Επιπλέον, η διάμεση επιβίωση χωρίς επιδείνωση των ασθενών που έλαβαν θεραπεία σύμφωνα με τη φαρμακοσκοπία αυξήθηκε από 5,7 εβδομάδες σε 22,6 εβδομάδες σε σύγκριση με την τελευταία γραμμή θεραπείας τους.