Νέα ευρήματα για την προστασία του εγκεφάλου από την ασθένεια του Πάρκινσον.
Παρόλο που υπάρχει ένας αριθμός θεραπειών για την ανακούφιση των συμπτωμάτων της νόσου του Πάρκινσον, μέχρι σήμερα, κανένας δεν επιβραδύνει αξιόπιστα την εξέλιξη της νόσου. Το 2013, ένα μόριο που ονομάζεται γαγγλιοσίδη GM1 υποσχέθηκε σε ασθενείς όχι μόνο για την ανακούφιση των συμπτωμάτων, αλλά και την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου. Ωστόσο, η γαγγλιοσίδη GM1, ήταν δύσκολο να δημιουργηθεί και να παραδοθεί σε ασθενείς για τακτική χρήση. Τώρα, ερευνητές στο Πανεπιστήμιο Τόμας Τζέφερσον βρήκαν έναν τρόπο για να βοηθήσουν τον εγκέφαλο των ποντικιών να παράγει περισσότερη γαγγλιοσίδη GM1. Η μελέτη δημοσιεύθηκε στις 2 του Δεκέμβρη στην εφημερίδα PLoS ONE.
“Η γαγγλιοσίδη GM1 υπόσχεται πολλά σε ασθενείς με τη νόσο του Πάρκινσον,” λέει ο επικεφαλής συγγραφέας Σνάιντερ, καθηγητής στο Τμήμα Παθολογίας, Ανατομίας και Κυτταρικής Βιολογίας στο Ιατρικό Κολέγιο Sidney Kimmel στο Πανεπιστήμιο Τόμας Τζέφερσον. “Ωστόσο, λαμβάνοντας υπόψη τις δυσκολίες παραγωγής και παράδοσής της στον εγκέφαλο, θελήσαμε να δούμε αν θα μπορούσαμε να πείσουμε τον εγκέφαλο να δημιουργήσει λίγη GM1″.
Η γαγγλιοσίδη GM1 παράγεται κατά κανόνα από τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο, αλλά η ουσία παράγεται σε πολύ χαμηλότερα επίπεδα στους ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Παρά το γεγονός προηγούμενες μελέτες έδειξαν ότι οι ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε γαγγλιοσίδη GM1, έδειξαν βελτίωση των συμπτωμάτων και της προόδου, το ισχύον πρότυπο της βιομηχανίας για την απόκτηση του είναι η εκχύλιση της ουσίας από εγκεφάλους αγελάδα, η οποία παρουσιάζει ανησυχίες κατασκευής και ασφάλειας. Επίσης, η ουσία δεν μπορεί να παραχθεί εύκολα συνθετικά. «Σκεφτήκαμε πως σίγουρα υπάρχει κάποιος τρόπος» είπε ο Δρ Σνάιντερ «αντί να βάζουμε περισσότερη γαγγλιοσίδη GM1 στον εγκέφαλο, γιατί να μην παράγει ο εγκέφελος μια ποσότητα;».
Μέσα από μια έρευνα της υπάρχουσας βιβλιογραφίας, Δρ Σνάιντερ και οι συνεργάτες του διαπίστωσαν ότι ένα ένζυμο που ονομάζεται σιαλιδάση ήταν σε θέση να μετατρέψει άλλα φυσικά μόρια γαγγλιοσίδης στον εγκέφαλο σε γαγγλιοσίδη GM1. Οι ερευνητές δοκίμασαν την ιδέα τους σε ποντικούς με τη νόσο Πάρκινσον. Αφού οι ερευνητές εισήγαγαν μια αντλία που έριχνε συνεχώς σιαλιδάση στον εγκέφαλο ποντικών, στη συνέχεια προσομοίωσαν την έναρξη της νόσου του Πάρκινσον. Σε αυτούς τους ποντικούς με Πάρκινσον, ο Δρ Schneider και οι συνεργάτες παρατήρησαν προστασία των νευρώνων σε παρόμοια επίπεδα με αυτά που παρατηρούνται σε ποντίκια με ένεση γαγγλιοσίδη GM1.
«Ήμασταν πολύ ενθουσιασμένοι όταν είδαμε ότι αυτή η μέθοδος λειτούργησε στα ποντίκια» λέει ο Δρ Σνάιντερ. «Καθώς η μακροχρόνια έγχυση ενζύμων σιαλιδάσης στον εγκέφαλο θα απαιτούσε την εμφύτευση ενός συστήματος αντλίας, η οποία μπορεί να μην αποτελούσε τη βέλτιστη λύση, αυτή τη στιγμή εργαζόμαστε για τις εναλλακτικές προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας που θα ενισχύσουν τα επίπεδα GM1 στον εγκέφαλο», πρόσθεσε.