Γενετική

Πως διορθώνονται τα γενετικά λάθη που προκαλούν ασθένειες

Πως διορθώνονται τα γενετικά λάθη που προκαλούν ασθένειες
Η νέα τεχνολογία γονιδιωματικής τροποποίησης (gene editing) ονομάζεται πρωτεύουσα τροποποίηση (prime editing) και έχει περιγραφεί ως ένας «γενετικός επεξεργαστής κειμένου» ικανός να ξαναγράψει με ακρίβεια τον γενετικό κώδικα. Στην έρευνα που δημοσιεύθηκε στο Nature χρησιμοποιήθηκε η τεχνική πρωτεύουσας τροποποίησης για να εισαχθούν ή να απαλειφθούν με απόλυτη ακρίβεια τμήματα του DNA σε κυτταρικές σειρές στο εργαστήριο. […]

Η νέα τεχνολογία γονιδιωματικής τροποποίησης (gene editing) ονομάζεται πρωτεύουσα τροποποίηση (prime editing) και έχει περιγραφεί ως ένας «γενετικός επεξεργαστής κειμένου» ικανός να ξαναγράψει με ακρίβεια τον γενετικό κώδικα. Στην έρευνα που δημοσιεύθηκε στο Nature χρησιμοποιήθηκε η τεχνική πρωτεύουσας τροποποίησης για να εισαχθούν ή να απαλειφθούν με απόλυτη ακρίβεια τμήματα του DNA σε κυτταρικές σειρές στο εργαστήριο. Επίσης χρησιμοποιήθηκε για τη διόρθωση βλαβών σε μία συγκεκριμένη βάση ή «γράμμα» του γενετικού κώδικα από τα τρία δις που απαρτίζουν τον γενετικό μας κώδικα.

Η τεχνική έχει ήδη χρησιμοποιηθεί εργαστηριακά για τη διόρθωση επικίνδυνων μεταλλάξεων, συμπεριλαμβανομένων όσων προκαλούν δρεπανοκυτταρική αναιμία. Η ομάδα των ερευνητών από το Ινστιτούτο Broad των Πανεπιστημίων MIΤ και Χάρβαρντ αναφέρουν ότι η νέα μέθοδος prime editing έχει μεγάλη ευελιξία και ακρίβεια, αλλά τονίζουν ότι η έρευνα είναι σε αρχικό στάδιο.

Η μέθοδος prime editing αποτελεί την τελευταία εξέλιξη στον τομέα της γονιδιωματικής τροποποίησης που αναπτύσσεται με ταχύτατους ρυθμούς. Η προσδοκία των ερευνητών είναι ότι η μέθοδος αυτή θα προσδώσει ακρίβεια στην τροποποίηση του γονιδιώματος κάτι που στερείται η επίσης υποσχόμενη τεχνική Crispr-Cas9, η οποία αναπτύχθηκε προ επταετίας και είναι γνωστή και ως «μοριακό ψαλίδι». Με δεδομένο ότι η κατάτμηση και τροποποίηση του γονιδιώματος με το «μοριακό ψαλίδι» δεν είναι μέθοδος ακριβείας η εφαρμογή του στην ιατρική έχει καταστεί προβληματική. Ένας από τους ερευνητές ο Δρ. David Liu σχολίασε ότι «μπορούμε να σκεφτούμε την μέθοδο prime editing σαν ένα επεξεργαστή κειμένου ικανό να εντοπίζει στοχευμένες αλληλουχίες DNA και να τις αντικαθιστά με απόλυτη ακρίβεια».