Η γονιδιακή θεραπεία έχει κερδίσει δυναμική κατά το παρελθόν έτος, ακολουθώντας την έγκριση της ομοσπονδιακής κυβέρνησης για τις πρώτες τέτοιες θεραπείες για κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς και σκληρή για θεραπεία λευχαιμία. Τώρα, η έρευνα που διεξήχθη από τη Σχολή Ιατρικής του Πανεπιστημίου Ουάσιγκτον στο Σαιντ Λούις έδειξε, σε ποντίκια, ότι το γενετικό υλικό μπορεί να παραδοθεί σε κατεστραμμένα κύτταρα στα νεφρά, ένα βασικό βήμα προς την ανάπτυξη γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της χρόνιας νεφρικής νόσου.
Η δυνητικά θανατηφόρος κατάσταση επηρεάζει 30 εκατομμύρια Αμερικανούς, οι περισσότεροι από τους οποίους δεν συνειδητοποιούν ότι έχουν χρόνια νεφρική νόσο. Δεν υπάρχει θεραπεία και οι τρέχουσες θεραπείες για τη νόσο τελικού σταδίου περιορίζονται κυρίως στη διαπίδυση και στη μεταμόσχευση νεφρού. Ωστόσο, οι ερευνητές δήλωσαν ότι η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει έναν τρόπο να παρασχεθούν γονίδια που επιβραδύνουν ή αντιστρέφουν την κυτταρική βλάβη που οδηγεί σε χρόνια νεφρική νόσο.
Τα ευρήματα δημοσιεύτηκαν στις 5 Ιουλίου στην Εφημερίδα της Αμερικανικής Νεφρολογικής Εταιρείας . “Η χρόνια νεφρική νόσο είναι ένα τεράστιο και αυξανόμενο πρόβλημα”, δήλωσε ο ανώτερος συγγραφέας Μπέντζαμιν Χ. Humphreys, MD, Ph.D., διευθυντής της Διεύθυνσης Νεφρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον. “Δυστυχώς, με την πάροδο των ετών, δεν έχουμε αναπτύξει πιο αποτελεσματικά φάρμακα για την πάθηση και αυτή η πραγματικότητα μας οδηγεί στη διερεύνηση της γονιδιακής θεραπείας”.
Ο διαβήτης, η υπέρταση και άλλες παθήσεις προκαλούν χρόνια νεφρική νόσο, η οποία συμβαίνει όταν οι κατεστραμμένοι νεφροί δεν μπορούν να φιλτράρουν αποτελεσματικά τα απόβλητα και τα πλεονάζοντα υγρά από το σώμα. Επειδή τα συμπτώματα όπως η ναυτία, ο εμετός, οι διαταραχές του ύπνου και τα πρησμένα άκρα είναι κοινά και μη ειδικά στη νόσο, οι περισσότεροι άνθρωποι δεν συνειδητοποιούν ότι έχουν χρόνια νεφρική νόσο μέχρι να εμφανιστεί ανεπανόρθωτη βλάβη οργάνων. Η προχωρημένη χρόνια νεφρική νόσος οδηγεί επίσης σε καρδιαγγειακές παθήσεις και οι ασθενείς με νεφρική ανεπάρκεια έχουν πολύ υψηλότερα ποσοστά θανάτου από καρδιαγγειακά αίτια από εκείνους με υγιείς νεφρούς.
“Ορισμένες από τις αιτίες που έχουν τόσο λίγες προόδους στη θεραπεία των νεφρικών νόσων είναι επειδή οι νεφροί είναι περίπλοκες και δεν κατανοούμε πλήρως τη διαδικασία της νόσου”, δήλωσε ο Humphreys, ο Joseph Friedman καθηγητής των νεφρικών νόσων στην ιατρική. “Ωστόσο, οι επιστήμονες σημειώνουν πρόοδο και είμαι αισιόδοξος”.