Πολιτική Φαρμάκoυ

Εγκρίθηκε στην Αμερική η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με θαλασσαιμία

Εγκρίθηκε στην Αμερική η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με θαλασσαιμία

Εγκρίθηκε στην Αμερική η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με θαλασσαιμία.«Ανοίγει» τον δρόμο για την αδειοδότηση και άλλων εφάπαξ θεραπειών της νόσου

Απόφαση-σταθμό στη «μάχη» για την οριστική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας συνιστά η πρόσφατη έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων (FDA) νέας γονιδιακής θεραπείας για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από β-θαλασσαιμία και χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Πρόκειται για μια σπουδαία εξέλιξη που επιτρέπει σε ασθενείς με αυτή τη σοβαρή αιματολογική διαταραχή να ελπίζουν σε ένα πιο αισιόδοξο μέλλον, απαλλαγμένο από το ισόβιο βάρος και τις μεγάλες ανάγκες ιατρικής περίθαλψης και άλλης φροντίδας που συνεπάγεται η ζωή με τη συγκεκριμένη νόσο. Πολλαπλές κλινικές δοκιμές χορήγησης του Zynteglo σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία, τεκμηρίωσαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του με τους περισσότερους εξ’ αυτών να πετυχαίνουν πλήρη ανεξαρτησία από τις επίπονες, χρόνιες μεταγγίσεις αίματος και να παρουσιάζουν υψηλά επίπεδα αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό τους.

 

  • Μολονότι το εν λόγω προϊόν είχε εξασφαλίσει την έγκριση και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) το 2019, δεν κατάφερε ποτέ να φτάσει στους ασθενείς, αφού η παρασκευάστρια εταιρεία το απέσυρε από την ευρωπαϊκή αγορά εξαιτίας της αδυναμίας σύναψης συμφωνιών με τους εθνικούς οργανισμούς ασφάλισης υγείας επί της τελικής τιμής διάθεσής του.3 χρόνια αργότερα η αμερικανική ρυθμιστική αρχή φαρμάκων, μετά από σειρά εντατικών διαβουλέυσεων με τις αρμόδιες συμβουλευτικές επιτροπές της και το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Αναθεώρησης (ICER), διεργασίες στις οποίες η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) είχε ενεργή συμμετοχή και συμβολή, αναγνώρισε το θεραπευτικό όφελος του Zynteglo και συναίνεσε στο να παράσχει το προϊόν ως δυνητική θεραπευτική επιλογή στους πάσχοντες που πληρούν τις προϋποθέσεις για να το λάβουν.

 

  • Η ΔΟΘ χαιρετίζει την ιστορική απόφαση του FDA ως εξαιρετικά σημαντική για τους ασθενείς με θαλασσαιμία στην Αμερική και παγκοσμίως. «Έχουμε, πλέον, μπροστά μας τη μεγάλη πρόκληση να διασφαλίσουμε ότι και αυτό το προϊόν καθώς και άλλες πρωτοποριακές θεραπείες που αναμένεται να εγκριθούν στο άμεσο μέλλον θα είναι πραγματικά προσβάσιμες από όλους τους ασθενείς, όχι μόνο στις ΗΠΑ, αλλά και στον υπόλοιπο κόσμο, όπου ζει η πλειοψηφία των πασχόντων από θαλασσαιμία», σημειώνει η Εκτελεστική Διευθύντρια της ΔΟΘ, Δρ Ανδρούλλα Ελευθερίου.«Το υψηλό κόστος μπορεί, εκ πρώτης, να μοιάζει ως ανασταλτικός παράγοντας για τη χρήση, τέτοιων εφάπαξ θεραπειών, ωστόσο είναι αποδεδειγμένη η σημαντική εξοικονόμηση πόρων για τα συστήματα υγείας μακροπρόθεσμα. Κι αυτό είναι παράγοντας που πρέπει να συνυπολογίζεται στην εξίσωση από τους ιθύνοντες όταν λαμβάνουν σχετικές αποφάσεις», προσθέτει.

 

Η Ομοσπονδία δεσμεύεται ότι θα εξακολουθήσει, μέσα από το έργο και τις δράσεις της, να μάχεται μαζί με τους οργανισμούς ασθενών, τις κυβερνήσεις, την επιστημονική κοινότητα και, φυσικά, τους ίδιους τους πάσχοντες, μέχρις ότου τα οφέλη της επιστημονικής και ιατρικής καινοτομίας να γίνουν απτά για κάθε ασθενή με θαλασσαιμία και άλλες αιμοσφαιρινοπάθειες.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Παγκόσμια ημέρα Δρεπανοκυτταρικής Νόσου 2022: Η δρεπανοκυτταρική νόσος προσβάλλει όλα τα ζωτικά όργανα

Παναγιώτης Κατσίβελας : Σε ένα έτος θα είναι έτοιμο το ενιαίο σύστημα καταγραφής αποθεμάτων αίματος

ΕΣΑμεΑ: Η έλλειψη αίματος και οι υπομεταγγίσεις κοστίζουν ζωές!

Tο 1ο γενόσημο φάρμακο στην Ελλάδα για την χρόνια υπερφόρτωση με σίδηρο

Εκδηλώσεις «Μαζί μια αγκαλιά» από τον Φαρμακευτικό Σύλλογο Λάρισας

8/5: Εκδήλωση για την Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας & τη γιορτή της Μητέρας

Eρευνητές αναπτύσσουν γονιδιακή θεραπεία για διαταραχές του αίματος

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Πλεύρης: "Στήριξη στην καινοτομία των φαρμάκων μέσω του επενδυτικού clawback"

Πλεύρης: Ο Υπουργός Υγείας επεσήμανε ότι το επενδυτικό clawback έχει αποδείξει πως στηρίζει την καινοτομία στο σκέλος των φαρμάκων, αφήνοντας ανοιχτό το ενδεχόμενο διορθώσεων στο κομμάτι του κλειστού προϋπολογισμού.

Ενισχύεται το δίκτυο συμμετοχής σε μελέτες εμβολίων κατά της Covid-19

Covid-19: Εδώ και λίγες ημέρες οι Ιταλοί, όπως και άλλοι Ευρωπαίοι, μεταξύ των οποίων και οι Έλληνες, μπορούν να εγγραφούν εθελοντικά στο Μητρώο Εθελοντών του VACCELERATE για άτομα που ενδιαφέρονται να συμμετάσχουν σε μελέτες εμβολιασμού κατά του SARS-CoV-2 και σε άλλες μελέτες, συμβάλλοντας έτσι στην περαιτέρω ανάπτυξη αποτελεσματικών και ασφαλών εμβολίων.

Τι επιφυλάσσει το αύριο της φαρμακευτικής πολιτικής

Η πολιτική φαρμάκου χαράσσεται από το Υπουργείο Υγείας με διαφάνεια και με επίκεντρο τον ασθενή , αυτή είναι η βασική μας στοχοθεσία , είπε ο ειδικός σύμβουλος του υπουργού Υγείας για το φάρμακο Μπάμπης Καραθάνος κατά την διάρκεια του 9ου Συνεδρίου του ΣΥΦΑΚ αλλά και η έγκαιρη , ισότιμη και ποιοτική πρόσβαση των πολίτων σε αναγκαίες θεραπείες και προσιτά ασφαλή φάρμακα και υπηρεσίες υγείας .

Ξεκίνησε το 9ο Συνέδριο του ΣΥΦΑΚ- Καραθάνος: Έρχονται νέες πρωτοποριακές θεραπείες στην Ελλάδα

Η λύση στις ελλείψεις των φαρμάκων είναι η συνεργασία και η κατανόηση, με στόχο τη διασφάλιση της επάρκειας των προμηθειών, είπε ο Πρόεδρος του ΕΟΦ κ. Δημητρης Φιλίππου, στην έναρξη του 9ου Συνεδρίου του ΣΥΦΑΚ. Παράλληλα ο σύμβουλος του Υπουργού Υγείας για τα φάρμακα κ. Καραθάνος επεσήμανε πως έρχονται νέες πρωτοποριακές θεραπείες με νέα φάρμακα στην Ελλάδα.

Στο τέλος Οκτωβρίου θα έρθουν τα επικαιροποιημένα εμβόλια COVID

Ανακοινώθηκαν χθες οι συστάσεις για τη χορήγηση των νέων, επικαιροποιημένων εμβολίων κατά της λοίμωξης covid-19 από το Ευρωπαϊκό Κέντρο Ελέγχου Νοσημάτων (ECDC) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Επαναλειτουργία της Επιτροπής Παρακολούθησης της Φαρμακευτικής Δαπάνης ζητούν οι φαρμακευτικές  

Την επαναλειτουργία της Επιτροπής Παρακολούθησης της Φαρμακευτικής Δαπάνης ζητάει ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ ) από το Υπουργείο Υγείας , με σημερινή επιστολή του προς τον Υπουργό Υγείας Αθανάσιο Πλεύρη.