Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις μέσα στον Οκτώβριο, για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

Η γονιδιακή θεραπεία για την SMA, η οποία έγινε γνωστή από την περίπτωση του μικρού  Παναγιώτη-Ραφαήλ που ήταν το πρώτο παιδί από την Ελλάδα το οποίο την έλαβε, πήρε έγκριση της δημόσιας χρηματοδότησης από τα  εθνικά συστήματα υγείας σε πέντε χώρες της Ευρώπης: το Βέλγιο, την Ιρλανδία, την Ολλανδία, τη Νορβηγία, καθώς και την Πορτογαλία, μετά από. Οι συγκεκριμένες εθνικές εγκρίσεις ολοκληρώθηκαν μέσα στον Οκτώβριο, βάσει ανάλυσης της προστιθέμενης αξίας της θεραπείας για τους ασθενείς και τον αντίκτυπό της στη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας, και στο πλαίσιο του στόχου για διασφάλιση βιώσιμης πρόσβασης από τους ασθενείς σε υψηλής ποιότητας φάρμακα σε προσιτές τιμές.


Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια, που οδηγεί προοδευτικά σε μυϊκή αδυναμία και παράλυση, η οποία προκαλείται από μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (λέγεται SMN1). Στην πιο σοβαρή μορφή της (Τύπος 1),  σε περίπτωση που δε χορηγηθεί θεραπεία, μπορεί να οδηγήσει ακόμα και σε θάνατο.

  • Η γονιδιακή θεραπεία είναι μία από τις βασικές θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της SMA και χορηγείται άπαξ στον ασθενή, με μια ενδοφλέβια έγχυση, με την οποία εισάγεται στον οργανισμό ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 για την παραγωγή της πρωτεΐνης SMN.

Τα ευχάριστα νέα για τα νεογνά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy – SMA) και τις οικογένειές τους είναι ότι αυξάνεται σημαντικά η πρόσβαση στη γονιδιακή θεραπεία, η οποία μέχρι σήμερα έχει λάβει έγκριση αποζημίωσης σε 15 χώρες της Ευρώπης και συνολικά σε 24 χώρες παγκοσμίως. Στην Ευρώπη, η πρόσβαση στο φάρμακο έχει φτάσει στο 47% του πληθυσμού ενώ έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 1.600 ασθενείς σε όλον τον κόσμο.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Παναγιώτης – Ραφαήλ : Συγκεντρώθηκαν τα χρήματα . Μεταβαίνει στην Βοστόνη

Κυμπουρόπουλος: ‘’ Πέρασα τα παιδικά μου χρόνια μέσα στα χειρουργεία ‘’-Βίντεο

Χρήστος Δάκας: Η Novartis Gene Therapies φιλοδοξεί να γίνει η κορυφαία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών

AveXis:Έγκριση θεραπείας ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Ο Hardo Fischer αποκλειστικά στο healthweb: Η γονιδιακή θεραπεία εισάγει νέο θεραπευτικό πρότυπο στην Ιατρική

Ήρθε η ώρα για την Ευρώπη να γεφυρώσει το χάσμα στον έλεγχο νεογνών για Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Stefan Oelrich: Η Ευρώπη χρειάζεται τολμηρό κανονιστικό πλαίσιο για να ξαναγίνει ηγέτης στην καινοτομία

Την ανάγκη ριζικής αναθεώρησης του ευρωπαϊκού κανονιστικού πλαισίου στον τομέα του φαρμάκου ανέδειξε ο Stefan Oelrich, First Vice-President & Treasurer της EFPIA και μέλος του Δ.Σ. της Bayer AG, μιλώντας στο 2ο ΣΦΕΕ Summit, που διοργανώνει ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) σήμερα Τρίτη 24 Ιουνίου 2025, στο Μέγαρο Μουσικής Αθηνών.

Η Ελλάδα μπορεί να πρωταγωνιστήσει στη φαρμακευτική έρευνα

 Η έρευνα και η φαρμακευτική καινοτομία αποτελούν τα θεμέλια ενός σύγχρονου και βιώσιμου συστήματος υγείας. Σε παγκόσμιο επίπεδο, οι επενδύσεις στην έρευνα και την καινοτομία έχουν οδηγήσει σε θεαματικές εξελίξεις, και αυτό φαίνεται και από το ύψος των επενδύσεων στις κλινικές μελέτες στην Ευρώπη, που αγγίζει πλέον τα 50 δισ. ευρώ ετησίως, όπως σημειώθηκε στο 2ο ΣΦΕΕ Summit που διοργανώνει ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) την Τρίτη 24 Ιουνίου 2025, στο Μέγαρο Μουσικής Αθηνών, με τίτλο: «Delivering Value in an Evolving  Landscape».

Στα ύψη η υπερφορολόγηση των φαρμακευτικών εταιρειών το 2024

Με ιδιαίτερη έκπληξη και δυσαρέσκεια η φαρμακοβιομηχανία έλαβε τα σημειώματα των υποχρεωτικών επιστροφών – φόρων για το 2024. Παρά τις προσπάθειες της Πολιτείας, ιδιαίτερα κατά το τελευταίο διάστημα, προκειμένου να σταθεροποιηθούν οι επιστροφές, δυστυχώς το κενό στη χρηματοδότηση της δημόσιας φαρμακευτικής δαπάνης παραμένει τεράστιο. Αυτό οφείλεται κυρίως σε δύο  λόγους: Πρώτον, στο μεγάλο κενό της […]

ΣΦΕΕ: Υπέρ του Ψηφίσματος της ΠΣΥ για τις Σπάνιες Παθήσεις

Η φαρμακευτική βιομηχανία στηρίζει τη διεθνή πρωτοβουλία για την υιοθέτηση του Ψηφίσματος της Παγκόσμιας Συνέλευσης Υγείας σχετικά με τις Σπάνιες Παθήσεις για μια κοινωνία χωρίς αποκλεισμούς και διακρίσεις.

Απόφαση της ΕΕ για την φαρμακευτική νομοθεσία: Mια χαμένη ευκαιρία για την ευρωπαϊκή καινοτομία

ΣΦΕΕ: Η χθεσινή απόφαση του Συμβουλίου των Υπουργών της ΕΕ σχετικά με την αναθεώρηση της Ευρωπαϊκής Φαρμακευτικής Νομοθεσίας αποτελεί μια χαμένη ευκαιρία να τοποθετηθεί ο τομέας των βιοεπιστημών της Ευρώπης στην πρώτη γραμμή του παγκόσμιου ανταγωνισμού.

Μόνο το 1 στα 5 καινοτόμα φάρμακα της τελευταίας τετραετίας είναι διαθέσιμο στην Ελλάδα

Δύο νέες μελέτες για την πρόσβαση των Ελλήνων ασθενών σε νέες, καινοτόμες θεραπείες δείχνουν ότι μόνο το 1 στα 5 καινοτόμα φάρμακα της τελευταίας τετραετίας είναι διαθέσιμο στην Ελλάδα.

Close Icon