Πολιτική Φαρμάκoυ

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για SMA

5 εθνικές εγκρίσεις μέσα στον Οκτώβριο, για την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

Η γονιδιακή θεραπεία για την SMA, η οποία έγινε γνωστή από την περίπτωση του μικρού  Παναγιώτη-Ραφαήλ που ήταν το πρώτο παιδί από την Ελλάδα το οποίο την έλαβε, πήρε έγκριση της δημόσιας χρηματοδότησης από τα  εθνικά συστήματα υγείας σε πέντε χώρες της Ευρώπης: το Βέλγιο, την Ιρλανδία, την Ολλανδία, τη Νορβηγία, καθώς και την Πορτογαλία, μετά από. Οι συγκεκριμένες εθνικές εγκρίσεις ολοκληρώθηκαν μέσα στον Οκτώβριο, βάσει ανάλυσης της προστιθέμενης αξίας της θεραπείας για τους ασθενείς και τον αντίκτυπό της στη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας, και στο πλαίσιο του στόχου για διασφάλιση βιώσιμης πρόσβασης από τους ασθενείς σε υψηλής ποιότητας φάρμακα σε προσιτές τιμές.

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια, που οδηγεί προοδευτικά σε μυϊκή αδυναμία και παράλυση, η οποία προκαλείται από μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (λέγεται SMN1). Στην πιο σοβαρή μορφή της (Τύπος 1),  σε περίπτωση που δε χορηγηθεί θεραπεία, μπορεί να οδηγήσει ακόμα και σε θάνατο.

  • Η γονιδιακή θεραπεία είναι μία από τις βασικές θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της SMA και χορηγείται άπαξ στον ασθενή, με μια ενδοφλέβια έγχυση, με την οποία εισάγεται στον οργανισμό ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 για την παραγωγή της πρωτεΐνης SMN.

Τα ευχάριστα νέα για τα νεογνά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy – SMA) και τις οικογένειές τους είναι ότι αυξάνεται σημαντικά η πρόσβαση στη γονιδιακή θεραπεία, η οποία μέχρι σήμερα έχει λάβει έγκριση αποζημίωσης σε 15 χώρες της Ευρώπης και συνολικά σε 24 χώρες παγκοσμίως. Στην Ευρώπη, η πρόσβαση στο φάρμακο έχει φτάσει στο 47% του πληθυσμού ενώ έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 1.600 ασθενείς σε όλον τον κόσμο.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Παναγιώτης – Ραφαήλ : Συγκεντρώθηκαν τα χρήματα . Μεταβαίνει στην Βοστόνη

Κυμπουρόπουλος: ‘’ Πέρασα τα παιδικά μου χρόνια μέσα στα χειρουργεία ‘’-Βίντεο

Χρήστος Δάκας: Η Novartis Gene Therapies φιλοδοξεί να γίνει η κορυφαία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών

AveXis:Έγκριση θεραπείας ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Ο Hardo Fischer αποκλειστικά στο healthweb: Η γονιδιακή θεραπεία εισάγει νέο θεραπευτικό πρότυπο στην Ιατρική

Ήρθε η ώρα για την Ευρώπη να γεφυρώσει το χάσμα στον έλεγχο νεογνώνγια Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Το χάπι της Merck θα μπορούσε να είναι το πρώτο εγκεκριμένο από τις ΗΠΑ χάπι που θα λαμβάνουν οι ασθενείς στο σπίτι για τη θεραπεία της Covid-19.

Η Merck δοκίμασε το φάρμακο σε ενήλικες με ήπια έως μέτρια COVID-19 που θεωρούνταν υψηλότερου κινδύνου λόγω προβλημάτων υγείας όπως η παχυσαρκία, ο διαβήτης ή οι καρδιακές παθήσεις. Αυτή είναι η ίδια ομάδα που λαμβάνει επί του παρόντος φάρμακα αντισωμάτων, τα οποία βοηθούν το ανοσοποιητικό σύστημα να καταπολεμήσει τον ιό.

Johnson & Johnson: Κατέθεσε αίτηση στον ΕΜΑ για έγκριση της ενισχυτικής δόσης

Johnson & Johnson: "Ο φάκελος υποβολής περιλαμβάνει δεδομένα τα οποία δείχνουν ότι μια ενισχυτική (δεύτερη) δόση αύξησε το επίπεδο προστασίας κατά της συμπτωματικής (μέτριας έως σοβαρής/κρίσιμης) COVID-19 σε ποσοστά 75 και 94 τοις εκατό παγκοσμίως και στις Η.Π.Α., αντίστοιχα. Ουσιώδης αύξηση της ανοσολογικής απόκρισης όταν η ενισχυτική (δεύτερη) δόση χορηγήθηκε έπειτα από δύο μήνες ή περισσότερο", αναφέρει η Εταιρεία.

Ο ΕΜΑ ενέκρινε το εμβόλιο της Pfizer σε παιδιά 5 έως 11 ετών

Έγκριση εμβολίου παιδιά: Σήμερα με έκτακτη συνεδρίαση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), συμφωνήθηκε η χορήγηση του εμβολίου της Pfizer σε παιδιά μικρότερης ηλικίας 5 έως 11 ετών με χαμηλότερη δόση.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνεδριάζει εκτάκτως αύριο για τον εμβολιασμό παιδιών 5-11 ετών

Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA): Αναμένεται αύριο η απόφαση του ΕΜΑ για τον εμβολιασμό των παιδιών 5 έως 11 ετών. Η Ελλάδα θα ακολουθήσει την απόφαση, σύμφωνα με τον υπουργό Υγείας.

1 στους 3 ασθενείς που νοσηλεύονται καταλήγουν στις ΜΕΘ από ενδονοσοκομειακή λοίμωξη

Αντιβιοτικά: Παγκόσμια Εβδομάδα Ευαισθητοποίησης για την Ορθολογική Χρήση των Αντιβιοτικών.1 στους 3 ασθενείς που νοσηλεύονται με COVID-19 καταλήγουν στις ΜΕΘ από ενδονοσοκομειακή λοίμωξη

Η AstraZeneca ανακοίνωσε την Πέμπτη ότι το φάρμακο αντισωμάτων της είναι περισσότερο από 80% αποτελεσματικό στη μείωση του κινδύνου σοβαρής ασθένειας ή θανάτου

Τον Οκτώβριο, η AstraZeneca ανακοίνωσε ότι είχε υποβάλει αίτημα στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για Άδεια Χρήσης Έκτακτης Ανάγκης για το AZD7442 – ή το Evusheld – «για την προφύλαξη από την COVID-19».