ΝΕΑ ΥΓΕΙΑΣ

Γονιδιακή θεραπεία: Αναπτύσσεται νέα τεχνολογία καλύτερης στόχευσης των οργάνων

Γονιδιακή θεραπεία: Αναπτύσσεται νέα τεχνολογία καλύτερης στόχευσης των οργάνων

Γονιδιακή θεραπεία: Μια ομάδα επιστημόνων από το Παιδιατρικό Ερευνητικό Ινστιτούτο (CMRI) στο Σύδνεϋ ανέπτυξε νέο τρόπο για να βελτιώσει τη στόχευση συγκεκριμένων οργάνων και τύπων ιστών στη γονιδιακή θεραπεία—καθιστώντας αυτή την καινοτόμο τεχνολογία παροχής γονιδίων πιο αποτελεσματική.

H εργασία παρουσιάζεται στο περιοδικό Human Gene Therapy, που δημοσιεύεται αυτή την εβδομάδα. Εργαλεία που βασίζονται στον αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV), έναν μη παθογόνο ιό, χρησιμοποιούνται ως “σύστημα διανομής” (φορέα) για γονιδιακές θεραπείες. Για να μετατρέψουν τον ιό σε εργαλείο διανομής, οι ερευνητές αφαίρεσαν όλα τα ιικά γονίδια, τα οποία μετατρέπουν τον ιό σε ένα πολύ αποτελεσματικό όχημα μεταφοράς γονιδίων, που ονομάζεται φορέας. Ο φορέας μπορεί στη συνέχεια να χρησιμοποιηθεί για να παραδώσει ένα λειτουργικό αντίγραφο γονιδίου σε συγκεκριμένα κύτταρα του ασθενούς και να “διορθώσει” μια ασθένεια που προκαλείται από ελαττωματικό γονίδιο. Με μία ένεση, οι ασθενείς θα μπορούσαν ενδεχομένως να θεραπευτούν.

Ωστόσο, αυτό το σύστημα βρίσκεται ακόμα στα αρχικά στάδια ανάπτυξης. Ένας από τους σημαντικότερους περιορισμούς είναι η ικανότητα ασφαλούς και αποτελεσματικής παροχής του θεραπευτικού γονιδίου στα συγκεκριμένα (άρρωστα) κύτταρα μέσα στο σώμα του ασθενούς. κάτι που η τρέχουσα γενιά ιικών φορέων δεν έχει καταφέρει να επιτύχει. Οι νέοι βιομηχανικοί φορείς AAV που αναπτύχθηκαν με γνώμονα την κλινική εφαρμογή, προσφέρουν μια πολλά υποσχόμενη εναλλακτική λύση. Η ομάδα CMRI ειδικεύεται στην ανάπτυξη νέων φορέων AAV. Ο πρώτος βιομηχανικός φορέας AAV που εισήλθε σε κλινική ανάπτυξη (επί του παρόντος σε αριθμό εμπορικών και ακαδημαϊκών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης της Φάσης III για μια γενετική πάθηση του ήπατος) αναπτύχθηκε από την ομάδα CMRI σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Στάνφορντ.

Σε αυτή τη δημοσίευση, η ομάδα CMRI αναφέρει μια νέα μέθοδο που επιτρέπει την ανάπτυξη πιο λειτουργικών και βελτιωμένων φορέων AAV. Σε αντίθεση με άλλες μεθόδους, η νέα τεχνολογία της ομάδας CMRI επιτρέπει στους ερευνητές να επιλέξουν τον καλύτερο φορέα, με βάση το πόσο καλά είναι πιθανό να αποκαταστήσει τη γονιδιακή λειτουργία σε μια θεραπευτική εφαρμογή. «Βελτιστοποιήσαμε επιτυχώς μια υπάρχουσα τεχνολογία ώστε να μπορούμε να στοχεύουμε νέα όργανα ή όργανα που είναι ήδη προσβάσιμα στη γονιδιακή θεραπεία, πιο αποτελεσματικά», λέει ο επικεφαλής συγγραφέας Adrian Westhaus που είναι μέρος της CMRI’s Translational Vectorology Research. μονάδα.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Στα αστροκύτταρα εγκεφάλου στρέφεται η έρευνα για τη θεραπεία νευρολογικών παθήσεων

Γονιδιακή μετάλλαξη που σηματοδοτεί επιθετικό μελάνωμα

Πρωτοποριακή τεχνολογία προωθεί νέες θεραπείες μυϊκής δυστροφίας

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Ανακάλυψη τεστ αίματος για τον καρκίνο του ήπατος

Καρκίνος: Με την αύξηση των ποσοστών παχυσαρκίας και διαβήτη, η επίπτωσή της αναμένεται να συνεχίσει να αυξάνεται. Μελέτες έχουν δείξει ότι τα άτομα με NAFLD έχουν έως και δεκαεπτά φορές αυξημένο κίνδυνο καρκίνου του ήπατος.

Αυξημένος επιπολασμός πονοκεφάλων στους εφήβους κατά τη διάρκεια της πανδημίας

Πονοκέφαλος κορωνοϊός: Πάνω από το ένα τρίτο των μαθητών που έλαβαν διαδικτυακά μαθήματα κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19 ανέφεραν επιδείνωση των συμπτωμάτων κεφαλαλγίας ή νέας εμφάνισης πονοκεφάλων.

Γιατί το sex στις ταινίες είναι ικανό να επηρεάσει και την δική μας σεξουαλική ζωή;

Sex ταινίες: Σύμφωνα με έρευνες, οι άνδρες όπως και οι γυναίκες, βιώνουν δυσαρέσκεια με την εικόνα του σώματος, όταν συγκρίνονται με τους αστέρες του Χόλιγουντ, ενώ το κινηματογραφικό σεξ είναι σεξ χωρίς περιορισμούς, το οποίο είναι απρόσιτο για πολλούς ανθρώπους.

Τα άσχημα όνειρα πρώιμο προειδοποιητικό σημάδι για τη νόσο Πάρκινσον

Νόσος Πάρκινσον: Μελέτες δείχνουν ότι μεταξύ 17% και 78% των ατόμων με Πάρκινσον έχουν εφιάλτες κάθε εβδομάδα. ενώ η εμφάνιση συχνών άσχημων ονείρων σε μεγαλύτερη ηλικία θα μπορούσε να είναι ένα πρώιμο προειδοποιητικό σημάδι επικείμενης νόσου του Πάρκινσον σε κατά τα άλλα υγιή άτομα.

Τηγανητό κοτόπουλο με μέλι

Πρωτεΐνη: Αυτά τα μπούτια κοτόπουλου είναι τραγανά εξωτερικά, απίστευτα τρυφερά και ζουμερά στο εσωτερικό και αλεσμένα με γευστικό γλυκό και πικάντικο ζεστό μέλι!

Εκπληκτική σύνδεση του ανοσοποιητικού με την ανάπτυξη μαλλιών

Ανοσοποιητικό σύστημα: Σε οξείες περιπτώσεις αλωπεκίας, τα κύτταρα του ανοσοποιητικού επιτίθενται στον ιστό του δέρματος, προκαλώντας απώλεια μαλλιών. Η συνήθης θεραπεία είναι η χρήση γλυκοκορτικοειδών για την αναστολή της ανοσολογικής αντίδρασης στο δέρμα, ώστε να μην συνεχίσουν να επιτίθενται στους θύλακες των τριχών.

ΠΟΥ: Η ψηφιακή παρέμβαση ψυχικής υγείας αποτελεσματική στη μείωση της κατάθλιψης μεταξύ προσφύγων

ΠΟΥ: Έχει υπολογιστεί ότι το 22% των εκτοπισμένων, πληγέντων από τον πόλεμο Σύριων στον Λίβανο υποφέρουν από μέτρια έως σοβαρά συμπτώματα κατάθλιψης. Αν και η κατάθλιψη και άλλες κοινές ψυχικές διαταραχές είναι η κύρια αιτία αναπηρίας, η συντριπτική πλειοψηφία των εκτοπισμένων δεν λαμβάνουν θεραπεία.