Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

Η Novartis λαμβάνει έγκριση ΕΜΑ για το iptacopan

Η Novartis λαμβάνει έγκριση ΕΜΑ για το iptacopan

Η Novartis λαμβάνει έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ). Το iptacopan έλαβε έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΠΝΑ οι οποίοι παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής χορηγήθηκε μετά από θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον Μάρτιο, με βάση ισχυρά δεδομένα από  τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Η μελέτη κατέδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων, και στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία  στο σκέλος ελέγχου.6 Στην ίδια μελέτη, οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F].6 Η θετική γνωμοδότηση ενισχύθηκε επίσης από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.6

«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που ο EMA ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για άτομα που ζουν με ΠΝΑ σε όλη την Ευρώπη, παρέχοντας μια πολυπόθητη εναλλακτική σε ασθενείς που συχνά έπρεπε να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου.», δήλωσε η κα Σταθέλου, διευθύντρια του τμήματος ιατρικών υποθέσεων της Novartis Hellas.

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια του μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας.5,7, Παρά τις θεραπευτικές παρεμβάσεις ενδέχεται τα συμπτώματα της ΠΝΑ να παραμείνουν ανεξέλεγκτα 5,8-12.

 

 Σχετικά με την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ)

Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος5. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος5,7. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς5,7.

  • Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ5. Παρόλο που η ΠΝΑ μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών 13,14.
  • Στην ΠΝΑ παρά τις θεραπευτικές εξελίξεις παραμένει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, με πολλούς ασθενείς να παρουσιάζουν εμμένοντα συμπτώματα παρά τους θεραπευτικούς χειρισμούς5,8-12.

 

Σχετικά με το iptacopan 

Το iptacopan είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας του Παράγοντα Β της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος1. Το iptacopan εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Δεκέμβριο του 2023 για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ).

Το iptacopan, που ανακαλύφθηκε στη Novartis, αναπτύσσεται επί του παρόντος για μια σειρά μεσολαβούμενων από το συμπλήρωμα παθήσεων.

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

K. Παπαγιάννης- Novartis Hellas : Ανάγκη η ενίσχυση της αποδοτικότητας των συστημάτων υγείας

H Novartis Hellas για ακόμα μια χρονιά είναι χορηγός στο 9ο Οικονομικό Φόρουμ των Δελφών

Novartis Hellas: Ξεκινάει ο δεύτερος κύκλος του καινοτόμου Προγράμματος Ενδυνάμωσης Ενώσεων Ασθενών σε συνεργασία με το Ευρωπαϊκό Πανεπιστήμιο της Μαδρίτης

Η Sandoz Hellas υποδέχεται μία νέα εποχή ως ανεξάρτητη εταιρεία με την ολοκλήρωση της απόσχισης από τη Novartis Hellas

Novartis Hellas: Η αξιοποίηση των ψηφιακών δεδομένων υγείας δημιουργεί προστιθέμενη αξία για τους ασθενείς

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Σπύρος Φιλιώτης:Στην Ευρώπη επενδύονται κάθε χρόνο 30 δισεκατομμύρια ευρώ για κλινικές έρευνες

Tην κρίσιμη σημασία και τις ευκαιρίες που μπορεί να προσφέρει η ανάπτυξη κλινικών μελετών στην Ελλάδα παρουσίασε ο Σπύρος Φιλιώτης, Αντιπρόεδρος και Γενικός Διευθυντής της Pharmaserve-Lilly. 

Άρ. Αγγελής: Η παροχή κινήτρων στην βιομηχανία θα πρέπει να αποσυνδεθεί από την καθολική πρόσβαση στην φαρμακευτική καινοτομία σε επίπεδο Ε.Ε

Άρ. Αγγελής: Η παροχή κινήτρων στην βιομηχανία θα πρέπει να αποσυνδεθεί από την καθολική πρόσβαση στην φαρμακευτική καινοτομία σε επίπεδο Ε.Ε

Π. Καρασιώτου: Η χρηματοδότηση των καναλιών αύξησης της φαρμακευτικής δαπάνης θα συνεχιστεί και μετά το τέλος του Ταμείου Ανάκαμψης

Π. Καρασιώτου: Η Γενική Γραμματέας Δημοσιονομικής Πολιτικής περιέγραψε το πλαίσιο των δημοσιονομικών κανόνων που ισχύουν για την Ελλάδα αλλά και σ’ όλη την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Κλειστός προϋπολογισμός για τα σκευάσματα Ριτουξιμάμπης καιΤραστουζουμάμπης για 2024 και 2025

Θέσπιση κλειστού προϋπολογισμού για τα σκευάσματα Ριτουξιμάμπης καιΤραστουζουμάμπης για τα έτη 2024 και 2025, για τις ποσότητες που διατίθενται στα νοσοκομεία του ΕΣΥ - Γ.Ν. Θεσσαλονίκης .«Παπαγεωργίου».

Κλειστός προϋπολογισμός για γονιδιακή θεραπεία αντιμετώπισης κληρονομικής μορφής απώλειας όρασης

Θέσπιση κλειστού προϋπολογισμού για το προϊόν LUXTURNA για τα έτη 2024 και 2025, για τις ποσότητες που διατίθενται στο πιστοποιημένο για τη χορήγησή του δημόσιο νοσοκομείο.

Κλειστός προϋπολογισμός για γονιδιακή θεραπεία-Τι προβλέπει το ΦΕΚ 

Θέσπιση κλειστού προϋπολογισμού για το προϊόν ZOLGENSMA για τα έτη 2024 και 2025, για τις ποσότητες που διατίθενται στα πιστοποιημένα για τη χορήγησή του δημόσια νοσοκομεία,αποφάσισε το υπουργείο Υγείας.

Close Icon