Την έναρξη της διεθνούς μελέτης Φάσης III START2 , ανακοίνωσε ο βιοφαρμακευτικός κλάδος της Merck Serono η οποία έχει σκοπό να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της ανοσοθεραπείας με το υπό έρευνα MUC1 ειδικό αντιγόνο L-BLP25 σε ασθενείς με μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο σταδίου ΙΙΙ μη μικροκυτταρικό καρκίνo του πνεύμονα (NSCLC).

Η δοκιμή START2 είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo (εικονικό φάρμακο) μελέτη, σχεδιασμένη ώστε να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του L-BLP25 σε ασθενείς που υποφέρουν από μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο (Σταδίου ΙΙΙΑ ή ΙΙΙΒ) μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), οι οποίοι ανταποκρίθηκαν ή έδειξαν σταθερότητα στην ασθένειά τους μετά από τουλάχιστον δύο κύκλους ταυτόχρονης χημειο-ακτινοθεραπείας (CRT) με βάση την πλατίνα.

Η ταυτόχρονη χημειο-ακτινοθεραπεία – ένας συνδυασμός χημειοθεραπείας και ακτινοθεραπείας που παρέχονται ταυτόχρονα – είναι η τρέχουσα θεραπεία για τους περισσότερους από αυτούς τους ασθενείς. Η μελέτη αναμένεται να συμπεριλάβει περίπου 1.000 ασθενείς. Ο κύριος στόχος της μελέτης είναι η συνολική επιβίωση. Δευτερεύοντες στόχοι είναι ο χρόνος εξέλιξης των συμπτωμάτων, η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου και ο χρόνος μέχρι την εξέλιξή της. Η Merck έλαβε Επιστημονική Γνωμοδότηση για το πρόγραμμα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και κατέληξε σε συμφωνία με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ σχετικά με ένα Ειδικό Πρωτόκολλο Αξιολόγησης (SPA) για τη δοκιμή.

«Δυστυχώς, η θεραπεία του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (NSCLC) σταδίου ΙΙΙ δεν βελτιώθηκε τα τελευταία χρόνια· νέες θεραπευτικές στρατηγικές είναι απαραίτητες επειγόντως», δήλωσε ο Καθηγητής Suresh Ramalingam, του Winship Cancer Institute, Emory University, Atlanta, ΗΠΑ, συντονιστής των κλινικών ερευνητών της μελέτης START2 και μέλος της αντίστοιχης οργανωτικής επιτροπής. «Η τροποποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος ώστε να θεραπεύει τον καρκίνο μπήκε σε μια εξαιρετικά ενδιαφέρουσα νέα φάση τα τελευταία δύο με τρία χρόνια. Ελπίζουμε ότι η μελέτη START2 θα καθιερώσει το L-BLP25 ως μία νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα».

Η βάση της νέας Φάσης III μελέτης είναι το αποτέλεσμα της αρχικής μελέτης START.1 Με τη START δεν επετεύχθη το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της συνολικής επιβίωσης με το L-BLP25 σε σύγκριση με το placebo στο σύνολο του πληθυσμού των ασθενών (n=1,239). Η μέση συνολική επιβίωση ήταν 25,6 μήνες για τους ασθενείς της ομάδας που λάμβανε L-BLP25 σε σύγκριση με τους 22,3 μήνες της ομάδας στην οποία χορηγούνταν placebo (προσαρμοσμένος σχετικός κίνδυνος [HR]: 0,88· 95% διάστημα εμπιστοσύνης [CI]: 0,75–1,03· p=0,123).

Ωστόσο, τα δεδομένα από μια διερευνητική ανάλυση μιας προκαθορισμένης υποομάδας της δοκιμής START, οι οποίοι λάμβαναν L-BLP25 μετά από ταυτόχρονη χημειο-ακτινοθεραπεία (CRT), έδειξαν ότι οι ασθενείς αυτής της υποομάδας πέτυχαν μια μέση συνολική επιβίωση 30,8 μηνών έναντι των 20,6 μηνών των ασθενών στους οποίους χορηγούνταν placebo (n=806, HR: 0,78; 95% CI 0,64–0,95; p=0,016).

Ο Δρ. John Orloff, Παγκόσμιος επικεφαλής του τμήματος Κλινικής Ανάπτυξης της Merck Serono, σχολίασε: «Σαφώς υπάρχει μεγάλη πραγματική ανάγκη επιπλέον θεραπευτικών επιλογών για ανθρώπους που αντιμετωπίζουν το μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα. Τα αποτελέσματα της αρχικής μελέτης START έδωσαν επιστημονικές και κλινικές ενδείξεις με πληροφορίες για το σχεδιασμό αυτού του νέου προγράμματος Φάσης ΙΙΙ. Είμαστε ικανοποιημένοι που η START2 είναι τώρα σε εξέλιξη, και είμαστε πεπεισμένοι ότι αυτή η μελέτη θα καλύψει τα κενά στην κατανόηση του πιθανού ρόλου που το L-BLP25 θα μπορούσε να παίξει στη διαχείριση των ασθενών που ζουν με μη χειρουργήσιμο, μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα σταδίου ΙΙΙ».

Το L-BLP25 είναι ένα υπό έρευνα MUC1 ειδικό αντιγόνο ανοσοθεραπείας καρκίνου που έχει σκοπό να διεγείρει το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος, ώστε να αναγνωρίζει και να στοχεύει τα καρκινικά κύτταρα που εκφράζουν τη γλυκοπρωτεΐνη επιφάνειας του κυττάρου MUC12,3. Η MUC1 εμφανίζεται σε πολλούς καρκίνους, συμπεριλαμβανομένου και του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα, και έχει πολλαπλούς ρόλους στην ανάπτυξη των όγκων και στην επιβίωση.2,4

Σε παγκόσμιο επίπεδο, ο καρκίνος του πνεύμονα είναι η πιο κοινή αιτία θανάτου από καρκίνο στους άνδρες και η τρίτη πιο κοινή αιτία στις γυναίκες, και είναι υπεύθυνος για σχεδόν διπλάσιους θανάτους από εκείνους που οφείλονται συνολικά στους καρκίνους του μαστού και του προστάτη.5 Ο μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα (NSCLC) είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος καρκίνου του πνεύμονα, σε ποσοστό 80–85% όλων των τύπων καρκίνων του πνεύμονα, και ο τοπικά αναπτυγμένος ή ο Σταδίου ΙΙΙ υπολογίζεται σε ποσοστό περίπου 30% των ασθενών με αυτόν τον τύπο καρκίνου.6,7 Δυστυχώς, κατά τη διάγνωση, οι περισσότεροι ασθενείς έχουν προχωρημένη ή μεταστατική ασθένεια με πολύ κακή πρόγνωση.8

Σχετικά με το L-BLP25

Το L-BLP25 είναι ένα υπό έρευνα MUC1 ειδικό αντιγόνο ανοσοθεραπείας καρκίνου που έχει σκοπό να διεγείρει το ανοσοποιητικό σύστημα ώστε να αναγνωρίζει και να στοχεύει στα καρκινικά κύτταρα που εκφράζουν τη γλυκοπρωτεΐνη επιφάνειας του κυττάρου MUC1. Η MUC1 εμφανίζεται σε πολλούς καρκίνους, συμπεριλαμβανομένου και του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα, και έχει πολλαπλούς ρόλους στην ανάπτυξη των όγκων και στην επιβίωση. Το L-BLP25 ερευνάται τώρα στις δοκιμές Φάσης ΙΙΙ START2 και INSPIRE για τη χορήγησή του σε μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) Σταδίου ΙΙΙ.

Η Merck απέκτησε τα αποκλειστικά παγκόσμια δικαιώματα για την ανάπτυξη και τη διάθεση στην αγορά του L-BLP25 από την Oncothyreon Inc., Seattle, Washington, ΗΠΑ, το 2007, με μια συμφωνία που αντικατέστησε προηγούμενες συμφωνίες συνεργασίας και προμήθειας που καταρτίσθηκαν αρχικά το 2001. Στην Ιαπωνία, η Merck προχώρησε σε συμφωνία για την από κοινού ανάπτυξη και κοινό μάρκετινγκ του L-BLP25 με την Ono Pharmaceutical Co., Ltd., Osaka, Ιαπωνία.

Η START2 είναι μια πολυκεντρική, 1:1 τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ, που έχει σκοπό να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του L-BLP25 σε ασθενείς που υποφέρουν από μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο (Σταδίου ΙΙΙΑ ή ΙΙΙΒ) μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), οι οποίοι ανταποκρίθηκαν ή έδειξαν σταθερότητα στην ασθένειά τους μετά από τουλάχιστον δύο κύκλους ταυτόχρονης χημειο-ακτινοθεραπείας (CRT) με βάση την πλατίνα. Ο κύριος στόχος της μελέτης είναι η συνολική επιβίωση.

Η αρχική Φάση ΙΙΙ της δοκιμής START είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo κλινική δοκιμή, που έχει σκοπό να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του L-BLP25 σε ασθενείς που υποφέρουν από μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο (Σταδίου ΙΙΙΑ ή ΙΙΙΒ) μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), οι οποίοι ανταποκρίθηκαν ή έδειξαν σταθερότητα στην ασθένειά τους μετά από τουλάχιστον δύο κύκλους χημειο-ακτινοθεραπείας (CRT) με βάση την πλατίνα (ταυτόχρονης ή διαδοχικής). Στη δοκιμή συμμετέχουν 1.239 ασθενείς από 33 χώρες. Ο κύριος στόχος της συνολικής επιβίωσης δεν επετεύχθη στη μελέτη START.

Η INSPIRE (L-BLP25 liposome vaccine trial In Asian NSCLC Patients: Stimulating Immune REsponse) είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ, που έχει σκοπό να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του L-BLP25 σε ασθενείς που υποφέρουν από μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο Σταδίου ΙΙΙΑ ή ΙΙΙΒ μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), οι οποίοι ανταποκρίθηκαν ή έδειξαν σταθερότητα στην ασθένειά τους μετά από τουλάχιστον δύο κύκλους ταυτόχρονης χημειο-ακτινοθεραπείας (CRT) με βάση την πλατίνα. Στην INSPIRE συμμετέχουν περίπου 500 ασθενείς με μη χειρουργικά εξαιρέσιμο, τοπικά αναπτυγμένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα από την Κίνα, το Χονγκ Κονγκ, την Κορέα, τη Σιγκαπούρη και την Ταϊβάν.

Το L-BLP25 βρίσκεται τώρα υπό κλινική έρευνα και δεν έχει πάρει έγκριση για χρήση στις ΗΠΑ, την Ευρώπη, τον Καναδά ή αλλού. Το L-BLP25 δεν έχει αποδειχθεί ότι είναι ασφαλές ή αποτελεσματικό και οποιεσδήποτε διαβεβαιώσεις για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μπορούν να δοθούν μόνο μετά από έλεγχο των δεδομένων από τις αρμόδιες αρχές και έγκριση των αναφερομένων ενδείξεων.

Η θαλασσαιμία ή μεσογειακή αναιμία αποτελεί μία από τις συχνότερες γενετικές παθήσεις παγκοσμίως, με σχεδόν 68.000 γεννήσεις πασχόντων ετησίως. Στην Ελλάδα οι ασθενείς αντιμετωπίζουν έχουν να αντιμετωπίσουν την ανεπάρκεια του Ελληνικού κράτους.

Οι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία αντιμετωπίζουν καθημερινά πολλά προβλήματα καθώς η πολιτεία και το υπουργείο Υγείας δεν έχουν φροντίσει να εξασφαλίσουν πέρα από το βασικό φάρμακο τους τα συμπληρωματικά φάρμακα που έχουν ανάγκη για να επιβιώσουν , με αποτέλεσμα να βάζουν βαθιά το χέρι στην τσέπη . Τα προβλήματα δεν τελειώνουν εδώ αφού υπάρχουν και αυτά τις αναγνωρίσεις τις αναπηρίας για την σχετική σύνταξη . Η έλλειψη γιατρών και νοσηλευτών από τα νοσοκομεία και η μη κατάλληλες συνθήκες αποτρέπουν τον πολίτη να γίνει αιμοδότης άρα υπάρχει και πρόβλημα εξεύρεσης αίματος . Αντι η Ελληνική πολιτεία να λύσει τα βασικά αυτά προβλήματα αιμοδοσίας αγοράζει αίμα από την Ελβετία . Μεγάλο πρόβλημα επίσης αποτελεί και η μη διάγνωση της νόσου από τους γιατρούς κατά την διάρκεια της εγκυμοσύνης λόγω ιατρικών λαθών .

Ο όρος «θαλασσαιμία» περιλαμβάνει μία οικογένεια γενετικών διαταραχών που επηρεάζουν την παραγωγή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, προκαλώντας αναιμία. Οι μορφές της θαλασσαιμίας ποικίλουν από ήπιες έως σοβαρές, ενώ τα συμπτώματα μπορεί να παρατηρηθούν από την παιδική ηλικία, όπου συχνά χρήζουν τακτικών μεταγγίσεων αίματος προκειμένου να επιζήσει ο ασθενής, ή, στις ηπιότερες μορφές της νόσου, να εμφανιστούν κατά την ενήλικη ζωή.
Οι πάσχοντες εμφανίζουν διάφορες επιπλοκές, ανάλογα με τη μορφή της νόσου, ενώ εμφανίζουν παράλληλα υπερφόρτωση σιδήρου ως συνέπεια της νόσου ή λόγω της περίσσειας του σιδήρου που προσλαμβάνεται από τις μεταγγίσεις αίματος. Οι περισσότεροι πάσχοντες βρίσκονται στη Νότια και Νοτιοανατολική Ασία, τη Μεσόγειο ή τη Μέση Ανατολή, ενώ ο παγκόσμιος επιπολασμός της νόσου διευρύνεται λόγω της μετανάστευσης.
Σήμερα, υπάρχει πολύ καλή κατανόηση σχετικά με τα οφέλη των μεταγγίσεων αίματος στους πάσχοντες με θαλασσαιμία, καθώς και της ανάγκης αντιμετώπισης της υπερφόρτωσης σιδήρου που μπορεί να προκύψει ως αποτέλεσμα. Οι θεραπευτικές εξελίξεις σε αυτόν τον τομέα έχουν μετατρέψει τη θαλασσαιμία από μια θανατηφόρο παιδιατρική νόσο, σε μία χρόνια πάθηση, η οποία μπορεί να αντιμετωπιστεί ικανοποιητικά στους περισσότερους πάσχοντες.

«Η ζωή των ασθενών με θαλασσαμία είναι σαν το ποδήλατο,» επισήμανε ο ιατρός κ. Αντώνης Καττάμης, Αναπληρωτής Καθηγητής Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας. «Βρίσκει συνέχεια ανηφόρες και κατηφόρες, αλλά ο ποδηλάτης ξέρει ότι πρέπει να συνεχίσει το πετάλι για να μην πέσει. Σκοπός των λειτουργών υγείας και της κοινωνίας μας είναι να ενθαρρύνει το αγώνα και να κάνει το δρόμο κατηφορικό. Η ενίσχυση της εθελοντικής αιμοδοσίας και η εξασφάλιση επάρκειας αίματος είναι θεμελιώδεις για την προσπάθεια αυτή.»

«Για πέντε δεκαετίες, η Novartis έχει συμβάλλει σημαντικά στην θεραπευτική αντιμετώπιση των πασχόντων με θαλασσαιμία, καθώς επίσης και στην ενημέρωση και ευαισθητοποίηση του κοινού σχετικά με τη νόσο,» δήλωσε ο κ. Στάθης Λιβανός, Γενικός Διευθυντής του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Συνεχίζοντας την μακροχρόνια δέσμευσή μας, υποστηρίζουμε την ενέργεια αυτή και καλούμε τους συμπολίτες μας σε Αθήνα, Θεσσαλονίκη, Ηράκλειο, Ιωάννινα και Βόλο να πάρουν το ποδήλατό τους, και να μας συναντήσουν σε αυτή τη συμβολική βόλτα ευαισθητοποίησης.»

Εκστρατεία Ενημέρωσης και Ευαισθητοποίησης του κοινού για τη Θαλασσαιμία και την Εθελοντική Αιμοδοσία θα πραγματοποιηθει σε Αθήνα, Θεσσαλονίκη, Βόλο, Ιωάννινα και Ηράκλειο.

Συγκεκριμένα, με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Εθελοντή Αιμοδότη, διοργανώνονται ποδηλατοβόλτες, ανοικτές προς το κοινό, σε 5 πόλεις της Ελλάδας, την Κυριακή 15 Ιουνίου 2014. Πρόκειται για μια συμβολική ενέργεια η οποία, με κεντρικό μήνυμα «Η διαδρομή είναι καλύτερη με παρέα», έχει σκοπό να ευαισθητοποιήσει το κοινό για τη νόσο αλλά και να ενημερώσει τους πολίτες για τα οφέλη της αιμοδοσίας και τις εξελίξεις στην αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας.

Αναλυτικά, οι ποδηλατοβόλτες θα πραγματοποιηθούν στις πέντε πόλεις ως εξής:

• Στην Αθήνα, στις 11:00, με σημείο εκκίνησης την πλατεία έναντι Τεχνόπολις, στο Γκάζι (πρόσβαση: Μετρό Κεραμεικός)
• Στη Θεσσαλονίκη, στις 19:00, με σημείο εκκίνησης την Πλατεία Αριστοτέλους
• Στο Ηράκλειο, στις 11:00, με σημείο εκκίνησης την Πλατεία Ελευθερίας
• Στα Γιάννενα, στις 11:30, με σημείο εκκίνησης την κεντρική πλατεία Ιωαννίνων
• Στο Βόλο, στις 19:00, με σημείο εκκίνησης την Παραλία (Πανεπιστήμιο Θεσσαλίας)

«Είναι προτεραιότητά μας να φροντίζουμε για την υπεράσπιση των δικαιωμάτων όλων των μελών του Συλλόγου μας και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους,» δήλωσε η Πρόεδρος του Πανελληνίου Συλλόγου Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία, Ιωάννα Μυρίλλα. «Ωστόσο, η διαδρομή για κάθε έναν από εμάς παραμένει ένας καθημερινός αγώνας. Ένας αγώνας στον οποίο η ευαισθητοποίηση των πολιτών, κυρίως απέναντι στο σημαντικό ζήτημα της εθελοντικής αιμοδοσίας, παίζει καθοριστικό ρόλο. Ευελπιστούμε, λοιπόν, πως στη συμβολική αυτή διαδρομή που γίνεται στις 15 Ιουνίου με στόχο την ενημέρωση του κοινού, θα έχουμε στην παρέα μας όσο το δυνατόν περισσότερους συμπολίτες μας.»
Η Σία Κοσιώνη, δημοσιογράφος και υποστηρίκτρια της καμπάνιας, ανέφερε: «Είναι μεγάλη μου χαρά να στηρίζω αυτή την ενέργεια. Τόσο το ενδιαφέρον μου για τον συνάνθρωπο, όσο και η αγάπη μου για το ποδήλατο θα με φέρουν, την Κυριακή 15 Ιουνίου, στην ποδηλατοβόλτα της Αθήνας. Θεωρώ απολύτως σημαντικό να νιώσει, κάθε πάσχων από θαλασσαιμία, ότι βρισκόμαστε δίπλα του στη δύσκολη διαδρομή του.»

Την Εκστρατεία Ενημέρωσης και Ευαισθητοποίησης του κοινού για τη Θαλασσαιμία και την Εθελοντική Αιμοδοσία υποστηρίζουν επίσης οι αθλητές: Βασιλική Λαζοπούλου, Πρωταθλήτρια Ελλάδας Ορεινής Ποδηλασίας και Μέλος Εθνικής Ομάδας και Νεόφυτος Σακελλαρίδης Μάγγουρας, Πρωταθλητής Ελλάδας Ποδηλασίας Πίστας και Μέλος της Εθνικής Ομάδας.