Μόνο μία θεραπεία έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και μόνο δύο έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για παιδιά με ΣΚΠ, σημείωσε. Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης «μιλούν για την ανάγκη οι ρυθμιστικοί φορείς να εξετάζουν μελέτες αποτελεσματικότητας στην πραγματική ζωή στη λήψη αποφάσεων σχετικά με την έγκριση φαρμάκων», πρόσθεσε ο Yeh.
Σκλήρυνση κατά Πλάκας Παιδιά: Η πρώιμη θεραπεία της παιδιατρικής υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (ΠΣ) με θεραπεία υψηλής αποτελεσματικότητας (HET) σχετίζεται με σημαντικά βραδύτερη εξέλιξη της αναπηρίας σε σχέση με τη θεραπευτική αγωγή με θεραπείες χαμηλής αποτελεσματικότητας ή τη μη χορήγηση θεραπείας, σύμφωνα με νέα έρευνα.
Μια ανάλυση περισσότερων από 5000 ατόμων με έναρξη της σκλήρυνσης κατά πλάκας μεταξύ 15 και 24 ετών βρήκε το μεγαλύτερο όφελος μεταξύ εκείνων με ελάχιστη αναπηρία κατά την έναρξη της θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας HET. «Τα παιδιά με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας θα πρέπει να αντιμετωπίζονται έγκαιρα με θεραπεία υψηλής αποτελεσματικότητας, πριν αναπτύξουν σημαντικές νευρολογικές βλάβες, για να διατηρηθεί καλύτερα η νευρολογική τους ικανότητα», έγραψαν οι ερευνητές, με επικεφαλής τον Sifat Sharman, PhD, του Τμήματος Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Μελβούρνης, στη Μελβούρνη, στην Αυστραλία,. Η μελέτη δημοσιεύτηκε διαδικτυακά στις 25 Μαρτίου στο Υγεία παιδιών και εφήβων The Lancet (The Lancet Child and Adolescent Health). Ενώ η έρευνα έχει δείξει ότι η θεραπεία υψηλής αποτελεσματικότητας HET επιβραδύνει την εξέλιξη της αναπηρίας σε ενήλικες με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, η επίδρασή της στην παιδιατρική σκλήρυνση κατά πλάκας, ιδιαίτερα κατά τις πρώιμες φάσεις, δεν είναι καλά κατανοητή.
Για να αντιμετωπιστεί αυτό το κενό γνώσης, οι ερευνητές αξιολόγησαν τον πιθανό αντίκτυπο των θεραπειών υψηλής αποτελεσματικότητας HET σε ασθενείς με παιδιατρική σκλήρυνση κατά πλάκας στις μεταβάσεις σε πέντε καταστάσεις αναπηρίας, που κυμαίνονται από την ελάχιστη αναπηρία έως τη διαταραχή βάδισης και τη δευτερογενή προϊούσα Σκλήρυνση κατά Πλάκας ΣΚΠ. Η μελέτη περιελάμβανε 5224 συμμετέχοντες (71% γυναίκες) από το διεθνές μητρώο MSBase και το Ιταλικό Μητρώο Πολλαπλής Σκλήρυνσης και Συναφών Διαταραχών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας με έναρξη της νόσου πριν από την ηλικία των 18 ετών. Οι συμμετέχοντες είχαν επίσης τουλάχιστον τέσσερις βαθμολογίες της Διευρυμένης Κλίμακας Κατάστασης Αναπηρίας (Expanded Disability Status Scale) (EDSS) να καταγράφονται σε διαστήματα 1 έτους. Το πρωταρχικό αποτέλεσμα ήταν ο χρόνος αλλαγής της κατάστασης αναπηρίας, με βάση τις βαθμολογίες της της Διευρυμένης Κλίμακας Κατάστασης Αναπηρίας EDSS, και τη δευτερογενή προϊούσα ΣΚΠ που διαγνώστηκε από τον κλινικό ιατρό. Οι ερευνητές συνέκριναν την εξέλιξη της αναπηρίας με θεραπείες υψηλής αποτελεσματικότητας HETs και θεραπείες χαμηλής αποτελεσματικότητας
«Κλινική Σημασία» Οι θεραπείαες υψηλής αποτελεσματικότητας HETs μείωσαν τον κίνδυνο επιδείνωσης της αναπηρίας στις πολιτείες αναπηρίας, με τη μεγαλύτερη μείωση να παρατηρείται στους συμμετέχοντες που ξεκίνησαν θεραπεία ενώ βρίσκονταν σε κατάσταση ελάχιστης αναπηρίας, σε σύγκριση με αυτούς που δεν έλαβαν θεραπεία (αναλογία κινδύνου [HR], 0,41, 95% CI, 0,31 -0,53). Ο κίνδυνος επιδείνωσης της αναπηρίας ήταν επίσης χαμηλότερος με θεραπεία χαμηλής αποτελεσματικότητας παρά χωρίς θεραπεία, αν και το όφελος ήταν μικρότερο από ό,τι με τις θεραπείες υψηλής αποτελεσματικότητας HETs (HR, 0,65; 95% CI, 0,54-0,77). Σε σύγκριση με τους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία υψηλής αποτελεσματικότητας HET κατά τη διάρκεια της κατάστασης ελάχιστης αναπηρίας, όσοι έλαβαν θεραπεία χαμηλής αποτελεσματικότητας είχαν 1,59 φορές (HR, 0,65 έναντι 0,41) υψηλότερο κίνδυνο μετάβασης στην επόμενη (ήπια) κατάσταση αναπηρίας. Το όφελος των θεραπειών υψηλής αποτελεσματικότητας HET μειώθηκε με την αύξηση της αναπηρίας. Τα ευρήματα έδειξαν μια «ουσιαστική, κλινικά σημαντική μείωση του κινδύνου επιδείνωσης της αναπηρίας» με τη χρήση της θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας HET σε άτομα με παιδιατρική σκλήρυνση κατά πλάκας, σε μεγάλο βαθμό πριν αναπτύξουν αναπηρία που θα «περιόριζε την ικανότητά τους», έγραψαν οι συγγραφείς. «Από την άποψη της μεγιστοποίησης της αποτελεσματικότητας της θεραπείας, η έγκαιρη χορήγηση θεραπείας υψηλής αποτελεσματικότητας είναι μια ευνοϊκή προσέγγιση για τη θεραπεία της παιδιατρικής σκλήρυνσης κατά πλάκας», κατέληξαν.
Σε ένα συνοδευτικό άρθρο, η E. Ann Yeh, MA, MD, καθηγήτρια παιδιατρικής νευρολογίας και διευθύντρια του Προγράμματος Παιδιατρικής Σκλήρυνσης κατά Πλάκας και Απομυελινωτικών Διαταραχών, Πανεπιστήμιο του Τορόντο, Οντάριο, Καναδάς, σημείωσε ότι η σπανιότητα της παιδιατρικής ΣΚΠ — η οποία εξηγεί για μόλις το 5% όλων των περιπτώσεων ΣΚΠ — έχει οδηγήσει σε έλλειψη πληροφοριών σχετικά με την πρώιμη χρήση των θεραπειών υψηλής αποτελεσματικότητας HET. «Δυστυχώς, παρά αυτή και πολλές άλλες μελέτες που δείχνουν την πραγματική ασφάλεια και αποτελεσματικότητα των θεραπειών για τη σκλήρυνση κατά πλάκας για παιδιά, η έγκριση και η πρόσβαση σε θεραπείες για παιδιά με σκλήρυνση κατά πλάκας είναι περιορισμένη», έγραψε ο Yeh. Μόνο μία θεραπεία έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και μόνο δύο έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων για παιδιά με ΣΚΠ, σημείωσε. Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης «μιλούν για την ανάγκη οι ρυθμιστικοί φορείς να εξετάζουν μελέτες αποτελεσματικότητας στην πραγματική ζωή στη λήψη αποφάσεων σχετικά με την έγκριση φαρμάκων», πρόσθεσε ο Yeh. «Πρέπει να αναγνωρίσουμε την τεράστια αξία αυτής της πραγματικής γνώσης ως καταλύτη για δράση που μπορεί να βελτιώσει τα αποτελέσματα σε αυτόν τον πολύ ευάλωτο πληθυσμό».
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube
