Greek English French German Italian
Pin It

Οι επιστήμονες του Scripps Research έχουν αναπτύξει έναν ειδικό μοριακό διακόπτη που θα μπορούσε να ενσωματωθεί σε θεραπείες γονιδίων για να επιτρέψει στους γιατρούς να ελέγχουν τη δοσολογία. Το επίτευγμα, που αναφέρεται στο επιστημονικό περιοδικό Nature Biotechnology , προσφέρει στους σχεδιαστές γονιδιακής θεραπείας ποια μπορεί να είναι η πρώτη βιώσιμη τεχνική για την προσαρμογή των επιπέδων δραστηριότητας των θεραπευτικών τους γονιδίων.

Η έλλειψη ενός τέτοιου βασικού χαρακτηριστικού ασφαλείας έχει συμβάλει στον περιορισμό της ανάπτυξης της γονιδιακής θεραπείας, η οποία διαφορετικά υπόσχεται την αντιμετώπιση των γενετικά βασισμένων συνθηκών. Η τεχνική των επιστημόνων φαίνεται να επιλύει ένα σημαντικό ζήτημα ασφάλειας και μπορεί να οδηγήσει σε μεγαλύτερη χρήση της στρατηγικής.

Η ερευνητική ομάδα του Scripps, με επικεφαλής τον κύριο ερευνητή Michael Farzan, Ph.D., απέδειξε τη δύναμη της νέας τεχνικής μεταγωγής, ενσωματώνοντάς την σε μια γονιδιακή θεραπεία που παράγει την ορμόνη ερυθροποιητίνη, που χρησιμοποιείται ως θεραπεία για την αναιμία. Έδειξαν ότι θα μπορούσαν να καταστέλλουν την έκφραση του γονιδίου τους σε πολύ χαμηλά επίπεδα με ένα ειδικό ενσωματωμένο μόριο και στη συνέχεια θα μπορούσαν να αυξήσουν την έκφραση του γονιδίου σε ένα δυναμικό εύρος, χρησιμοποιώντας εγχυμένα μόρια ελέγχου που ονομάζονται morpholinos. "Πιστεύω ότι η προσέγγισή μας προσφέρει τον μοναδικό πρακτικό τρόπο επί του παρόντος για τη ρύθμιση της δόσης μιας γονιδιακής θεραπείας σε ένα ζώο ή σε έναν άνθρωπο", λέει ο Farzan.

Οι γονιδιακές θεραπείες λειτουργούν εισάγοντας αντίγραφα ενός θεραπευτικού γονιδίου στα κύτταρα ενός ασθενούς, εάν για παράδειγμα ο ασθενής γεννήθηκε χωρίς λειτουργικά αντίγραφα του αναγκαίου γονιδίου. Η στρατηγική έχει από καιρό θεωρηθεί ότι έχει τεράστιες δυνατότητες να θεραπεύσει ασθένειες που προκαλούνται από ελαττωματικά γονίδια . Θα μπορούσε επίσης να επιτρέψει τη σταθερή, μακροπρόθεσμη παράδοση σε ασθενείς θεραπευτικών μορίων που δεν είναι πρακτικά εφικτά να χορηγούνται σε χάπια ή ενέσεις επειδή δεν επιβιώνουν για μεγάλο χρονικό διάστημα στο σώμα. Ωστόσο, οι γονιδιακές θεραπείες θεωρήθηκαν ως εγγενώς επικίνδυνες επειδή μόλις μεταφερθούν σε κύτταρα ασθενούς, δεν μπορούν να απενεργοποιηθούν ή να διαμορφωθούν. Ως αποτέλεσμα, μόνο μια χούφτα θεραπειών γονιδίων έχουν εγκριθεί από την FDA μέχρι σήμερα.

Η απλότητα της τεχνικής και το γεγονός ότι οι μορφολίνοι είναι ήδη εγκεκριμένοι από την FDA, θα μπορούσαν να επιτρέψουν τη χρήση του νέου συστήματος μεταγωγής διαγονιδίων σε μια μεγάλη ποικιλία θεραπειών γονιδίου, προσθέτει ο Farzan.

Pin It

Cook name small