Μυϊκή δυστροφία Duchenne: Ο στόχος των ερευνητών ήταν να δημιουργήσουν ένα μοντέλο που θα τους επέτρεπε να προσδιορίσουν εάν τα φάρμακα μπορούν να αντιστρέψουν αυτήν την κυτταρική βλάβη.
Τοξική πρωτεΐνη: Ο συνδυασμός του μεταλλαγμένου γονιδίου SMCHD1 και ενός τροποποιητή του περιβάλλοντος, όπως ένας ιός, μπορεί να πυροδοτήσει την τοξική πρωτεΐνη DUX4.
Μυϊκή δυστροφία: Τα παιδιά συνήθως διαγιγνώσκονται με τη διαταραχή μεταξύ 3 και 6 ετών. Οι πιο συνηθισμένοι τύποι που επηρεάζουν τα παιδιά ονομάζονται μυϊκή δυστροφία Duchenne και μυϊκή δυστροφία Becker.
Gilbert Gottfried: Ο Γκίλμπερτ Γκότφριντ, ο κωμικός, σταρ του Αλαντίν και μια από τις πιο αναγνωρίσιμεςς φωνές στο Χόλιγουντ, πέθανε μετά σε ηλικία 67 ετών από μυοτονική δυστροφία τύπου 2, μια μορφή μυϊκής δυστροφίας.
Μυϊκά βλαστοκύτταρα: Ο μακροπρόθεσμος στόχος είναι η ανάπτυξη τεχνολογίας επεξεργασίας γονιδίων για επιδιόρθωση των μεταλλάξεων που προκαλούν ασθένειες στους iMyoblasts, οι οποίοι στη συνέχεια μπορούν να μεταμοσχευθούν ξανά σε ασθενείς όπου συνεχίζουν να χτίζουν υγιείς μυϊκούς ιστούς.
Μυϊκή δυστροφία Duchenne: Η κυτταρική θεραπεία για την πρόληψη της εξέλιξης της καρδιακής νόσου σε μια σπάνια γενετική ασθένεια, αλλά μια τέτοια θεραπεία μπορεί μια μέρα να χρησιμοποιηθεί και για πιο κοινές μορφές καρδιακής ανεπάρκειας.
Μυϊκή δυστροφία: Η μελέτη προσδιορίζει την αναστολή της σύνθεσης σφιγγολιπιδίων, στοχεύοντας πολλαπλά παθογενετικά μονοπάτια, ταυτόχρονα, ως ισχυρό υποψήφιο για τη θεραπεία μυϊκών δυστροφιών.
Μυϊκή δυστροφία :Τα άτομα με μυϊκή δυστροφία συνήθως χρειάζονται αναπηρικό καροτσάκι πριν από τα εφηβικά τους χρόνια. Το προσδόκιμο ζωής για εκείνους με αυτήν την ασθένεια είναι τέλη εφηβείας ή 20 ετών.
