Πολιτική Φαρμάκoυ

Θετική Γνωμοδότηση της CHMP για νέα θεραπεία έναντι της νόσου Fabry

Θετική Γνωμοδότηση της CHMP για νέα θεραπεία έναντι της νόσου Fabry

Η Chiesi Global Rare Diseases και η Protalix BioTherapeutics έλαβαν θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για μια νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που αφορά τη νόσο Fabry. Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Eπιτροπής αναμένεται τον Μάιο 2023 .

Η Chiesi Global Rare Diseases, η επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για να προσφέρει καινοτόμες θεραπείες και λύσεις σε άτομα που πάσχουν από σπάνια νοσήματα και η βιοφαρμακευτική εταιρεία Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX) (TASE:PLX), ανακοίνωσαν πρόσφατα πως η Επιτροπή Φαρμάκων για Aνθρώπινη Xρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) κατέληξε σε θετική γνωμοδότηση για την άδεια κυκλοφορίας του πρώτου πεγκυλιωμένου ενζύμου για την θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο Fabry.

«Η Chiesi και οι συνεργάτες μας στην Protalix, είμαστε απόλυτα δεσμευμένοι προς τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Fabry και τις οικογένειές τους, πολλοί εκ των οποίων αντιμετωπίζουν ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες», ανέφερε ο Giacomo Chiesi, Επικεφαλής της Chiesi Global Rare Diseases. «Εκφράζουμε τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μας σε όλους τους ασθενείς με τη νόσο Fabry που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες. Χάρη σε αυτούς, η νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης μελετήθηκε σε βάθος κατά τη διάρκεια της κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου, παρέχοντας τα απαραίτητα δεδομένα για την αξιολόγηση της από την CHMP και τη θετική γνωμοδότηση σχετικά με ένα θετικό προφίλ οφέλους-ρίσκου. Επιπλέον, προσβλέπουμε στην έγκριση και κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρώπη και θα συνεχίσουμε πιστοί στην αποστολή μας, να καταφέρουμε να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπευτική επιλογή στους ανθρώπους, που ζουν με τη νόσο Fabry σε όλο τον κόσμο».

«Είμαστε πολύ χαρούμενοι, καθώς μετά τη θετική γνωμοδότηση από την CHMP,  βρισκόμαστε ένα βήμα πιο κοντά στην έγκριση της άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη μιας νέας θεραπείας, η οποία απευθύνεται σε ενήλικους ασθενείς με νόσο Fabry», δήλωσε ο Dror Bashan, Πρόεδρος και Γενικός Διευθυντής της Protalix. «Πιστεύουμε πως αυτή η γνωμοδότηση αναγνωρίζει και ενισχύει ακόμα περισσότερο τα θετικά δεδομένα που έχουμε από το κλινικό μας πρόγραμμα και επιπλέον υπογραμμίζει τη δυνατότητα επιλογής μιας νέας θεραπείας για τους ασθενείς με νόσο Fabry. Τα επιστημονικά δεδομένα από το κλινικό μας πρόγραμμα υποδεικνύουν πως αυτή η νέα θεραπεία μπορεί να αποτελέσει μια μακροπρόθεσμη αγωγή, με καλή ανεκτικότητα και καλό ανοσολογικό προφίλ. Μαζί με την Chiesi, παραμένουμε πιστοί και αφοσιωμένοι στη δέσμευσή μας να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπεία και εργαζόμαστε για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με νόσο Fabry. Ευχαριστούμε το προσωπικό που συμμετείχε στο κλινικό πρόγραμμα για την αφοσίωση του και ανυπομονούμε για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την άδεια κυκλοφορίας».

«H νόσος Fabry είναι ένα κληρονομικό νόσημα που έχει ως αποτέλεσμα την πλήρη έλλειψη ή ανεπάρκεια ενός λυσοσωμικού ενζύμου που οδηγεί σε συσσώρευση βλαβερών ουσιών σε διάφορα όργανα. Η διαταραχή αυτή μπορεί να εξελιχθεί σε μια σοβαρή πολυοργανική πάθηση, με πολλές επιπλοκές στα όργανα στόχους. Η έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία είναι σημαντική για τον περιορισμό των βλαβών. Οι θεραπείες περιλαμβάνουν την ενδοφλέβια χορήγηση του ενζύμου σε νοσοκομειακό περιβάλλον δύο φορές το μήνα ή σε ορισμένες περιπτώσεις αγωγή με δισκία. Η διάθεση μιας νέας θεραπείας ενζύμου πεγκυλιωμένης μορφής, η οποία υποστηρίζεται από ένα ισχυρό και αξιόπιστο κλινικό πρόγραμμα, είναι σημαντική για ασθενείς με Fabry», δήλωσε ο Δημήτριος Πετράς, MD, PhD, Διευθυντής Νεφρολογικού Τμήματος Γ.Ν.Α. «Ιπποκράτειο» και Πρόεδρος της Ελληνικής Νεφρολογικής Εταιρείας.

 

  • Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στην αίτηση της άδειας κυκλοφορίας (MAA), η οποία περιλαμβάνει δεδομένα κλινικών μελετών στις οποίες συμμετείχαν πάνω από 140 ασθενείς. Η απόφαση της CHMP παραπέμπεται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική αξιολόγηση. Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται στις αρχές Μαΐου 2023.

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Chiesi: Ίδρυσε νέο τμήμα Σπάνιων Παθήσεων

GENESIS Pharma: 26 Νοεμβρίου - Ημέρα Ευαισθητοποίησης για τη Σιδηροπενία

Στρατηγική συνεργασία : Viatris με GENESIS Pharma

GENESIS Pharma: Νέα πλατφόρμα ενημέρωσης για άτομα με διάγνωση νόσου Fabry 

Νέα φαρμακευτικά δεδομένα για τη νόσο του Fabry

H Sanofi Genzyme συμμετέχει στο διεθνές Συνέδριο SSIEM 2018 στην Αθήνα

«Αλληλεγγύη»: Φάρμακα σπανίων νόσων απ’τα νοσοκομεία

Χανία: Ημερίδα για Σπάνιες Παθήσεις & Ορφανά Φάρμακα

Μάθε τι είναι τα λυσοσωμιακά αθροιστικά νοσήματα

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

ΣΦΕΕ Κλινικές Μελέτες: Το μεγαλύτερο όφελος είναι για τους Έλληνες ασθενείς

20 Μαΐου 2023: Παγκόσμια Ημέρα Κλινικών Μελετών Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Κλινικών Μελετών (20 Μαΐου), ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) τονίζει, για μια ακόμη φορά, το σπουδαίο ρόλο της Κλινικής Έρευνας στην προάσπιση και την προαγωγή της Δημόσιας Υγείας

Νέο Διοικητικό Συμβούλιο για το PhARMA Innovation Forum Greece

Καινούργιο Διοικητικό Συμβούλιο εξέλεξε η Γενική Συνέλευση των μελών του PhARMA Innovation Forum (PIF) Greece που πραγματοποιήθηκε χθες. Το νέο ΔΣ συνεδρίασε σήμερα για πρώτη φορά με σκοπό τη συγκρότησή του σε σώμα.

Επείγουσα ανάγκη για αλλαγή στη διαχείριση της Χρόνιας Νεφρικής Νόσου (ΧΝΝ) στην Ελλάδα

Νέα Έκθεση του Economist Impact αναδεικνύει την επείγουσα ανάγκη για αλλαγή στη διαχείριση της Χρόνιας Νεφρικής Νόσου (ΧΝΝ) στην Ελλάδα.Η ΧΝΝ επηρεάζει έναν στους 10 ενήλικες στην Ευρώπη, ωστόσο παραμένει σημαντικά υποδιαγνωσμένη.

Απεταμίνη: Ένα παράνομα εισαγόμενο προϊόν αύξησης βάρους

H απεταμίνη διατίθεται παράνομα στην αγορά για αύξηση βάρους και αύξηση της σωματικής διάπλασης.Μια δημοσιευμένη αναφορά περιγράφει ένα άτομο που ανέπτυξε αυτοάνοση ηπατίτιδα μετά από έξι εβδομάδες καθημερινής χρήσης απεταμίνης.

Ευρωπαικό Κοινοβούλιο: Ανοίγει η συζήτηση για την νέα φαρμακευτική νομοθεσία

Ευρωπαικό Κοινοβούλιο: Η Πρόταση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για μεταρρύθμιση των φαρμακευτικών προϊόντων η οποία δημοσιεύθηκε στις 26 Απριλίου, θα συζητηθεί στο Ευρωπαικό Κοινοβούλιο.

Η φαρμακευτική νομοθεσία στην ΕΕ απειλεί να σαμποτάρει το καινοτόμο φάρμακο

Η φαρμακευτική νομοθεσία στην ΕΕ απειλεί να σαμποτάρει το καινοτόμο φάρμακο στην Ευρώπη και να απομακρύνει ακόμα περισσότερο τους Ευρωπαίους ασθενείς από θεραπείες αιχμής. Η απάντηση EFPIA-ΣΦΕΕ στη δημοσίευση της φαρμακευτικής νομοθεσίας της ΕΕ

Έλενα Χουλιάρα: Πώς θα ενισχύσουμε τη βιωσιμότητα και ανθεκτικότητα του ΕΣΥ

''Με σταθερό στόχο τη θωράκιση και την περαιτέρω ενίσχυση του εθνικού συστήματος υγείας, η AstraZeneca συμμετέχει ενεργά στον διάλογο με κορυφαίους επιστήμονες και εκπροσώπους του τομέα της υγείας, αναδεικνύοντας την ανάγκη για στήριξη του συστήματος υγείας. '', επεσήμανε η Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος της AstraZeneca Ελλάδας και Κύπρου στο panel του Delphi Economic Forum το οποίο εστίασε στις προτάσεις της μελέτης Partnership for Health System Sustainability & Resilience (PHSSR).

Κώστας Παπαγιάννης στο Φόρουμ Δελφών: Τρεις προκλήσεις και μια ευκαιρία στην φαρμακευτική νομοθεσία

Ο Κώστας Παπαγιάννης, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Hellas, συμμετείχε στο 8ο Οικονομικό Φόρουμ των Δελφών και αναφέρθηκε στην αναθεώρηση της ευρωπαϊκής φαρμακευτικής νομοθεσίας, αναλύοντας τις τρεις προκλήσεις και τη μια ευκαιρία που παρουσιάζονται.