Search Icon
ΑΝΑΖΗΤΗΣΗ
Πολιτική Φαρμάκoυ

Θετική Γνωμοδότηση της CHMP για νέα θεραπεία έναντι της νόσου Fabry

Θετική Γνωμοδότηση της CHMP για νέα θεραπεία έναντι της νόσου Fabry

Η Chiesi Global Rare Diseases και η Protalix BioTherapeutics έλαβαν θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για μια νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που αφορά τη νόσο Fabry. Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Eπιτροπής αναμένεται τον Μάιο 2023 .

Η Chiesi Global Rare Diseases, η επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για να προσφέρει καινοτόμες θεραπείες και λύσεις σε άτομα που πάσχουν από σπάνια νοσήματα και η βιοφαρμακευτική εταιρεία Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX) (TASE:PLX), ανακοίνωσαν πρόσφατα πως η Επιτροπή Φαρμάκων για Aνθρώπινη Xρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) κατέληξε σε θετική γνωμοδότηση για την άδεια κυκλοφορίας του πρώτου πεγκυλιωμένου ενζύμου για την θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο Fabry.

«Η Chiesi και οι συνεργάτες μας στην Protalix, είμαστε απόλυτα δεσμευμένοι προς τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Fabry και τις οικογένειές τους, πολλοί εκ των οποίων αντιμετωπίζουν ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες», ανέφερε ο Giacomo Chiesi, Επικεφαλής της Chiesi Global Rare Diseases. «Εκφράζουμε τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μας σε όλους τους ασθενείς με τη νόσο Fabry που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες. Χάρη σε αυτούς, η νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης μελετήθηκε σε βάθος κατά τη διάρκεια της κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου, παρέχοντας τα απαραίτητα δεδομένα για την αξιολόγηση της από την CHMP και τη θετική γνωμοδότηση σχετικά με ένα θετικό προφίλ οφέλους-ρίσκου. Επιπλέον, προσβλέπουμε στην έγκριση και κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρώπη και θα συνεχίσουμε πιστοί στην αποστολή μας, να καταφέρουμε να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπευτική επιλογή στους ανθρώπους, που ζουν με τη νόσο Fabry σε όλο τον κόσμο».


«Είμαστε πολύ χαρούμενοι, καθώς μετά τη θετική γνωμοδότηση από την CHMP,  βρισκόμαστε ένα βήμα πιο κοντά στην έγκριση της άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη μιας νέας θεραπείας, η οποία απευθύνεται σε ενήλικους ασθενείς με νόσο Fabry», δήλωσε ο Dror Bashan, Πρόεδρος και Γενικός Διευθυντής της Protalix. «Πιστεύουμε πως αυτή η γνωμοδότηση αναγνωρίζει και ενισχύει ακόμα περισσότερο τα θετικά δεδομένα που έχουμε από το κλινικό μας πρόγραμμα και επιπλέον υπογραμμίζει τη δυνατότητα επιλογής μιας νέας θεραπείας για τους ασθενείς με νόσο Fabry. Τα επιστημονικά δεδομένα από το κλινικό μας πρόγραμμα υποδεικνύουν πως αυτή η νέα θεραπεία μπορεί να αποτελέσει μια μακροπρόθεσμη αγωγή, με καλή ανεκτικότητα και καλό ανοσολογικό προφίλ. Μαζί με την Chiesi, παραμένουμε πιστοί και αφοσιωμένοι στη δέσμευσή μας να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπεία και εργαζόμαστε για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με νόσο Fabry. Ευχαριστούμε το προσωπικό που συμμετείχε στο κλινικό πρόγραμμα για την αφοσίωση του και ανυπομονούμε για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την άδεια κυκλοφορίας».

«H νόσος Fabry είναι ένα κληρονομικό νόσημα που έχει ως αποτέλεσμα την πλήρη έλλειψη ή ανεπάρκεια ενός λυσοσωμικού ενζύμου που οδηγεί σε συσσώρευση βλαβερών ουσιών σε διάφορα όργανα. Η διαταραχή αυτή μπορεί να εξελιχθεί σε μια σοβαρή πολυοργανική πάθηση, με πολλές επιπλοκές στα όργανα στόχους. Η έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία είναι σημαντική για τον περιορισμό των βλαβών. Οι θεραπείες περιλαμβάνουν την ενδοφλέβια χορήγηση του ενζύμου σε νοσοκομειακό περιβάλλον δύο φορές το μήνα ή σε ορισμένες περιπτώσεις αγωγή με δισκία. Η διάθεση μιας νέας θεραπείας ενζύμου πεγκυλιωμένης μορφής, η οποία υποστηρίζεται από ένα ισχυρό και αξιόπιστο κλινικό πρόγραμμα, είναι σημαντική για ασθενείς με Fabry», δήλωσε ο Δημήτριος Πετράς, MD, PhD, Διευθυντής Νεφρολογικού Τμήματος Γ.Ν.Α. «Ιπποκράτειο» και Πρόεδρος της Ελληνικής Νεφρολογικής Εταιρείας.

 

  • Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στην αίτηση της άδειας κυκλοφορίας (MAA), η οποία περιλαμβάνει δεδομένα κλινικών μελετών στις οποίες συμμετείχαν πάνω από 140 ασθενείς. Η απόφαση της CHMP παραπέμπεται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική αξιολόγηση. Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται στις αρχές Μαΐου 2023.

 

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο κανάλι μας στο YouTube

Διαβάστε Eπίσης:

Chiesi: Ίδρυσε νέο τμήμα Σπάνιων Παθήσεων

GENESIS Pharma: 26 Νοεμβρίου - Ημέρα Ευαισθητοποίησης για τη Σιδηροπενία

Στρατηγική συνεργασία : Viatris με GENESIS Pharma

GENESIS Pharma: Νέα πλατφόρμα ενημέρωσης για άτομα με διάγνωση νόσου Fabry 

Νέα φαρμακευτικά δεδομένα για τη νόσο του Fabry

H Sanofi Genzyme συμμετέχει στο διεθνές Συνέδριο SSIEM 2018 στην Αθήνα

«Αλληλεγγύη»: Φάρμακα σπανίων νόσων απ’τα νοσοκομεία

Χανία: Ημερίδα για Σπάνιες Παθήσεις & Ορφανά Φάρμακα

Μάθε τι είναι τα λυσοσωμιακά αθροιστικά νοσήματα

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Ελληνική Φαρμακοβιομηχανία: Μοχλός Ανάπτυξης και Αυτονομίας σε Εθνικό και Ευρωπαϊκό Πλαίσιο

Η Πανελλήνια Ένωση Φαρμακοβιομηχανίας (ΠΕΦ), για μία ακόμη χρονιά, συμμετείχε στο 29ο Ετήσιο Συνέδριο Economist Government Roundtable, διοργανώνοντας ένα υψηλού επιπέδου session με θέμα «Η ελληνική και ευρωπαϊκή φαρμακοβιομηχανία: Επενδύσεις – Ανταγωνιστικότητα – Καινοτομία»

Επιβεβαιώθηκε το ρεπορτάζ του healthweb.gr: Παραιτήθηκε ο πρόεδρος του ΕΟΦ  

Επιβεβαιώθηκε το αποκλειστικό ρεπορτάζ του healthweb.gr ότι ο υπουργός υγείας Άδωνις Γεωργιάδης είχε ζητήσει την παραίτηση του προέδρου του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων Ευάγγελου Μανωλόπουλου.

Προ των πυλών η αποζημίωση νέων βιοδεικτών στην Ελλάδα- Έρχεται κοινή υπουργική απόφαση

Δέκα χρόνια μετά την αρχική αποζημίωση των πρώτων βιοδεικτών από τον ΕΟΠΥΥ, η Ελλάδα εξακολουθεί να χρειάζεται να κάνει σημαντικά βήματα στον τομέα της Ιατρικής Ακριβείας.

Stefan Oelrich: Η Ευρώπη χρειάζεται τολμηρό κανονιστικό πλαίσιο για να ξαναγίνει ηγέτης στην καινοτομία

Την ανάγκη ριζικής αναθεώρησης του ευρωπαϊκού κανονιστικού πλαισίου στον τομέα του φαρμάκου ανέδειξε ο Stefan Oelrich, First Vice-President & Treasurer της EFPIA και μέλος του Δ.Σ. της Bayer AG, μιλώντας στο 2ο ΣΦΕΕ Summit, που διοργανώνει ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) σήμερα Τρίτη 24 Ιουνίου 2025, στο Μέγαρο Μουσικής Αθηνών.

Η Ελλάδα μπορεί να πρωταγωνιστήσει στη φαρμακευτική έρευνα

 Η έρευνα και η φαρμακευτική καινοτομία αποτελούν τα θεμέλια ενός σύγχρονου και βιώσιμου συστήματος υγείας. Σε παγκόσμιο επίπεδο, οι επενδύσεις στην έρευνα και την καινοτομία έχουν οδηγήσει σε θεαματικές εξελίξεις, και αυτό φαίνεται και από το ύψος των επενδύσεων στις κλινικές μελέτες στην Ευρώπη, που αγγίζει πλέον τα 50 δισ. ευρώ ετησίως, όπως σημειώθηκε στο 2ο ΣΦΕΕ Summit που διοργανώνει ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος (ΣΦΕΕ) την Τρίτη 24 Ιουνίου 2025, στο Μέγαρο Μουσικής Αθηνών, με τίτλο: «Delivering Value in an Evolving  Landscape».

Στα ύψη η υπερφορολόγηση των φαρμακευτικών εταιρειών το 2024

Με ιδιαίτερη έκπληξη και δυσαρέσκεια η φαρμακοβιομηχανία έλαβε τα σημειώματα των υποχρεωτικών επιστροφών – φόρων για το 2024. Παρά τις προσπάθειες της Πολιτείας, ιδιαίτερα κατά το τελευταίο διάστημα, προκειμένου να σταθεροποιηθούν οι επιστροφές, δυστυχώς το κενό στη χρηματοδότηση της δημόσιας φαρμακευτικής δαπάνης παραμένει τεράστιο. Αυτό οφείλεται κυρίως σε δύο  λόγους: Πρώτον, στο μεγάλο κενό της […]

ΣΦΕΕ: Υπέρ του Ψηφίσματος της ΠΣΥ για τις Σπάνιες Παθήσεις

Η φαρμακευτική βιομηχανία στηρίζει τη διεθνή πρωτοβουλία για την υιοθέτηση του Ψηφίσματος της Παγκόσμιας Συνέλευσης Υγείας σχετικά με τις Σπάνιες Παθήσεις για μια κοινωνία χωρίς αποκλεισμούς και διακρίσεις.

Close Icon