Πολιτική Φαρμάκoυ

Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών για το όφελος του nusinersen σε βρέφη και παιδιά

Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών για το όφελος του nusinersen σε βρέφη και παιδιά

Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών ενισχύουν τα στοιχεία που υποστηρίζουν το δυνητικό όφελος του nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία.

Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) : Νέα δεδομένα από τη μελέτη RESPOND καταδεικνύουν ότι τα επίπεδα νευροϊνιδίων, που αποτελούν προγνωστικό δείκτη νευροεκφύλισης, μειώθηκαν σε όλους σχεδόν τους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen.Οι μειώσεις των βιολογικών δεικτών συμπληρώνουν προηγούμενα ευρήματα αποτελεσματικότητας της μελέτης RESPOND που καταδεικνύουν βελτιωμένη κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen μετά τη γονιδιακή θεραπεία.

Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε ενδιάμεσα δεδομένα βιολογικών δεικτών 6μήνου από τους 29 συμμετέχοντες που συμμετείχαν εξ αρχής στη μελέτη ανοιχτού σχεδιασμού RESPOND.* Η μελέτη Φάσης 4 αξιολογεί τις κλινικές εκβάσεις και την ασφάλεια μετά τη θεραπεία με nusinersen στο διάστημα μιας περιόδου 2 ετών σε βρέφη και μικρά παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη θεραπεία με onasemnogene abeparvovec. Τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι τα επίπεδα νευροϊνιδίων ελαφριάς αλυσίδας (NfL) στο πλάσμα, που αποτελούν αντικειμενικό βιολογικό δείκτη αξονικής βλάβης και νευροεκφύλισης, μειώθηκαν σχεδόν σε όλους τους συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με nusinersen. Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Κλινικό και Επιστημονικό Συνέδριο του Muscular Dystrophy Association (MDA) (3-6 Μαρτίου 2024).

«Η εξελισσόμενη εμπειρία και γνώση μας σε σχέση με τη γονιδιακή θεραπεία υποδεικνύει ότι μπορεί να υπάρχει μια ευκαιρία για καλύτερες εκβάσεις», δήλωσε η Crystal Proud, M.D., Παιδονευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο King’s Daughters. «Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία μαζί με μειώσεις στα επίπεδα νευροϊνιδίων που παρατηρούνται μετά τη θεραπεία με nusinersen στη μελέτη RESPOND καταδεικνύουν ότι μπορεί να είμαστε σε θέση να μεγιστοποιήσουμε περαιτέρω τα οφέλη για τους ασθενείς».

Σήμερα παρουσιάζονται δεδομένα NfL από συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με nusinersen για 6 μήνες και καταδεικνύουν:

Μεταξύ των συμμετεχόντων με 2 αντίγραφα SMN2:

  • Όλοι οι συμμετέχοντες είχαν αυξημένα επίπεδα NfL κατά την έναρξη της μελέτης σε σύγκριση με υγιή παιδιά παρόμοιας ηλικίας.
  • Σε βρέφη (n=11) ηλικίας 9 μηνών και κάτω κατά την πρώτη δόση του nusinersen (μέση τιμή NfL κατά την έναρξη της μελέτης: 148,3 pg/mL), τα επίπεδα NfL μειώθηκαν κατά μέσο όρο 70% από την έναρξη της μελέτης.
  • Σε παιδιά (n=11) ηλικίας άνω των 9 μηνών κατά την πρώτη δόση του nusinersen (μέση τιμή NfL κατά την έναρξη της μελέτης: 121,8 pg/mL), τα επίπεδα NfL μειώθηκαν κατά μέσο όρο 78% από την έναρξη της μελέτης.

Μεταξύ των συμμετεχόντων με 3 αντίγραφα του γονιδίου SMN2:

  • Τα επίπεδα NfL κατά την έναρξη της μελέτης ήταν αυξημένα σε 2 στα 3 παιδιά (μέση τιμή: 60,6 pg/mL).
  • Μειώσεις των NfL παρατηρήθηκαν στους ασθενείς με αυξημένα επίπεδα κατά την έναρξη της μελέτης και παρέμειναν σταθερά στον συμμετέχοντα χωρίς αυξημένα επίπεδα κατά την έναρξη της μελέτης.

«Η Biogen βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της πρωτοποριακής έρευνας που στοχεύει στην εδραίωση της χρήσης βιολογικών δεικτών για την επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για άτομα που ζουν με σοβαρά νευροεκφυλιστικά νοσήματα όπως η SMA και η ALS», δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Development και interim Chief Medical Officer της Biogen. «Πριν από τη λήψη nusinersen κατά την έναρξη της μελέτης RESPOND, διαπιστώσαμε ότι οι συμμετέχοντες είχαν αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων σε σύγκριση με υγιή παιδιά, γεγονός που υποδηλώνει εξελισσόμενη νευρωνική βλάβη. Τα ευρήματα της μελέτης RESPOND υπογραμμίζουν την αξία των νευροϊνιδίων ως αντικειμενικού δείκτη για την αξιολόγηση των υπολειπόμενων μη καλυπτόμενων αναγκών σε ασθενείς με SMA που έχουν λάβει γονιδιακή θεραπεία».

Όπως αναφέρθηκε στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMA τον Ιούνιο του 2023 από τους ίδιους 29 συμμετέχοντες, βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία παρατηρήθηκαν στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως μετρήθηκαν με βάση την αυξημένη μέση συνολική βαθμολογία της Ενότητας 2 της Βρεφικής Νευρολογικής Εξέτασης Hammersmith (HINE-2) από την έναρξη της μελέτης.1 Κανένα νέο ζήτημα ασφάλειας δεν ταυτοποιήθηκε σε συμμετέχοντες που εντάχθηκαν στη μελέτη RESPOND και έλαβαν nusinersen μετά το onasemnogene abeparvovec. Μετά από μια διάμεση παραμονή 230,5 ημερών στη μελέτη, σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΑΣ) αναφέρθηκαν σε 13/38 συμμετέχοντες (34%). Οποιαδήποτε ΑΣ αναφέρθηκαν σε 31/38 συμμετέχοντες (81,6%). Κανένα σοβαρό ΑΣ δεν θεωρήθηκε σχετιζόμενο με το nusinersen ούτε οδήγησε σε απόσυρση από τη μελέτη, αν και κάποια ήταν σχετιζόμενα με τη διαδικασία χορήγησης.

Τα δεδομένα αυτά, καθώς και επιπρόσθετα δεδομένα από τη μελέτη RESPOND, θα παρουσιαστούν μέσα στο 2024 σε επακόλουθα συνέδρια, συμπεριλαμβανομένου του 4ου Διεθνούς Συνεδρίου για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία που διεξάγεται από την SMA Europe.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Ο FDA εγκρίνει θεραπεία που βοηθά στην επιβράδυνση της εξέλιξης της σπάνιας μορφής της νόσου του κινητικού νευρώνα

GENESIS Pharma: Πλατφόρμα ενημέρωσης για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) στα ελληνικά

Νέα δεδομένα για την θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας

Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία SMA : Νέα ευρωπαϊκή συμμαχία για διαγνωστικό έλεγχο νεογνών

Νωτιαία μυϊκή ατροφία: H πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία βελτίωσε την κινητική λειτουργία των ασθενών

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Έναρξη λειτουργίας της συμμαχίας της Ε.Ε. για τα κρίσιμα φάρμακα

Στην τελετή επίσης παρευρέθηκαν από πλευράς ελληνικής φαρμακοβιομηχανίας  ο πρόεδρος της Πανελλήνιας Ένωσης Φαρμακοβιομηχανίας (ΠΕΦ), κ. Θεόδωρος Τρύφων, και οι Διευθύνοντες Σύμβουλοι των εταιρειών ΕΛΠΕΝ και DEMOS.

K. Παπαγιάννης- Novartis Hellas : Ανάγκη η ενίσχυση της αποδοτικότητας των συστημάτων υγείας

Η Novartis Hellas στηρίζει πρωτοβουλίες με στόχο την οικοδόμηση του υγειονομικού οικοσυστήματος του 21ου αιώνα. Ο Κώστας Παπαγιάννης, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Hellas, συμμετείχε στο9ο Οικονομικό Φόρουμ των Δελφών και στο πάνελ με τίτλο “Future-Proofing Businesses, Humans, Tech, and Innovation at Scale” και αναφέρθηκε στην ανάγκη μετασχηματισμού των εταιρειών με στόχο την αντιμετώπιση των μελλοντικών προκλήσεων και την ενίσχυση της αποδοτικότητας των συστημάτων υγείας.

Επενδυτικό  clawback : Εκατόν πενήντα εκατομμύρια ευρώ για τα έτη 2024 -2025

Ευχάριστα νέα για την φαρμακοβιομηχανία καθώς δημοσιεύτηκε η πρόσκληση για  δικαιούχους επιχειρήσεις για το συμψηφισμό αυτόματης επιστροφής φαρμακευτικής δαπάνης στο πλαίσιο του Ταμείου Ανάκαμψης και Ανθεκτικότητας για τα έτη 2024 -2025 η οποία ανέρχεται σε 150.000.000 ευρώ . Πληροφορίες σχετικά με την δράση παρέχονται από το φορέα υλοποίησης, την γενική Γραμματεία Έρευνας και Καινοτομίας, gsri.gov.gr Η […]

Ολ. Παπαδημητρίου (ΣΦΕΕ): Η συμπίεση του data protection θα οδηγήσει σε μείωση της ανταγωνιστικότητας της Ευρώπης

Ο κλάδος της φαρμακευτικής καινοτομίας στην Ελλάδα τα τελευταία χρόνια στενάζει από την υποχρηματοδότηση αλλά οι κυβερνήσεις δεν έκαναν τίποτα ή σχεδόν τίποτα για να διασφαλίσουν τον εξορθολογισμό της ζήτησης, ανέφερε ο Ολύμπιος Παπαδημητρίου.

Bristol Myers Squibb :Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επεκτείνει την έγκριση του luspatercept

Τέταρτη εγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρώπη για το luspatercept, μία πρώτη στην κατηγορία της, θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με σχετιζόμενη με νόσο αναιμία και η πρώτη θεραπεία που καταδεικνύει μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα έναντι της εποετίνης άλφα σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου