Pin It

Το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS), ένας από τους συνηθέστερους καρκίνους αίματος, έχει πολύ λίγες επιλογές θεραπείας. Τώρα, οι ερευνητές στο Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) ανακάλυψαν έναν νέο και πολλά υποσχόμενο στόχο φαρμάκων για αυτή τη θανατηφόρα κατάσταση. "Αυτή τη στιγμή, μόνο μια μικρή μερίδα ασθενών επωφελούνται από τη βασική θεραπεία για το MDS", δήλωσε ο CSHL Fellow και ο ερευνητής του καρκίνου Lingbo Zhang. "Ως εκ τούτου, υπάρχει μια πολύ σημαντική ιατρική ανάγκη για μια νέα και νέα θεραπεία για αυτή την ασθένεια."

Το εργαστήριο του Zhang που συνεργάζεται με εμπειρογνώμονες του Κέντρου Καρκίνου Memorial Sloan Kettering και του Εθνικού Ινστιτούτου Διαβήτη και Πεπτικιστικών και Νεφρικών Ασθενειών ανακάλυψε το νέο φάρμακο που θα μπορούσε να καλύψει αυτή την ανάγκη. Η έρευνά τους δημοσιεύθηκε πρόσφατα στην Science Translational Medicine .

"Έχουμε συνεργαστεί με μια πολυεπιστημονική ομάδα που αποτελείται από ιατρούς και φαρμακευτικούς χημικούς για να μεταφράσει τη βασική μας ανακάλυψη σε νέα θεραπευτικά μέσα που μπορούν να δοκιμαστούν σε κλινικές δοκιμές προς όφελος ασθενών", δήλωσε ο Ζανγκ. Ο απώτερος στόχος, είπε ο Zhang, είναι να δημιουργηθεί ένα φάρμακο που θα αποκαταστήσει επαρκώς την παραγωγή αιμοκυττάρων σε ασθενείς με MDS που είναι ανθεκτικοί σε υπάρχουσες θεραπείες.

Για να κατανοήσετε με ακρίβεια πώς λειτουργεί ο νέος στόχος φαρμάκου, είναι σημαντικό να μάθετε πρώτα γιατί είναι τόσο δύσκολο να αντιμετωπιστεί το MDS. Σε αντίθεση με πολλούς άλλους καρκίνους, το MDS δεν χαρακτηρίζεται από όγκο. Αντ 'αυτού, αυτός ο καρκίνος του αίματος αναφέρεται μερικές φορές ως «διαταραχή αποτυχίας του μυελού των οστών».

Ο μυελός των οστών έχει σχεδιαστεί για να παράγει αρκετό αίμα για καθημερινή επιβίωση. Όταν τα αιμοσφαίρια χάνονται μέσω αιμορραγίας ή όταν μεγαλώνουν πολύ παλιά για να κάνουν τη δουλειά τους, γίνονται αντικατάσταση κυττάρων και αρχίζουν να ωριμάζουν. Τα αποτελέσματα MDS από αυτές τις αντικαταστάσεις είναι πολύ λίγα, ελαττωματικά ή και τα δύο.

Οι παραδοσιακές επιλογές θεραπείας για συμπτώματα MDS, όπως η αναιμία, βασίζονται στη φυσική ικανότητα του σώματος να κάνει πιο ώριμα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα οποία οδηγούνται από μια ορμόνη που ονομάζεται ερυθροποιητίνη (EPO). Τα ανώριμα ερυθρά αιμοσφαίρια που αναπτύσσονται στον μυελό των οστών, που ονομάζονται προγονικά κύτταρα, πρέπει να εκτίθενται στην ΕΡΟ για να προκαλέσουν την τελική τους αλλαγή σε πλήρως ώριμα ερυθρά αιμοσφαίρια έτοιμα να βοηθήσουν το σώμα. Στη συνέχεια, θα ήταν λογικό να παραδώσουμε πολλά EPO στον μυελό των οστών θα διορθώσουν τις περισσότερες περιπτώσεις MDS. Αλλά αυτό δεν συμβαίνει.

Ο λόγος για τον οποίο μόνο μια μικρή μερίδα ασθενών ανταποκρίνονται στις συνήθεις θεραπείες που βασίζονται σε ΕΡΟ είναι επειδή πολλοί ασθενείς με MDS δεν έχουν αρκετά λειτουργικά προγονικά κύτταρα στο μυελό των οστών τους για να ξεκινήσουν. Σε ορισμένες περιπτώσεις, ποια λειτουργικά κύτταρα είναι διαθέσιμα, θα γίνουν πράγματι ώριμα ερυθρά αιμοσφαίρια. Εντούτοις, από τη στιγμή που η προμήθεια εξαντληθεί, οι θεραπείες με EPO σταματούν να λειτουργούν, προκαλώντας αντίσταση στα φάρμακα Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο ο Zhang και οι συνάδελφοί του αποφάσισαν να ακολουθήσουν μια διαφορετική προσέγγιση.

Pin It