Σπάνιες Παθήσεις

Θεραπεία μιτοχονδριακών ασθενειών με βλαστοκύτταρα

Θεραπεία μιτοχονδριακών ασθενειών με βλαστοκύτταρα

Θεραπεία για τα άτομα που γεννήθηκαν με εξουθενωτικές κληρονομικές διαταραχές, γνωστές ως «μιτοχονδριακές ασθένειες», υπόσχονται οι επιστήμονες ύστερα από την ανακάλυψη που έκαναν.

Με τον όρο «μιτοχονδριακά νοσήματα» εννοούμε μια μεγάλη και ετερογενή ομάδα γενετικών νοσημάτων, τα οποία όλα οδηγούν σε ανωμαλίες της μιτοχονδριακής αναπνευστικής αλυσίδας. Ένα μιτοχονδριακό νόσημα μπορεί να είναι αποτέλεσμα μεταλλάξεων του πυρηνικού DNA (γονίδια που βρίσκονται στα ανθρώπινα χρωμοσώματα) ή μεταλλάξεων γονιδίων του μιτοχονδριακού DNA (DNA που βρίσκεται στα μιτοχόνδρια).

Της Μαρίας Χατζηδάκη

Οι ερευνητές μετέτρεψαν με επιτυχία κύτταρα του δέρματος των ασθενών με «μιτοχονδριακές ασθένειες» σε υγιή βλαστοκύτταρα, τα οποία μπορούν να συζευχθούν με κάθε είδος κυττάρου, συμπεριλαμβανομένων των νευρικών και καρδιακών κυττάρων. Μια μεγάλη ομάδα επιστημόνων από το Πανεπιστήμιο Υγείας και Επιστημών του Όρεγκον, στο Πόρτλαντ και του Ινστιτούτου Σάλκ για τις βιολογικές μελέτες στη Λα Χόλα, Καλιφόρνια, μετέτρεψαν με επιτυχία κύτταρα του δέρματος από ασθενείς με μιτοχονδριακές ασθένειες σε υγιή βλαστικά κύτταρα.

Η μελέτη των επιστημόνων παρουσιάστηκε στο επιστημονικό περιοδικό Nature, περιγράφοντας τον τρόπο με τον οποίο αναπτύχθηκαν και δοκιμάστηκαν δύο διαφορετικές, αλλά συμπληρωματικές, μέθοδοι επαναπρογραμματισμού κυττάρων για να δημιουργήσουν γραμμές βλαστικών κυττάρων χωρίς μετάλλαξη από ανθρώπους που ασθενούν από μιτοχονδριακές ασθένειες.
Η ιδέα είναι ότι τα βλαστικά κύτταρα μπορεί στη συνέχεια να χρησιμοποιηθούν για να δημιουργήσουν υγιή κύτταρα για την καρδιά, τον εγκέφαλο, τους μύες και τα μάτια. Ο επικεφαλής της έρευνας, καθηγητής Χουάν Κάρλος Ιζπισούα Μπελμόντε, στο Εργαστήριο Έκφρασης Γονιδίων Σάλκ, αναφέρει ότι «τα αποτελέσματα της πρώτης έρευνας θα είναι μια μεγάλη βοήθεια για τη βασική έρευνα. Θα βοηθήσει τους επιστήμονες να εξετάσουν πιο προσεκτικά τη διαφορά μεταξύ των κυττάρων με μιτοχονδριακές μεταλλάξεις και των υγιών κυττάρων.

Στις μέρες μας περίπου 1 στα 4.000 άτομα έχει μιτοχονδριακή πάθηση, μια χρόνια ασθένεια που προκύπτει από κάθε μία από τις 200 μεταλλάξεις στο μιτοχονδριακό DNA που περνάει από τη μητέρα στο παιδί. Η ασθένεια αυτή μπορεί να εμφανιστεί κατά τη γέννηση ή να αναπτυχθεί αργότερα στη ζωή του ανθρώπου.

Θεραπείες που μπορεί να περιορίσουν ορισμένα από τα συμπτώματα, ή να επιβραδύνουν την πρόοδο των μιτοχονδριακών ασθενειών υπάρχουν, αλλά ακόμα καμία δεν μπορεί να τις θεραπεύσει. Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν δύο μεθόδους με δείγματα δέρματος από ασθενείς με μιτοχονδριακή εγκεφαλομυοπάθεια, ή σύνδρομο Leigh, – σοβαρές μιτοχονδριακές ασθένειες που επηρεάζουν τον εγκέφαλο και τους μύες. Η ομάδα χρησιμοποίησε ένα πρότυπο τρόπο μετατροπής των κυττάρων του δέρματος σε πολυδύναμα βλαστοκύτταρα – κύτταρα που έχουν την δυνατότητα να τα μετατρέψουμε σε οποιοδήποτε τύπο κυττάρου στο σώμα.

Λόγω της φύσης των μιτοχονδριακών ασθενειών δεν επηρεάζονται όλα τα μιτοχόνδρια των κυττάρων στον ίδιο βαθμό. Υπάρχει μια πιθανότητα κάποια από αυτά να μην έχουν ελαττωματικό DNA. Αυτό σημαίνει ότι κατά τη διαδικασία της δημιουργίας νέων κυττάρων υπάρχει μια πιθανότητα κάποια από αυτά να καταλήξουν με 0% άρρωστα μιτοχόνδρια.
Αυτό επιτρέπει στους επιστήμονες να ξεχωρίσουν τα 100% υγιή βλαστικά κύτταρα,τα απαλλαγμένα από ελαττωματικά μιτοχόνδρια.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Τι είναι η παράλυση ύπνου και με ποια συμπτώματα εμφανίζεται

Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: ‘’Ασπίδα ‘’ προστασίας ο διαγνωστικός έλεγχος νεογνών

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Διαφορές ανάμεσα στο σύνδρομο Άσπεργκερ και στον αυτισμό

Η κατανοητή διάκριση ανάμεσα στο Σύνδρομο Άσπεργκερ και στον αυτισμό μπορεί να αποδειχθεί δύσκολη υπόθεση. Και οι συνεχείς έρευνες πάνω στη διαταραχή του φάσματος του αυτισμού σημαίνουν ότι ο ορισμός συνεχώς αλλάζει. Αυτό που ήταν αποδεκτό 20 χρόνια πριν έχει επαναξιολογηθεί και κατηγοριοποιηθεί ξανά, και είναι πιθανό η αντίληψη και οι γνώσεις που κατέχουμε σήμερα […]

Σύνδρομο Κοτάρ: Μια σπάνια και εξαιρετικά επικίνδυνη ασθένεια

Σύνδρομο Κοτάρ: Η εφιαλτική ασθένεια των «ζωντανών νεκρών» Η υπόθεση ενός 48χρονου άνδρα ο οποίος πιστεύει ότι ο εγκέφαλός του είναι νεκρός έφερε στην επιφάνεια μια από τις πλέον σπάνιες, αλλά και εξαιρετικά επικίνδυνες ασθένειες, γνωστή ως «σύνδρομο Κοτάρ» (από το όνομα του Γάλλου Ζικ Κοτάρ που την πρωτοπεριέγραψε) ή «σύνδρομο των ζωντανών νεκρών». Όπως αναφέρει […]

Γονιδιακή θεραπεία “αντίδοτο” σε σπάνιες παθήσεις

Νέους τρόπους για την αντιμετώπιση σοβαρών σπάνιων παθήσεων προσπαθούν να ανακαλύψουν οι επιστήμονες μέσω της κατανόησης του γενετικού μας κώδικα και των μεταλλάξεων αυτού. Οι αλλοιώσεις μεταλλάξεων είναι σφάλματα ενός γράμματος στον γενετικό κώδικα που σταματά πρόωρα την παραγωγή κρίσιμων πρωτεϊνών. Αυτές οι ημιτελείς πρωτεΐνες δεν είναι σε θέση να λειτουργήσουν κανονικά και οι παραλλάξεις […]

Πρόοδος στην προσπάθεια ανάπτυξης εμβολίου για τη φυματίωση

Μια ομάδα επιστημόνων – με επικεφαλής από το Πανεπιστήμιο του Σαουθάμπτον – έχει κάνει ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην ερευνητική προσπάθεια που θα μπορούσε να οδηγήσει μελλοντικά σε ένα αποτελεσματικό εμβόλιο έναντι της πλέον θανατηφόρας μολυσματικής ασθένειας στον κόσμο. Η φυματίωση (TB) σκοτώνει περισσότερους ανθρώπους από οποιαδήποτε άλλη λοίμωξη, με κατ ‘εκτίμηση 1,7 […]

Τι είναι η αιμορροφιλία; 

Η Αιμορροφιλία είναι μια κληρονομική νόσος η οποία οφείλεται σε έλλειψη η ανεπάρκεια ενός παράγοντα πήξης. Ο πιο συνηθισμένος τύπος αιμορροφιλίας είναι η αιμορροφιλία Α κατά την οποία παρουσιάζεται έλλειψη, μείωση η μειονεκτική παραγωγή του παράγοντα πήξης VIII. Η αιμορροφιλία Β είναι 5 φορές πιο σπάνια από την αιμορροφιλία Α κατά την οποία παρουσιάζεται έλλειψη, […]

Μύθοι & αλήθειες για τον αυτισμό

Ο Αυτισμός είναι μια σοβαρή αναπτυξιακή διαταραχή, που χαρακτηρίζεται από μειωμένη κοινωνική αλληλεπίδραση και επικοινωνία, καθώς και από περιορισμένη, επαναλαμβανόμενη και στερεότυπη συμπεριφορά. Όλες αυτές οι ενδείξεις ξεκινούν πριν το παιδί γίνει τριών ετών. ΜΥΘΟΣ: Ο αυτισμός είναι μια σπάνια διαταραχή. ΑΛΗΘΕΙΑ: Παλαιότερες επιδημιολογικές έρευνες έδειχναν, ότι στον γενικό πληθυσμό 6 στα 10.000 άτομα ήταν […]

H περιγεννητική μυοκαρδιοπάθεια δεν είναι τόσο σπάνια

Η περιγεννητική μυοκαρδιοπάθεια (PPCM) απαντάται σε παγκόσμιο επίπεδο και δεν είναι μια ασθένεια των φτωχών, σύμφωνα με έρευνα που δημοσιεύθηκε στο European Journal of Heart Failure . Περιπτώσεις έχουν αναφερθεί από πολλές χώρες για πρώτη φορά. «Οι ειδικοί πάντα πίστευαν ότι η  PPCM ήταν πολύ πιο συχνή και σοβαρή σε Αφρικανούς και ότι ήταν μια […]

Συναγερμός στη Ρουμανία λόγω φονικής επιδημίας ιλαρά

Μία επιδημία ιλαράς στη Ρουμανία έχει σκοτώσει 17 παιδιά και έχουν μολυνθεί χιλιάδες περισσότερα από το Σεπτέμβριο λόγω της φτώχειας και ενός κινήματος κατά του εμβολιασμού, ανέφεραν τοπικά ΜΜΕ. Ο υπουργός Υγείας της Ρουμανίας Florian Bodog είπε ότι κανένα από τα παιδιά που έχασαν τη ζωή τους από τον εξαιρετικά μεταδοτικό ιό, δεν είχε εμβολιαστεί, […]