Επιστημονικά Νέα

Νέα θεραπεία της σπληνομεγαλίας

Νέα θεραπεία της σπληνομεγαλίας

 

Για τη θεραπεία της σπληνομεγαλίας ή άλλων συμπτωμάτων που σχετίζονται με την νόσο σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (γνωστή επίσης ως χρόνια ιδιοπαθή μυελοΐνωση), ή με μυελοΐνωση κατόπιν αληθούς πολυκυτταραιμίας ή κατόπιν ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας, ενέκρινε  η Ευρωπαϊκή Επιτροπή την δραστική ουσία ruxolitinib .

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα των κλινικών μελετών του προγράμματος COMFORT.

Η μυελοΐνωση είναι μία σπάνια απειλητική για τη ζωή αιματολογική κακοήθεια που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια του μυελού των οστών, διογκωμένη σπλήνα (σπληνομεγαλία), και σοβαρά συμπτώματα όπως η υπερβολική κόπωση, νυχτερινές εφιδρώσεις και δυσεπίλυτο κνησμό (φαγούρα), χαμηλή ποιότητα ζωής και απώλεια βάρους, καθώς και μικρότερη επιβίωση. Στην ΕΕ, η νόσος πλήττει περίπου 0,75 σε κάθε 100.000 ανθρώπους κάθε χρόνο.

Η μυελοΐνωση αναπτύσσεται κατόπιν της ανεξέλεγκτης σηματοδότησης του μονοπατιού JAK, το οποίο ρυθμίζει την παραγωγή αιμοσφαιρίων, με αποτέλεσμα να προκληθούν αλλοιώσεις στο μυελό των οστών και προβλήματα στη παραγωγή του αίματος, που οδηγούν σε διόγκωση του σπλήνα και άλλες σοβαρές επιπλοκές.

Η ruxolitinib στοχεύει άμεσα στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου, μειώνοντας σημαντικά την σπληνομεγαλία και βελτιώνοντας τα συμπτώματα, ανεξάρτητα των μεταλλάξεων της πρωτεΐνης JAK, του υπο-τύπου της νόσου ή οποιασδήποτε προηγούμενης θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου της υδροξυουρίας.

”Η έγκριση της ruxolitinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή σηματοδοτεί τον ερχομό μίας νέας και άκρως αναγκαίας θεραπευτικής επιλογής, η οποία έχει τη δυνατότητα να αλλάξει ουσιαστικά τις ζωές των ασθενών. Στοχεύοντας το απορυθμισμένο μονοπάτι JAK, η ruxolitinib προσφέρει γρήγορα και με διάρκεια οφέλη, ενώ έχει την δυνατότητα να γίνει το νέο πρότυπο θεραπείας», δήλωσε σχετικά η Δρ Κλερ Χάρρισον από το Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust,  του Νοσοκομείου Guy’s του Λονδίνου.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της ruxolitinib στη θεραπεία των ασθενών με μυελοΐνωση αποδεικνύεται από τις κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙΙ CΟMFORT-I και COMFORT-II. Η χρόνια φλεγμονή μέσω αυξημένων επιπέδων κυτοκίνης είναι μία από τις κύριες συνέπειες των απορυθμισμένων σηματοδοτών JAK 1 και JAK 2, και μπορεί να είναι ένας κύριος συντελεστής για την νοσηρότητα και θνησιμότητα των ασθενών με μυελοϋπερπλαστικά νεοπλάσματα, όπως η μυελοΐνωση. Σε μία μελέτη Φάσης ΙΙΙ, η ruxolitinib φάνηκε να μεταβάλει την κλινική πορεία της μυελοΐνωσης, αντιστρέφοντας την εξέλιξη των συμπτωμάτων και τη σπληνομεγαλία, βελτιώνοντας, έτσι, την ποιότητα ζωής και επηρεάζοντας δυνητικά την συνολική επιβίωση.

Η μελέτη COMFORT-I έδειξε ότι το 41,9% των ασθενών που έλαβαν  ruxolitinib πέτυχε τουλάχιστον 35% μείωση στον όγκο του σπλήνα στις 24 εβδομάδες από την αρχική τιμή, σε σύγκριση με το 0,7% των ασθενών ομάδα που έλαβε εικονικό φάρμακο. Μία πρώιμη ανάλυση της COMFORT-Ι στις 51 εβδομάδες θεραπείας έδειξε αύξηση της συνολικής επιβίωσης με τη ruxolitinib σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Στην COMFORT-II, μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας, η ruxolitinib μείωσε το μέγεθος του σπλήνα κατά 35% ή περισσότερο στο 28% των ασθενών σε σύγκριση με 0% των ασθενών στην ομάδα που έλαβε την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία. Ως καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία θεωρείται οποιοσδήποτε εμπορικά διαθέσιμος παράγοντας (ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό) ή καμία θεραπευτική αγωγή. Την 24η εβδομάδα, το 32% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ruxolinitib έδειξε μείωση κατά 35% ή περισσότερο του μεγέθους του σπλήνα σε σύγκριση με 0% των ασθενών που έλαβαν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία. Επιπρόσθετα η ruxolitinib βελτίωσε τα συμπτώματα της μυελοΐνωσης σε κάθε αξιολόγηση σε σύγκριση με την ομάδα που έλαβε την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία.

Παράλληλα, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία έδειξαν επιδείνωση των συμπτωμάτων, οι ασθενείς που έλαβαν ruxolitinib έδειξαν σημαντική και διαρκή βελτίωση στην συνολική ποιότητα ζωής, τη λειτουργία και τα συμπτώματα όπως απώλεια της όρεξης, δύσπνοια, κόπωση, αϋπνία και πόνο, κατά την 48η εβδομάδα θεραπείας. Η ruxolitinib έδειξε μέτρια τοξικότητα σε σύγκριση με την ΒΑΤ, με αυξημένη συχνότητα της αναιμίας και θρομβοπενίας. Η ruxolitinib έδειξε μέτρια τοξικότητα σε σύγκριση με την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία, με αυξημένη συχνότητα της αναιμίας και θρομβοπενίας.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Έρευνες δεν βρίσκουν στοιχεία για τα οφέλη των προβιοτικών κατά τη διάρκεια της κύησης

Πώς επιδρούν 30 λεπτά λιγότερα καθιστικής ζωής στην πίεση των ηλικιωμένων;

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Οι παρατεταμένες ώρες εργασίας μπορούν να αυξήσουν τον κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 2

Ώρες εργασίας: Οι άνθρωποι που εργάζονται σε διαφορετικές βάρδιες και παρατείνουν τις ώρες εργασίας τους έχουν γίνει πιο επιρρεπείς στο να αναπτύξουν τύπο 2 διαβήτης λόγω του τρόπου ζωής τους.

Κνησμός κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης με τη νόσο του ήπατος;

Κνησμός εγκυμοσύνη: Η μαιευτική χολόσταση επηρεάζει τη φυσιολογική ροή της χολής, ενός πεπτικού υγρού που παράγεται από το ήπαρ, οδηγώντας σε ορμονικές αλλαγές και υπάρχουν υποψίες ότι συγκεκριμένες πρωτεΐνες που σχετίζονται με την εγκυμοσύνη παίζουν κάποιο ρόλο. 

Μπορούν η βιταμίνη D και τα συμπληρώματα ασβεστίου να οδηγήσουν σε ανεπάρκεια οργάνων;

Γυναίκες καρδιά: Τα συμπληρώματα βιταμίνης D και ασβεστίου χρησιμοποιούνται συνήθως για την υποστήριξη της υγείας των οστών και την πρόληψη καταστάσεων όπως η οστεοπόρωση.

Μελέτη αποκαλύπτει τη σχέση μεταξύ αυτών των λειτουργιών του εγκεφάλου

Νευροεκφυλιστικές Ασθένειες: Νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως η αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) και ο μετωποκροταφικός λοβιακός εκφυλισμός (FTLD) θέτουν σημαντικές προκλήσεις τόσο για τους ασθενείς όσο και για τους ερευνητές.

Αλλεργικός πονοκέφαλος: Τι είναι και πώς θα τον καταλάβεις

Τα συμπτώματα της ρινοκολπίτιδας είναι παρόμοια με αυτά της ημικρανίας — αλλά με ορισμένες βασικές διαφορές. Είναι αρκετά συνηθισμένο να πιστεύουμε ότι έχουμε πονοκέφαλο από κόλπους όταν έχουμε πραγματικά ημικρανία.