Ενδιαφέροντα

Νέα επιστημονικά δεδομένα για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Νέα επιστημονικά δεδομένα για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne

Τα κύτταρα που δημιουργήθηκαν με τη σύντηξη ενός φυσιολογικού ανθρώπινου μυϊκού κυττάρου με ένα μυϊκό κύτταρο από άτομο με μυϊκή δυστροφία Duchenne – μια σπάνια αλλά θανατηφόρα μορφή μυϊκής δυστροφίας – κατάφεραν να βελτιώσουν σημαντικά τη μυϊκή λειτουργία όταν εμφυτεύτηκαν στους μύες ενός μοντέλου ποντικού της νόσου. Τα ευρήματα αναφέρθηκαν από ερευνητές του Πανεπιστημίου του Ιλινόις στο Σικάγο στο περιοδικό Stem Cell Review and Reports.

Αυτά τα κύτταρα, που ονομάζονται “χιμαιρικά κύτταρα”, κατασκευάζονται συνδυάζοντας ένα φυσιολογικό κύτταρο-δότη που περιέχει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου για τη δυστροφίνη – μια δομική μυϊκή πρωτεΐνη που στερείται σε άτομα με μυϊκή δυστροφία Duchenne – με ένα κύτταρο από έναν λήπτη με τη νόσο.

Σε ένα άρθρο του Ιανουαρίου 2018 στο περιοδικό Stem Cell Reviews and Reports, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν κύτταρα δότη και δέκτη ποντικού για να κάνουν χιμαιρικά κύτταρα που αύξησαν τα επίπεδα δυστροφίνης κατά 37% και βελτιωμένη μυϊκή λειτουργία όταν εμφυτεύτηκαν στους μυς ενός μοντέλου μυϊκής δυστροφίας Duchenne. Τα νέα κύτταρα είχαν χαρακτηριστικά δότη και δέκτη και αλληλεπιδρούν με το περιβάλλον τους όπως τα φυσιολογικά κύτταρα. Τα χιμαιρικά κύτταρα παρέμειναν βιώσιμα και παρήγαγαν δυστροφίνη επί 30 ημέρες.

Τώρα, η ερευνητική ομάδα, με επικεφαλής την Dr. Maria Siemionow, καθηγήτρια ορθοπεδικής χειρουργικής στο UIC College της Ιατρικής, αναφέρει παρόμοια ευρήματα χρησιμοποιώντας ανθρώπινα κύτταρα εμφυτευμένα σε μοντέλο μυϊκής δυστροφίας Duchenne.

“Τα αποτελέσματά μας δείχνουν τη μακροπρόθεσμη επιβίωση αυτών των κυττάρων και βοηθούν στην καθιέρωση της χρήσης χιμαιρικών κυττάρων ως μια νέα υποσχόμενη πιθανή θεραπεία για ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne”, ανέφερε ο Siemionow. Η ομάδα της προσβλέπει σε κλινικές δοκιμές στον άνθρωπο στο εγγύς μέλλον, είπε.

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια γενετική διαταραχή που συνδέεται με το Χ, η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό και αδυναμία του μυός, επηρεάζοντας περίπου 1 στα 4.000 νεογέννητα αγόρια.

Τα άτομα με τη νόσο δεν έχουν το γονίδιο για τη δυστροφίνη, μια δομική πρωτεΐνη που βοηθάει να διατηρούνται τα μυϊκά κύτταρα άθικτα. Η έναρξη του συμπτώματος είναι στην πρώιμη παιδική ηλικία, συνήθως μεταξύ των ηλικιών 3 και 5. Η διαταραχή προκαλεί μυϊκή αδυναμία και απώλεια κινητικής λειτουργίας και τελικά προκαλεί αναπνευστική ή καρδιακή ανεπάρκεια και θάνατο. Με την πρόοδο της θεραπείας, πολλοί με μυϊκή δυστροφία Duchenne ζουν σε εφήβους και 20 ετών και μερικοί στους 30, αλλά δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο.

Οι υποσχόμενες θεραπείες περιλαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία και θεραπεία με βλαστοκύτταρα αλλά το καθένα έχει μειονεκτήματα. Η γονιδιακή θεραπεία βασίζεται στην παροχή καλών αντιγράφων των γονιδίων που λείπουν ή δυσλειτουργούν στα κύτταρα μέσω ιών. Όχι μόνο τα κύτταρα μπορούν να γίνουν άνοσα στην ιογενή λοίμωξη, καθιστώντας τη θεραπεία αναποτελεσματική, αλλά δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι οι ιοί θα μολύνουν μόνο τα επιδιωκόμενα κύτταρα. Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα, όπου κύτταρα που περιέχουν το γονίδιο δυστροφίνης εμφυτεύονται σε έναν λήπτη, απαιτεί ο λήπτης να παίρνει ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτρέψει την απόρριψη.

Διαβάστε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις για την υγεία από την Ελλάδα και τον Κόσμο
Ακολουθήστε το healthweb.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις

Διαβάστε Eπίσης:

Αμερικανική επίθεση με μη επανδρωμένο αεροσκάφος σκότωσε δύο μαχητές του ISIS

Στις φλόγες για 9η μέρα η Εύβοια

svg%3E svg%3E
svg%3E
svg%3E
Περισσότερα

Φιλάνθρωπο ζευγάρι στην Καλιφόρνια βοηθά άγνωστους γονείς με απίστευτο τρόπο εν μέσω πανδημίας

 Η Κρύσταλ είπε: «Ελπίζουμε απλώς ότι κάποιος που είδε το βίντεο να εμπνεύστηκε να κάνει κάτι καλό για τον γείτονά του ή για έναν συνάδελφό του, έτσι ώστε ελπίζουμε να έχουμε όλοι μια καλύτερη μέρα.

Η πανδημία έφερε αύξηση του ενδιαφέροντος για τις σχολές δημόσιας υγείας, ειδικά της επιδημιολογίας.

Ο Collin Catalfamo είναι μεταπτυχιακός φοιτητής δευτέρου έτους, έχοντας διδακτορικό στην επιδημιολογία. Είπε ότι το σχολείο κατά τη διάρκεια μιας παγκόσμιας πανδημίας του έδωσε ανεκτίμητη εμπειρία στον πραγματικό κόσμο.

Η κρίση του νερού κατά μήκος των συνόρων Καλιφόρνια-Όρεγκον πήγε από τρομερή σε καταστροφική αυτή την εβδομάδα

Ο υπουργός Εσωτερικών των ΗΠΑ Ντεμπ Χάλαντ και ο υπουργός Γεωργίας Τομ Βίλακ είπε στους δημοσιογράφους στις 13 Μαΐου 2021 ότι οι ομοσπονδιακοί αξιωματούχοι πυρκαγιάς τους προειδοποίησαν να προετοιμαστούν για μια εξαιρετικά ενεργή χρονιά.

Ο Πρωθυπουργός της Ινδίας κοντά στους πληττόμενους της πανδημίας covid με ομιλία του στην τηλεόραση

Η κυβέρνηση βασίζεται σε μια τεράστια προσπάθεια εμβολιασμού, αλλά έχει μείνει πίσω στον στόχο της να δώσει εμβόλια σε 300 εκατομμύρια ανθρώπους μέχρι τα τέλη Ιουλίου. Η Ινδία, ο μεγαλύτερος παραγωγός εμβολίων στον κόσμο, έχει εμβολιάσει πλήρως πάνω από 38,2 εκατομμύρια ανθρώπους, εν μέσω ελλείψεων και δυσλειτουργιών στο σύστημα ηλεκτρονικής εγγραφής.

Η προπαγάνδα κατά των εμβολίων ξεκίνησε από σχέδιο σύλληψης του Οσάμα Μπιν Λάντεν στο Πακιστάν το 2011.

Συνολικά, τα ευρήματα της μελέτης δείχνουν ότι οι εκστρατείες κατά των εμβολίων που διαδίδουν παραπληροφόρηση θα μπορούσαν να αυξήσουν την πιθανότητα δυσπιστίας στην ιατρική και να προωθήσουν τον σκεπτικισμό. Αυτό θα μπορούσε να οδηγήσει σε μειωμένη αποδοχή της ανοσοποίησης και αύξηση των ασθενειών

Η μείωση του πληθυσμού της Καλιφόρνιας είναι σε μεγάλο βαθμό συνάρτηση της πανδημίας

"Η προσθήκη των θανάτων που σχετίζονται με την Covid-19 του 2020, σε συνδυασμό με τους περιορισμούς της μετανάστευσης κατά το παρελθόν έτος, οδήγησαν στην αλλαγή του πληθυσμού σε ετήσια απώλεια."

Η Nancy Messonnier των CDC, η οποία προειδοποίησε ότι ο κορωνοϊός θα προκαλούσε «σοβαρή» διαταραχή, παραιτείται

Στην περίφημη ενημέρωση της 25ης Φεβρουαρίου 2020, η Μεσονιέρ είχε πει ότι οι Αμερικανοί θα πρέπει να αρχίσουν να προετοιμάζονται για πιθανή πανδημία, ενώ άλλοι αξιωματούχοι συνέχισαν να δηλώνουν ότι η άμεση απειλή για το κοινό παρέμενε χαμηλή.